‘Wat je bespaart met bestaande data, kun je inzetten voor de patiënt’

Hoe start je een subsidieaanvraag voor een studie met bestaande data op? 

‘Onze studie gaat over meisjes met het zeldzame Turner-syndroom. Zij worden gemiddeld 1 meter 47. Met groeihormoon bereikt ongeveer de helft van hen een lichaamslengte binnen de normale spreiding (158-184 cm bij vrouwen, red.). Wat is voor deze meisjes de beste manier om nog beter te groeien door de puberteit op gang te brengen? Dat kan met het vrouwelijk hormoon estradiol. Werkt dat het effectiefst via pleisters of tabletten? Een kernteam houdt zich met de data bezig, en er is een groter studieteam met de behandelaars van alle expertisecentra en met vertegenwoordigers van patiëntenvereniging Turner. Ook is de Nederlandse Vereniging voor Endocrinologie betrokken. Als iedereen kan meedenken, kom je als kernteam sneller tot een breed gedragen onderzoeksvoorstel. En omdat je alle betrokkenen meeneemt, landen de resultaten straks ook beter in de praktijk.’

Waarom werken jullie met bestaande data?

‘Omdat het Turner-syndroom een zeldzame aandoening is, kost een prospectieve klinische studie te veel tijd. Het levert dus winst op als we onze vraag met bestaande data uit de Landelijke Registratie Groeihormoonbehandeling (LRG) kunnen beantwoorden. Daarvoor is het wel nodig alleen de relevante data uit het register te halen. We willen 2 behandelmethodes vergelijken – pleisters en tabletten – maar 1 daarvan is pas later geïntroduceerd. Data van voor die tijd zijn voor onze vergelijking niet bruikbaar. Het hele register omvat zo’n 800 meisjes en wij gebruiken data van 215 patiënten.’

Wat hebben jullie gedaan om de FAIRness van het register te verbeteren?

‘FAIRness is een belangrijk onderdeel van deze subsidieoproep. Wij hebben ons vooral gericht op de F en I van FAIR (findable, accessible, interoperable, reusable, red.). Met name de interoperabiliteit was een grote technische uitdaging, want sommige data bestonden vooral uit vrije tekst. Die moet je omzetten naar internationale codes, zodat databases onderling te koppelen zijn. Het LRG-register bestaat al ruim 25 jaar. Door de data te stroomlijnen volgens internationale standaarden, blijft het een betrouwbare bron voor langlopend onderzoek.’

Hoe verloopt jullie onderzoek? 

‘Wij werken met het zogeheten target trial emulation framework, een methode waarmee je met observationele real world data heel dicht bij de bewijskracht van een RCT komt. Met statistische technieken kun je zo ook met ontbrekende data betrouwbare analyses doen. Het onderzoek levert mooie resultaten op en de eerste manuscripten zijn geschreven. Wel was het wegwijs worden in de veelheid van data een pittige klus. En vergeet niet de vereisten van wet- en regelgeving, zoals de nieuwe Wet kwaliteitsregistraties zorg (Wkz).’

Nog andere tips?

‘Identificeer op tijd alle partijen die relevant zijn voor je onderzoek, en betrek de patiënten al vroeg in het proces van het schrijven van de subsidieaanvraag. Denk goed na hoe je registerdata eruitzien en welke analyses je wilt uitvoeren. Verdiep je ook in de methodologie die specifiek inzetbaar is voor de te gebruiken bestaande data. Hoe zorg je dat je betrouwbare conclusies kunt trekken uit wat je beschikbaar hebt? Al met al is het heel leuk om een project binnen deze subsidieoproep te doen. Uitdagend, maar vooral ook belangrijk voor de kwaliteit van zorg. Wie werkt met bestaande data bespaart veel middelen. Die kunnen we nu inzetten voor de patiënt.’ 

• Project 10140312310035, ‘Verbetert transdermale in plaats van orale oestradiolbehandeling het effect van groeihormoonbehandeling?’ Onderzoek met Bestaande Data Ronde 1
• Informatiepagina subsidieoproep Onderzoek met Bestaande Data Ronde 3
• Website Stichting Kind en Groei-Landelijke Registratie Groeihormoonbehandeling
• Programma Goed Gebruik Geneesmiddelen
• Onderwerp Geneesmiddelen