Specifieke problemen in de ontwikkeling van therapieën voor zeldzame ziekten zijn de kleine en verspreide patiëntpopulaties, te weinig kennis over de ziektemechanismen, en de aard van de voorgestelde therapieën, die vaak zeer gespecialiseerd zijn. Internationale samenwerking is noodzakelijk om meer kennis rond oorzaak en beloop te verkrijgen zodat vroegtijdige diagnose en geschikte zorg en therapieën ontwikkeld kunnen worden.

Internationale initiatieven

European Joint Programme on Rare Diseases (EJP RD)

ZonMw is een van de partners in het nieuwe European Joint Programme on Rare Diseases (EJP RD) dat start vanaf 1 januari 2019.
Dit programma bestaat uit meer dan 130 onderzoekfinancieringsorganisaties, universiteiten, onderzoekorganisaties, Europese onderzoek infrastructuren, ziekenhuizen en patiëntenorganisaties uit 35 landen (27 EU lidstaten, zeven geassocieerde landen en Canada). Het programma duurt vijf jaar en heeft een budget van 100 miljoen euro, waarvan 55 miljoen uit het Horizon 2020 programma van de Europese Commissie komt.

Het doel van het EJP RD is om nieuwe behandelingen en diagnostische tools te ontwikkelen die patiënten met een zeldzame aandoening bereiken. Het EJP RD ondersteunt de doelstellingen van het International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC). Het EJP RD is deels een opvolger van het Europese ERA-Net onderzoekprogramma E-Rare, maar omvat ook andere activiteiten. Een voorbeeld hiervan is het opzetten van een virtueel platform om toegang tot  informatie over zeldzame ziekten en onderzoekgegevens te geven. Een ander voorbeeld is het opzetten van diensten om uitwisseling te optimaliseren van informatie en kennis tussen onderzoek en klinische praktijk. De Europese Reference Networks nemen deel aan de EJP RD zodat er verbindingen zijn met de expertise centra voor zeldzame ziekten in meer dan 300 ziekenhuizen in Europa.

Het Franse instituut INSERM coördineert dit nieuwe programma. Verschillende Nederlandse partners nemen deel aan het EJP RD. Naast ZonMw ook de universitair medische centra uit Amsterdam, Groningen, Leiden, Nijmegen, Rotterdam en de Universiteit van Maastricht.

Meer informatie

International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC)

Dit internationaal consortium heeft als visie voor 2017- 2027: 'Stel alle mensen met een zeldzame ziekte in staat om een juiste diagnose, zorg en beschikbare therapie te krijgen binnen een jaar nadat zij met klachten van deze ziekte bij een arts komen.' Hiertoe ontwikkelt IRDiRC een internationale onderzoeksagenda, beleid en richtlijnen. ZonMw is lid van het Consortium Assembly van IRDiRC.

Meer informatie

Europese Referentie Netwerken (ERN)

In maart 2017 zijn 24 thematische Europese Referentie Netwerken voor zeldzame ziekten gestart. Deze virtuele netwerken omvatten meer dan 900 gespecialiseerde groepen uit 26 landen die gezamenlijk gaan werken aan een brede range van ziekten zoals botziekten, hematologische aandoeningen, kinderkanker, immuundeficiënties en erfelijke stofwisselingsziekten. Aan alle 24 netwerken doen Nederlandse groepen mee. De ERN’s dragen onder meer bij aan het ontwikkelen en stimuleren van nieuwe zorgmodellen, eHealth en medische oplossingen.

Meer informatie

ERA-net E-Rare

E-Rare is een groeiend netwerk van inmiddels 26 partners uit 18 Europese en niet Europese landen. Het netwerk heeft als doel om fragmentatie in onderzoek naar zeldzame ziekten in Europa te verminderen en multidisciplinaire samenwerking te bevorderen en te versterken. E-Rare kent een tienjarige samenwerking tussen verschillende onderzoeksfinancieringsorganisaties, waaronder ZonMw. Dit netwerk ontwikkelt synergie tussen de onderzoeksprogramma’s en coördineert nationale activiteiten en ontwikkelt een gezamenlijk beleid rond onderzoeksfinanciering van zeldzame ziekten en organiseert gezamenlijke calls. Er bestaat een hechte samenwerking met IRDiRC en andere Europese en internationale initiatieven.

Meer informatie

 

Contact

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website