Vaccinhulpstof als monotherapie tegen terugkeren melanoom

Het was een halve toevalstreffer, vertelt Tanja de Gruijl. Ze leidde het Amsterdamse Vergilius-team dat meedeed aan de Drug Repurposing Venture Challenge 2026 van FAST en ZonMw. ‘Ik ga even 20 jaar terug in de tijd. Met een team vanuit oncologie, pathologie en heelkunde onderzochten we wat immuunstimulatie door vaccinhulpstoffen doet in de zogeheten schildwachtklieren. Dat zijn de eerste lymfeklieren waar kankercellen naartoe uitzaaien. Maar daar start ook de immuunrespons tegen de tumor. Er liep een vaccinatietrial waarin CpG-B werd ingezet als hulpstof. We dachten: stel dat we dat middel kort na een chirurgische verwijdering van een vroegstadium-melanoom op de operatieplek inspuiten. Wat doet dat dan met de antitumor-afweerrespons in de achtergebleven lymfeklieren? Een belangrijke vraag, want een melanoom is agressief en komt relatief vaak terug.’

Tumoren opgeruimd

De gerandomiseerde studie slaagde: in de groep die het middel had gekregen was er een duidelijk betere immuunactivatie dan in de placebogroep. De Gruijl ontdekte dat er ook minder vaak tumor zat in de schildwachtklieren. ‘Onze oncoloog in het team, Fons van den Eertwegh zei: het lijkt erop dat we tumoren hebben opgeruimd! Het bleek dat de interventiegroep daadwerkelijk significant minder positieve klieren had. Die ene injectie zorgde ook voor maar liefst 4 keer minder terugkerende melanomen. De overleving zonder terugkeer was significant beter. Vervolgens hebben we een tweede, grotere fase II-trial opgezet, waarin we 214 patiënten wilden includeren. Maar al bij 108 patiënten hadden we ons eindpunt bereikt. Het positieve effect van CpG-B werd duidelijk bevestigd.’ 

Systeemgrenzen

De resultaten van deze vervolgtrial moeten nog worden gepubliceerd, maar voor het studieteam is het al duidelijk: dit middel moet zo snel mogelijk als standaardzorg naar de patiënt! Al was het maar omdat de in sommige Europese landen beschikbare intraveneuze immuuntherapie voor deze patiëntengroep in Nederland niet vergoed wordt, vanwege een ongunste risico-batenanalyse. En dan, vervolgt De Gruijl, stuit je op de grenzen van de systemen. CpG-B is een vaccinhulpstof, en is niet geregistreerd als afzonderlijk medicijn, legt ze uit. ‘We wisten wat ons te doen stond: zo snel mogelijk een grote, internationale fase III-multicentertrial opzetten om tot zo’n registratie te komen. En dat kost een hoop geld. Zelfs als je het relatief simpel houdt – in ons geval met die ene injectie – komen we op minstens 19 miljoen euro uit. Je moet dus een private investeerder zien te vinden die er geld in wil steken. En die uiteraard ook weer wat moet kunnen terugverdienen.’

Mooie opsteker

Maar niet alleen de financiering is een hobbel in een drug repurposing-traject, vervolgt De Gruijl. Je zit met vraagstukken als (ontbrekende) patenten en juridische complicaties rond intellectueel eigendom. Plus eisen aan de dossiervorming rond effectiviteit en veiligheid, en de daarbij komende kosten. Toen kwam de Drug Repurposing Venture Challenge in beeld, waar het Vergilius-team zich enthousiast voor aanmeldde. De challenge heeft veel opgeleverd, aldus De Gruijl. ‘Het gewonnen geldbedrag is een mooie opsteker, waarmee we de eerste stappen kunnen zetten om een bedrijf op te richten. We kunnen expertise inhuren voor de gesprekken met bijvoorbeeld de Europese medicijnautoriteit EMA. En voor een analyse van de waarde, veiligheid, effectiviteit en kosteneffectiviteit van CpG-B. Zo kunnen we impactinvesteerders overtuigen om hierin te investeren.’  

Zakelijker denken

De DRVC bood een intensief traject met 2 bootcamps van 3 dagen, aangevuld met coachingssessies tussen de bootcamps. De teams werden begeleid bij de ontwikkeling van hun businessplan en de deelnemers leerden hun plannen te pitchen voor financiers. Zo’n intensief programma dwingt je heel goed na te denken welke stappen je allemaal moet zetten en hoe je dat gaat aanpakken, schetst De Gruijl de meerwaarde. ‘Je bekijkt het hele proces vanuit verschillende invalshoeken. Je leert over patenten en hoe je die kunt genereren, maar bijvoorbeeld ook over pr-technieken om een product aantrekkelijker te presenteren. Je denkt na over wie je partners zijn, en dus ook over het belang van het betrekken van patiëntenorganisaties bij het proces. Je leert zakelijker denken, dus ook om niet alleen in academische termen over je ideeën te praten. En doordat je meerdere dagen intens met elkaar samenwerkt en oefent, wordt het teamgevoel enorm versterkt. Overigens ontstond er ook tussen de teams onderling een soort kameraadschap, waardoor je nog meer van elkaar leert.’ 

Enorme maatschappelijke impact

De jury van de DRVC 2026 schrijft in haar motivatie voor de toekenning ‘onder de indruk’ te zijn van de vergevorderde ontwikkeling, het overtuigende traject richting een fase III-studie en de aandacht voor betaalbaarheid. Hun advies aan het Vergilius-team is om de bedrijfsstrategie verder uit te werken en geschikte ontwikkel- en commerciële partners te vinden.
Deze raad neemt het team beslist ter harte, zegt De Gruijl, én vanuit een sterkere positie. Ze weet nu nog beter wat wetenschap en klinische praktijk in het proces kunnen inbrengen. ‘De industrie maakt specifieke medicijnen voor een bepaald doel en zet die in de markt. Wij denken meer vanuit het mechanisme dat een middel werkzaam maakt. Dan zie je eerder de andere mogelijkheden, ook van oude medicijnen. Als je het goed doet kun je die creativiteit in een drug repurposing-traject met private partners omzetten in een nieuw product voor de patiënt. We hebben kunnen aantonen dat je met 1 injectie een grote groep veilig kunt helpen. Nu is het zaak om de registratieautoriteiten te overtuigen dat hiermee een enorme maatschappelijke impact te realiseren is.’ 

• FAST-website over de Drug Repurposing Venture Challenge 2026
• ‘Vergilius Therapeutics wint Drug Repurposing Venture Challenge 2026’, nieuwsbericht op de website van ZonMw, 29 oktober 2026
• Programma Goed Gebruik Geneesmiddelen
• Onderwerp Geneesmiddelen