Sessie 4: 10 jaar GGG Drug Rediscovery!
De ZonMw Drug Rediscovery Ronde bestaat 10 jaar. In deze subsessie een terugblik op een decennium vol waardevolle lessen. De deelnemers luisteren naar 4 presentaties, nemen deel aan een interactieve paneldiscussie over de toekomst van het repurposing-landschap en maakten een rondgang langs posters over afgeronde en lopende projecten.
Enorm complex proces
De opening is voor Dunja Huijbers en Heleen van der Meer van ZonMw-programma Goed Gebruik Geneesmiddelen. Huijbers: ‘We signaleerden veel kansen voor drug rediscovery, maar ook dat het erg lastig is nieuwe ideeën naar de markt te brengen. In alle voorgaande jaren hebben we in totaal 235 projectideeën ontvangen en ook dit jaar zitten we alweer op 36. De grootste uitdaging is om van projectresultaat tot bij de patiënt te komen. Het is een enorm complex proces om een product on-label te krijgen. Het is echt teamsport, en vergt veel meer dan ‘alleen’ een nieuwe indicatie vinden om impact te maken voor de patiënt. In de loop van de tijd hebben we steeds meer samenwerking zien ontstaan. Er is in 10 jaar veel veranderd en andere landen kijken veel naar wat hier gebeurt. Daar kunnen we allemaal trots op zijn.’
Praktisch platform
Heleen van der Meer schetst 1 van de initiatieven: REMEDi4ALL, een Europees platform voor drug repurposing. ‘Het is een patiëntgericht onderzoeksplatform dat het hele proces van drug repurposing bestrijkt. Dus van fundamenteel onderzoek tot markttoelating. Een van de doelen is te komen tot een minder gefragmenteerd financieringslandschap. Er is een funders-netwerk opgezet waar inmiddels 36 organisaties lid van zijn, inclusief farmaceutische bedrijven, publieke financiers en verschillende liefdadigheidsfondsen. Er is een whitepaper met een overzicht van funders: welke organisaties zijn waarin geïnteresseerd en wat financieren ze precies? Zo kunnen we in de complexe repurposing-processen alle stukjes aan elkaar knopen. Het is een heel praktisch platform, dus meld je aan met vragen over je project bij de Repurposing Concierge - REMEDi4ALL! En kom op 12 en 13 mei naar het iDR26-congres in Brussel.’
Lange adem nodig
Marjo van der Knaap (Amsterdam UMC) en Vincent van der Wel (Orfenix) bespreken een studie naar de inzet van guanabenz, een geneesmiddel dat ooit voor hoge bloeddruk werd gebruikt, bij kinderen met Vanishing White Matter (VWM). Deze zeldzame progressieve hersenziekte kan met dit bewezen veilige geneesmiddel tot stilstaan worden gebracht, ontdekte het studieteam. Van der Knaap: ‘Je hebt een lange adem nodig en je onderzoek moet strikt logisch zijn. Wij zijn diep in de biologie gedoken door de ziektemechanismen in muismodellen te ontrafelen. Omdat we het op biologisch niveau zo goed hadden uitgezocht – we zijn hier al sinds 2002 mee bezig – durfden we het aan het ook bij onze patiënten te proberen.’
Veel hobbels te nemen
Voor de toelating wilde de Europese medicijnautoriteit per se een placebo-arm in de trial. ‘Maar dat is bij onze patiënten natuurlijk niet ethisch te verantwoorden. Na veel vijven en zessen kregen we het toch voor elkaar dat we de controle mochten doen met historische data. Die hebben we al sinds 2004 opgebouwd; nog een aanwijzing dat je heel gedegen en logisch te werk moet gaan.’ Vincent van der Wel is nu vooral bezig om guanabenz uiteindelijk in een passende formulering bij de patiënt te krijgen. Dat gebeurt via GuanaRep BV, opgericht door Amsterdam UMC, Orfenix en private investeerders. Er zijn volgens Van der Wel nog veel hobbels te nemen, productietechnisch, maar zeker ook procedureel. ‘Het samenstellen van alle benodigde dossiers is een enorme klus. Maar we houden vol. We behandelen patiënten intussen nog steeds, maar er moet een makkelijker toe te dienen product komen. Dat hopen we in 2028 geregistreerd te hebben.’
Een andere dokter geworden
De laatste presentatie is van Maroeska te Loo, in 2025 de winnaar van de eerste Drug Repurposing Venture Challenge. Haar studie gaat over de behandeling van congenitale vaatmalformaties, zeldzame, aangeboren vaatafwijkingen die onder meer zwellingen en vervormingen veroorzaken. En vooral veel pijn. Afweeronderdrukker sirolimus kan het verschil maken, maar een nieuwe registratie is nodig om het geneesmiddel duurzaam toegankelijk te houden. ‘Toen we startten met de Drug Repurposing Venture Challenge hadden we nog niet gedacht aan zoiets als een patent. We hadden alleen maar oog voor de patiënt. Terwijl ook zo’n patent cruciaal is. Vanwege de bijwerkingen wilden we een nieuwe formulering met minder schadelijke hulpstoffen. Het patent daarop is nodig om een Orphan Drug Designation van de EMA te krijgen.’ Naar eigen zeggen is Te Loo door het hele proces én de challenge ‘een andere dokter’ geworden. ‘Het gaat om veel meer dan je klinische trial. Ik zie nu de hele breedte van wat nodig is om uitkomsten echt bij de patiënt te krijgen.’
Mijlpaal: registratie van colchicine voor preventie van coronaire hartziekte
Hoe lastig het is om een effectief geneesmiddel voor een andere indicatie bij de patiënt te krijgen, heeft het team van Arend Mosterd (Cardiologische Centra Nederland) mogen meemaken. ‘Bloed, zweet en tranen,’ zo vat hij het samen. Mosterd werkte jarenlang aan studies rond het gebruik van colchicine, een oud, goedkoop ontstekingsremmend middel tegen jicht dat ook het risico op een hartinfarct of herseninfarct aanzienlijk bleek te verminderen. ‘In 2016 wisten we dat we aan het begin stonden van een lang traject. Maar het is gelukt. Nu hebben we het voor onze indicatie beschikbaar onder de merknaam Gloricard®.’ Volgens projectpartner Hans Waals is de snelheid in het hele systeem van toelating ‘volstrekt onvoldoende’. Er zijn andere modellen mogelijk, zoals in de Verenigde Staten. ‘Daar zouden we in Nederland ook naartoe moeten.’
Panel: Wat is er nodig vanuit de verschillende stakeholders om de patiënt te bereiken?
Het proces van drug rediscovery is complex en kost veel tijd en energie. In een paneldiscussie spreken 5 deskundigen (zie kader) over de toekomst van het repurposing-landschap. Wat is er nodig om met goede ideeën uiteindelijk bij de patiënt te komen?
Lees verder over het panelgesprek
-
Sneller vooruit
In een reactie op het nieuws over de registratie van colchicine, zegt Sibren van den Berg te hopen dat er nog veel repurposing-trajecten eenzelfde mijlpaal weten te bereiken. ‘Binnen RARE-NL werken we aan mooie projecten gedreven door onderzoekers. Die willen graag sneller vooruit en tegen lagere kosten. Daar moeten we met z’n allen een manier voor gaan vinden. Het gaat om een goede balans in het werken met bedrijven die investeren en het vinden van een maatschappelijk verantwoorde prijs.’
Hang naar verandering
Anton Ussi schetst de internationale context. ‘Ook in Europa is het voor onderzoekers niet duidelijk op welke deur ze moeten kloppen. Als REMEDi4ALL hebben we daar de Repurposing Concierge voor, die inmiddels steeds vaker wordt gevonden. Het momentum is er. De financiers zien het belang, en ook de beleidsmakers. Er is dus een duidelijke hang naar verandering, maar makkelijk is het niet. Het systeem werkt erg ingewikkeld, en daar kunnen we samen iets aan doen.’
Maatschappelijke impact
Hester Tak constateert dat een traject voor repurposing zelfs langer kan zijn dan de ontwikkelingsgang van een nieuw geneesmiddel. ‘Als repurposing-trajecten juist korter zouden worden, is het voor investeerders interessanter om in te stappen. Oost NL is een publieke investeerder en voor ons is maatschappelijke impact heel belangrijk. Ik denk aan de afkorting ESG: Environmental, Social en Governance, ofwel: milieu, maatschappij en bestuur. Investeerders gebruiken dit als raamwerk om de duurzaamheid en ethische impact van een initiatief te beoordelen. We zien steeds meer dat de S aan relevantie wint.’
Voor de patiënt
Sahar van Waalwijk vindt drug repurposing beslist een goed idee, maar zegt als zorgverzekeraar ‘niet heel enthousiast’ te worden van sirolimus in een nieuwe formulering. ‘Het bestaat al en er zit nog patent op. Nóg een ander jasje met een eigen patent is voor de maatschappij niet interessant. Nieuwe Europese regelgeving biedt via artikel 48 ruimte voor registratie zonder patent. Een nieuw patent maakt het geneesmiddel weer duurder.’ Maroeska te Loo reageert: ‘Ik begrijp dit punt op zich. Maar het oude geneesmiddel kent veel bijwerkingen, waardoor de behandeling vaak zelfs moet worden gestaakt. Met de nieuwe formulering voorkom je dat, dus we doen dit voor de patiënt.’
Botsing van belangen
Yorick Peterse signaleert hier een botsing van tegenstrijdige belangen. ‘De waarde van drug repurposing is dat je sneller tot bewijs komt én goedkopere mogelijkheden realiseert. En voor zeldzame ziekten is het vaak de enige realistische optie. Het klopt dat je naast octrooibescherming ook regulatoire bescherming kunt bereiken, zoals met artikel 48 in de nieuwe voorgestelde EU farma wet- en regelgeving (NB: verwachte implementatiedatum: Q3/4 2026). Daarnaast is er ook nog artikel 84, die de periode van databescherming verlengt van 1 naar 4 jaar. Je hebt dan als het ware 4 jaar exclusiviteit in de aanbieding en dat maakt je als publieke partij interessanter voor commerciële partners.’
Prikkels voor versnelling
Vanuit de zaal komt de opmerking dat we naar oplossingen moeten kijken en niet alleen naar de problemen in het systeem. Sibren van den Berg vindt dat een goede suggestie. ‘Laten we vanuit de casussen die hier naar voren komen gaan bedenken welke prikkels nodig zijn om processen te versnellen. We zouden tot een middenweg moeten komen: inspanningen voldoende belonen, maar wel zodanig dat de maatschappij tegen een redelijke prijs kan profiteren van geneesmiddelen voor nieuwe indicaties. Daar worden we allemaal beter van.’
In het panel zitten de volgende deskundigen:
- Sibren van den Berg, RARE-NL
- Yorick Peterse, ministerie van VWS
- Hester Tak, Oost NL
- Anton Ussi, EATRIS/REMEDi4ALL
- Sahar van Waalwijk, zorgverzekeraar CZ
Rondgang langs posters
Als laatste onderdeel van deze sessie vindt een rondgang langs de posters plaats met daarbij een presentatie over de lopende en afgeronde projecten.
Bekijk alle posters
Meer informatie, presentaties en links
- Presentaties Sessie 4
- GGG-project 10140261910004 Repurposing Guanabenz for Vanishing White Matter
- Interview met Marjo van der Knaap: ‘Drug rediscovery kán, maar je moet wél volhouden’ (april 2026)
- GGG-vervolgproject 10140462310002 Behandeling van vasculaire vaatmalformaties met Sirolimus: implementatie in de klinische praktijk
- GGG-project 848015013 Treatment of congenital vascular malformations using Sirolimus: improving quality of Life
- Interview met Maroeska te Loo (oktober 2025)
- GGG-project 848015014 Low-dose colchicine for secondary prevention of cardiovascular disease - LoDoCo2 trial
Lees het algemene verslag over het congres Goed Gebruik Geneesmiddelen 2026