GGG van A tot Z: projectresultaten in vogelvlucht (1)
Sessievoorzitter:
- Prof. dr. Fred Schobben GGG-commissie
Sprekers:
- Dr. Ward van Beers UMC Utrecht
- Dr. Emmy Boerrigter Radboudumc
- Prof. dr. Frank Broekmans UMC Utrecht
- Prof. dr. Marjon Cnossen MD en Dr. Simone Reitsma Erasmus MC
- Dr. Gijs Santen LUMC
Emmy Boerrigter: Lagere dosering bij prostaatkanker
De eerste presentatie is van Emmy Boerrigter, die spreekt over de REFINE-studie over uitgezaaide prostaatkanker. Het onderzoek laat zien dat de inzet van biomarkers en alternatieve doseerstrategieën de behandeling kan optimaliseren. Met zogeheten circulerend tumor-DNA (ctDNA) lijkt het mogelijk om vroegtijdig patiënten te identificeren die niet reageren op abirateron of enzalutamide. Boerrigter: ‘De lagere dosering is niet geregistreerd, dus de alternatieve strategie pas je eigenlijk off-label toe. In de praktijk doen veel artsen dit al, ook omdat patiënten vanwege de bijwerkingen vaak liever een lagere dosis hebben.’ Uit de zaal komt de vraag of de dosis in de oorspronkelijke registratie niet te hoog is. Boerrigter: ‘Fabrikanten gaan allemaal rondom de vastgestelde maximaal getolereerde dosering zitten. Voor de effectiviteit is die dosis inderdaad niet nodig.’
De lagere dosering is niet geregistreerd, dus de alternatieve strategie pas je eigenlijk off-label toe.
Frank Broekmans: Rekentool voor dosering eierstokstimulatie
Frank Broekmans vertelt over de DIVINE-studie, mede namens promovendus Nienke Schouten. Bij in-vitrofertilisatie (IVF) worden de eierstokken gestimuleerd met hormonen. Sommige vrouwen reageren hier fors op en daar zitten risico’s aan. In de studie is een dosiscalculator ontwikkeld die berekent hoeveel risico een vrouw loopt bij verschillende doseringen. Doseren via de tool blijkt een gelijk effect op de zwangerschapskans te hebben, maar met minder risico’s. Uit de zaal komt de vraag of de studie overtuigend genoeg uitpakt, ook al is het geen gerandomiseerde trial. Broekmans: ‘De tool blijkt collega’s en vrouwen te helpen om van emotie naar ratio te gaan. Het gevoel zegt dat meer stimulatie ook een hogere kans op slagen geeft. Maar dat is niet zo. Onze beroepsgroep is een hechte community, dus ik heb veel vertrouwen in de implementatie van onze uitkomsten.’
De tool blijkt collega’s en vrouwen te helpen om van emotie naar ratio te gaan.
Ward van Beers: Goedkope maagzuurremmers tegen ijzerstapeling
Samen met promovendus Annelies van Vuren heeft Ward van Beers de PPI Shine Again-studie uitgevoerd. IJzerstapeling is een belangrijke complicatie bij verschillende vormen van erfelijke bloedarmoede, zoals sikkelcelziekte en thalassemie. Een teveel aan ijzer stapelt zich onder meer op in de lever, wat kan leiden tot schade. Goedkope maagzuurremmers blijken naast ijzerbindende medicijnen ook effectief. Van Beers verbaasde zich over het geringe aantal verwijzingen naar de studie, ondanks de internationaal baanbrekende uitkomsten. Zijn ontdekking: in het abstract had hij alleen overkoepelende termen gebruikt, en niet de 6 specifieke ziekten genoemd, En dáárop wordt juist gezocht. Hoewel de budget-impactanalyse een geringe impact liet zien – placebo tegenover een goedkoop middel ‘scoort’ niet echt – zijn de uitkomsten belangrijk. ‘In veel landen kunnen ze de dure ijzerbinders niet eens geven, maar maagzuurremmers wel.’
Gijs Santen: Kansrijk lijkend medicijn werkt toch niet
Het zogeheten ARID1B-syndroom verklaart in ongeveer 1% van de gevallen een verstandelijke beperking. In het project zocht Gijs Santen uit of clonazepam, een medicijn dat wordt gebruikt bij kinderen met angststoornissen en epilepsie, effect heeft bij mensen met een ARID1B-mutatie. In muizen bleek dit te werken. De inclusie was een behoorlijke uitdaging, vertelt Santen: van de ongeveer 60 kandidaten stemden de ouders van 15 patiënten uiteindelijk in. Terwijl ongeveer de helft van hen het een stuk beter deed met clonazepam, liet de andere helft juist achteruitgang zien. De ouders zijn intensief betrokken bij de studie, onder meer via een webinar. Een publicatie werd onlangs afgewezen, omdat de studie te weinig kennis over het syndroom zou toevoegen. Santen: ‘Terwijl het toch relevant is te weten dat een bepaald medicijn niet werkt; dat hoef je dan immers niet te geven.’ Uit de zaal komt de vraag of er geen bijkomende voordelen waren. Santen: ‘Voor ouders was het fijn als hun kind ’s nachts beter doorsliep. Maar ook dat had geen effect op het functioneren overdag.’
De ouders zijn intensief betrokken bij de studie, onder meer via een webinar.
Marjon Cnossen en Simone Reitsma: Hemofilie: samenwerken in het SYMPHONY-consortium
Samen met projectmanager Simone Reitsma vertelt Marjon Cnossen over het SYMPHONY-consortium Dit is een voortzetting van de goede resultaten van de OPTI-CLOT-studie. Voor het realiseren van een grote grant een consortium vormen, moet je een sterke wil hebben én veel tijd vrijmaken, en die komt meestal niet ‘van de baas’. Cnossen woont op fietsafstand van haar werk, maar ging vaak toch met de auto. Dan kon ze al vroeg een paar telefoontjes doen. Cnossen: ‘Toen we ons voorstel hadden ingediend, zijn we – aansluitend op de naam van het consortium – gaan eten bij De Harmonie in Rotterdam.’ In haar rol van projectmanager is Reitsma onmisbaar; zij houdt ‘alle kikkers in de kruiwagen’ en zorgt voor een ijzersterke projectadministratie. Andere succesfactoren: gadgets als sleutelhangers en mokken, maar vooral: heel veel communiceren en afstemmen, en daarin ‘geven en nemen’ om iedereen betrokken te houden. Cnossen: ‘Alle hemofilie-behandelcentra in Nederland doen mee. Met zo’n breed gedragen samenwerking zijn we echt pioniers, en dat valt ook internationaal inmiddels op.’
