FABULOUS: ‘Haal vanaf het begin alle relevante personen aan boord, ook de patiënt’

Projectleiders uit eerdere Grote Trials Rondes vertellen over hun studie en geven waardevolle tips.

Hoe start je een aanvraag voor een multicenterstudie op? 

‘Onze studie gaat over het pauzeren van de behandeling van multipel myeloom, een vorm van beenmergkanker. Zo’n pauze is spannend voor arts én patiënt. Er doen 60 centra in Nederland mee, dus bijna alle ziekenhuizen die deze ziekte behandelen. Vooraf hebben we een survey gedaan onder de hematologen daar: zien jullie en je patiënten dit zitten? De respons was heel positief. Een studie als deze kun je niet even snel vlak voor de deadline van een subsidieronde bedenken. Wij zijn 2 jaar met een enthousiast team met de voorbereidingen bezig geweest voordat we de aanvraag indienden. We gingen met 4 mensen naar het interview bij ZonMw: een gezondheidseconoom, een statisticus, een patiënt en ik. Zo konden we alle vragen – en dat waren er veel – goed beantwoorden.’ 

Waar moet je aan denken qua organisatiestructuur?

‘Haal vanaf het begin alle relevante personen aan boord. Dus niet alleen artsen, maar bijvoorbeeld ook een gezondheidseconoom en de patiënt. En jonge mensen – onze PhD’s – die soms nét wat anders denken dan jij als doorgewinterd arts. PhD Febe Smits heeft met animaties een mooi instructiefilmpje voor patiënten gemaakt. In het voorbereidende team hadden we eerst nog geen datamanager en daar hebben we wel van geleerd. Mijn tip: laat zodra je de outline zo’n beetje rond hebt een ervaren trialcoördinator meekijken, want in een multicenterstudie gaan uiteindelijk heel veel data om. Wij hebben een onmisbare partner in HOVON, in ons vak dé organisatie voor alle fase 2- en 3-studies. Ik zou niet weten hoe je een trial als deze zonder zo'n organisatie doet. Er komt zoveel bij kijken qua datamonitoring, opschonen van data en statistische analyses. Dat kun je nooit alleen.’

Hoe verloopt de inclusie?

‘We lopen wat achter op schema, deels omdat patiënten pas na 1 jaar gerandomiseerd worden. De eerste groep is dan al een tijdje met hun behandeling bezig en vooraf niet geïnformeerd. In dat geval wordt het toch spannender in een studie te stappen waarin loting bepaalt of je pauzeert of juist niet. Bij nieuwe patiënten, die je vanaf het begin kunt informeren, verwacht ik dat de inclusie sneller gaat.’ 

Wat zijn belangrijke aandachtspunten in het proces van de studie?

‘Een grote uitdaging is dat ziekenhuizen verschillende EPD-systemen hebben. Met een tool hebben we het artsen makkelijk gemaakt om ook milde bijwerkingen te registreren. Dat is voor ons een belangrijke uitkomstmaat, want heel lang een milde bijwerking ervaren kan de kwaliteit van leven verminderen. Cruciaal is verder een directe interactie tussen behandelaren en trialteam. Bij deze studie moet je bij het eerste teken van ziekte weer starten, dus nog voor er ‘formeel’ ziekteprogressie is. Dat is soms lastig te beoordelen. De centra kunnen dagelijks per mail met vragen terecht bij een team van 4 artsen die meedenken. Zo kun je snel handelen.’ 

Nog andere tips?

‘Je verrijken door ideeën vanuit andere disciplines, doorzettingsvermogen én plezier. Dat zijn wel de 3 belangrijkste voorwaarden voor het slagen van een multicenterstudie. Dit doen we samen, maar als projectleider kun je in elk geval zorgen voor een open en goede sfeer waarin een mooie verbinding tussen alle betrokkenen ontstaat.’ 

• Project 10140252110018, ‘FeAsiBility of a treatment-free interval in newly diagnosed mUltiple myeLOma patients treated with DaratumUmab-Lenalidomide-DexamethaSone’, FABULOUS-studie, Grote Trials Ronde 5
• Informatiepagina subsidieronde Grote Trials Ronde 7
• Programma Goed Gebruik Geneesmiddelen
• Onderwerp Geneesmiddelen