Sessie 4: Resultaten reuma-onderzoek richting praktijk
Reuma treft in Nederland meer dan 2 miljoen mensen, van jong tot oud. Er zijn verschillende vormen van reuma en de behandeling richt zich vooralsnog op het verminderen van klachten. Genezen is helaas nog niet mogelijk. In deze sessie komen 3 uiteenlopende reumaprojecten aan bod. Een panel reflecteert daarna op de uitdagingen voor implementatie.
Sessievoorzitters:
Drs. Corné Baatenburg de Jong, ReumaNederland
Dr. Saco de Visser, FAST
Sprekers:
- Drs. Sadaf Atiqi, Reade
- Drs. Sibren van den Berg, RARE-NL | Medicijn voor de Maatschappij
- Dr. Joost Swart, UMC Utrecht
Panel:
- Dr. Bas Vastert, UMC Utrecht
- Drs. Vincent van der Wel, Orfenix | Medicijn voor de Maatschappij
- Prof. dr. Gertjan Wolbink, Reade | Amsterdam UMC
Doelgericht beginnen met biologicals bij jeugdreuma
Joost Swart (UMC Utrecht) vertelt hoe de Nederlandse/Canadese samenwerking in de UCAN CAN-DU-studie heeft geleid tot het opzetten van een grote kennisinfrastructuur in de kinderreumatologie. De uitdaging is om het beste beleid te maken voor een groep die waarschijnlijk een leven lang medicijnen nodig heeft, aldus Swart. Veel kinderen verdragen methotrexaat (MTX) niet, een geneesmiddel dat gewrichtsontstekingen bij reuma onderdrukt. Maar toch moet dit middel eerst falen voordat alternatieven aan de orde zijn. Met goede data is dat volgens Swart te veranderen. Die zijn te vinden in het translationele JIA-cohort (‘Juvenile Idiopathic Arthritis’). Daarin staan alle uitkomsten van behandelingen, inclusief gezondheidseconomische data. ‘Dus tot en met parkeerkosten voor terugkerend ziekenhuisbezoek aan toe.’ Door een beter begrip van de biologie van de ziekte, blijkt het mogelijk om met biologicals – toegediend in een zo precies mogelijk gedefinieerde window of opportunity – kinderen helemaal van de medicijnen af te krijgen. De crux: juist niet eerst op MTX, maar zo vroeg mogelijk met biologicals aan de slag. Mits deze uiteraard werken bij het kind in kwestie, een gepersonaliseerde aanpak is hierbij dus essentieel. Om stappen naar implementatie te zetten, is er inmiddels JUMP: Juvenile Unified Medical Platform.
Door een beter begrip van de biologie van de ziekte, blijkt het mogelijk om met biologicals – toegediend in een zo precies mogelijk gedefinieerde window of opportunity – kinderen helemaal van de medicijnen af te krijgen.
Afbouw van adalimumab op basis van bloedconcentratie
Sadaf Atiqi (Amsterdam UMC) werkt met de ADDORA-studie naar de inzet van adalimumab bij reuma. Is de afbouw van medicatie op basis van bloedconcentratie (kosten)effectief ten opzichte van afbouwen op basis van de ziekteactiviteit? Op dit moment is dat laatste het criterium. Maar het kan veel meer gepersonaliseerd op basis van de bloedspiegel, aldus Atiqi. Door de spiegel als maat te nemen, wordt het mogelijk om veilig én zonder toename van ziekteactiviteit tot een substantiële dosisverlaging te komen. Dat is niet alleen beter voor de patiënt, omdat het veiliger is met minder bijwerkingen en een geringere belasting. Maar het is ook een efficiëntere behandelstrategie gelet op de bestaande medicijntekorten en -kosten. Binnen de reumarevalidatie van Reade is de aanpak inmiddels geïmplementeerd, nu is het volgens Atiqi tijd voor de rest van de wereld. ‘Mits we ervoor zorgen dat mensen inderdaad goed gecontroleerd afbouwen.’ In de richtlijn staat nog dat het niet zo kan, omdat het voor de kliniek geen aantoonbaar toegevoegde waarde zou hebben. Een addendum op basis van ADDORA is mogelijk een idee, aldus Atiqi.
Door de spiegel als maat te nemen, wordt het mogelijk om veilig én zonder toename van ziekteactiviteit tot een substantiële dosisverlaging te komen.
Zijn bestaande geneesmiddelen in te zetten bij artrose?
Sibren van den Berg (RARE-NL) vertelt over kansen voor betere behandeling van artrose dankzij drug repurposing. Kunnen bestaande geneesmiddelen daaraan bijdragen? Bijvoorbeeld door beïnvloedbare biologische targets te vinden die artroseprocessen vroegtijdig afremmen? En is er een duurzaam verdienmodel denkbaar om bestaande middelen betaalbaar beschikbaar te maken voor de nieuwe toepassing? Er zijn veel knelpunten voor toelating van de nieuwe indicatie (labeluitbreiding), deels omdat er geen goede business case is voor commerciële partijen, stelt Van den Berg. Daardoor blijft het gebruik vaak off-label. Of een partij verwerft een nieuw patent, waarna de prijs ineens enorm stijgt. Het ideaal is een tussenoplossing: een voor bedrijven vanwege hun kosten reële (hogere) prijs, die intussen maatschappelijk aanvaardbaar blijft. Toelating vergt een betere wetenschappelijke onderbouwing aan het begin. Plus een scherpe inschatting van de implementeerbaarheid. Is bijvoorbeeld de grondstof überhaupt wel duurzaam beschikbaar? Hoe je tot een concreet uitvoerbaar commercialisatie plan komt, kunnen geïnteresseerden met een eigen repurposing project uitzoeken door deel te nemen aan de speciale Drug Repurposing Venture Challenge van FAST en ZonMw (aanmelden tot 20 mei 2025).
Paneldiscussie: hoe landen resultaten van reuma-onderzoek in de praktijk?
Er zijn veel kansrijke innovaties in de behandeling van reuma, maar die komen lang niet allemaal in de klinische praktijk terecht. Een panel met 3 deskundigen, die allen betrokken zijn bij één van de eerder gepresenteerde projecten, bespreekt hoe studieresultaten ook daadwerkelijk kunnen worden geïmplementeerd. In een mooi doosje en voor een eerlijke prijs.
Lees verder over de paneldiscussie ‘implementatie reuma-onderzoek’
-
Mooi doosje
Volgens Bas Vastert zijn er veel werkzame innovaties die toch niet bij de patiënt komen. Er zijn maar weinig voorbeelden dat een middel ‘met een mooi doosje en voor een eerlijke prijs’ beschikbaar komt. Hoe krijgen we de implementatie verder na de wetenschappelijke fase? RARE-NL probeert die brug te bouwen. Maar de takeaway van een presentatie bij de GGG-raad was toch: het is sexy om te kijken of iets werkt, maar financiers stoppen met bijdragen als je vervolgens een product gaat maken. Ook dát moeten we samen willen financieren.
Een paar ton
De Visser: ‘Het gaat om publiek geld. Zijn er ook andere manieren om incentives beter te verdelen?’ Wolbrink: ‘Er is veel te besparen door bestaande geneesmiddelen slimmer te benutten. De meeste biologicals gaan uit patent of zijn dat al. Nu zijn het vaak de kaskrakers voor de farmaceuten, maar dat hoeven ze niet te blijven. Doe bijvoorbeeld een pilot in het eerste jaar dat een middel uit patent is en maak met een paar ton een mooie gezondheidseconomische business case,’ Daarbij, vult iemand uit de zaal aan, zijn real world-data heel goed bruikbaar; niet alles hoeft inderdaad met een dure randomized controlled trial (RCT).
Vroeger afstemmen
Van der Wel noemt de wens te repurposen mooi, maar het is duur om aan te tonen of het werkt. ‘Die inspanning zou meer gewaardeerd mogen worden, zeker als je uiteindelijk geld terugverdient. De industrie verdient aan hun trials, maar als wij geld besparen, gaat dat terug naar de maatschappij. Vernieuwingen komen bovendien moeilijk door het systeem van toelating.’ Volgens Vastert is het ook een kwestie om daarin beter te leren manoeuvreren. ‘Farma is goed in de vroege fase. Zij vinden alle loketten vanaf de start. Wij zouden met onze studies ook eerder moeten afstemmen met de regulatoren. Nu is daar in je projectfinanciering vaak geen geld voor, en dus ook geen tijd.’
Afbeelding
Het panel Vincent van der Wel, Gertjan Wolbrink en Bas Vastert discussiëren over hoe de vele werkzame innovaties bij de patiënt kunnen komen. Advies over toelating
Uiteindelijk blijft de hamvraag: hoe overbruggen we in het traject het laatste stuk naar de patiënt? Heleen van der Meer (ZonMw) reageert hierop dat in de GGG-ronde voor Drug Rediscovery het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen én het Zorginstituut meekijken, en aanvragers advies geven over de wegen naar toelating en vergoeding. Ook noemt zij dat ZonMw binnen het Europese initiatief REMEDi4ALL een wereldwijd netwerk van financiers (zowel publiek als privaat) heeft opgezet met als doel het financieringslandschap voor drug repurposing bij elkaar te brengen door afstemming en gezamenlijke financiering van projecten. Wolbrink: ‘Het zou mooi zijn als farmaceutische bedrijven zouden meefinancieren. Maar dan moet daar wel wetgeving voor komen, zodat we bedrijven kunnen afdwingen om mee te betalen.’
Data en biomarkers
De Visser: ‘Is er al met al voldoende potentieel voor goedkopere middelen? Vastert: ‘Alleen al in de reumawereld zijn er honderden projecten, en een aantal daarvan laat beslist potentie zien om bij de patiënt te komen.’ Van der Wel: ‘We kunnen veel winnen met data uit elektronische patiëntendossiers. De barrières op dat vlak zijn vooral politiek, niet zozeer technisch. Het is terecht dat we goed nadenken over privacyaspecten, maar misschien zijn we daar ook wel in doorgeschoten.’ Wolbrink: ‘Ik denk dat we technisch inderdaad dichtbij zijn; er zijn manieren om systemen te koppelen. Maar je hebt wel goede biomarkers nodig om onderscheid te maken tussen groepen. En zo aan te tonen wat een specifieke interventie oplevert ten opzichte van de huidige praktijk.’
Links en presentaties
- Bestand
- Bestand
- Bestand