Hergebruik van bestaand geneesmiddel voor de behandeling van myelofibrose

Myelofibrose (MF) is een vorm van bloedkanker waarbij de cellen in het beenmerg die verantwoordelijk zijn voor de bloedproductie, worden vervangen door littekenweefsel. In 2024 kregen iets meer dan 100 mensen de diagnose MF. Deze patiënten maken niet genoeg rode bloedcellen, witte bloedcellen en/of bloedplaatjes aan. Dat tekort kan onder andere leiden tot vermoeidheid, blauwe plekken, een hoger risico op infecties en een vergrote milt. Dit heeft een groot effect op de kwaliteit van leven van mensen met MF.

De behandeling van MF is momenteel beperkt tot zogenaamde JAK-remmers. Deze werken aanvankelijk goed, maar hebben bijwerkingen, waaronder een afname van rode en witte bloedcellen en bloedplaatjes. Bovendien neemt de effectiviteit van JAK-remmers na verloop van tijd af. Andere beschikbare geneesmiddelen bieden alleen verlichting van de symptomen, maar hebben geen invloed op de onderliggende ziekte in het beenmerg. Daarom is er dringend behoefte aan een effectieve behandeling die de onderliggende oorzaak van de ziekte aanpakt met langdurige voordelen.

Rebekka Schneider, onderzoeker verbonden aan het Oncode Institute en het Erasmus MC, ontdekte een medicijn dat mogelijk ook effectief is voor MF. Dit medicijn, Tasquinimod, remt de vorming van bloedvaten en stimuleert het immuunsysteem. Het werd oorspronkelijk ontwikkeld voor de behandeling van prostaatkanker, maar bleek ook het ziekteproces van MF te beïnvloeden. Behandeling met Tasquinimod bij muizen met MF resulteerde in normale aantallen witte en rode bloedcellen en bloedplaatjes, en een vermindering van littekenvorming in het beenmerg. Bovendien normaliseerde de grootte van de milt.

Tasquinimod is uitgebreid getest in eerdere klinische onderzoeken en het veiligheidsprofiel is goed gekarakteriseerd bij mensen. Dit onderzoeksgeneesmiddel heeft al een belangrijk, maar onzeker en tijdrovend proces van geneesmiddelenontwikkeling doorlopen. Laboratoriumresultaten suggereren dat dit medicijn een effectieve behandeling voor MF zou kunnen zijn. Dit proces wordt “drug repurposing” of “hergebruik” genoemd. Hierdoor kunnen geneesmiddelen zoals Tasquinimod sneller en kostenefficiënter worden ontwikkeld voor nieuwe patiëntengroepen.

Oncode Institute doet er alles aan om nieuwe kankerbehandelingen zo snel mogelijk bij patiënten te krijgen. Het hergebruiken van medicijnen is één manier om dit te doen. In dat kader ontving Schneider een CPoC-subsidie (Clinical Proof-of-Concept) en steun van experts, waardoor ze een samenwerking kon opzetten voor een klinische studie om te bewijzen dat Tasquinimod effectief is bij de behandeling van MF-patiënten.

Het CPoC-programma maakt deel uit van de inspanningen van het Oncode Institute om de vertaling van veelbelovende kankerbehandelingen van het lab naar de kliniek te versnellen.

Het doel van deze studie is om de werkzaamheid van Tasquinimod te onderzoeken bij MF patiënten die werden behandeld met JAK-remmers maar deze moesten staken vanwege bijwerkingen, of die niet in aanmerking kwamen voor behandeling met een JAK-remmer. De studie is een samenwerking tussen Oncode Institute, Erasmus MC, Active Biotech en HOVON (Nederlands-Belgische Coöperatieve Trial Groep voor Hematologie). Onlangs is de eerste patiënt geïncludeerd, waarmee de studie van start is gegaan.

Snellere behandeling voor patiënten
Hergebruik van geneesmiddelen kan helpen om dringend noodzakelijke behandelingen sneller bij patiënten te krijgen. Er zijn al veel geneesmiddelen op de markt die mogelijk ook werkzaam zijn voor andere ziekten. Het onderzoeken van die werkzaamheid voor andere indicaties biedt uitzicht op een kosteneffectieve en tijdsefficiënte manier om met dure geneesmiddelen om te gaan.