Nieuwe subsidie moet onderzoek naar kansrijke ME/CVS-medicatie versnellen
Vanaf 30 december kunnen onderzoekers subsidie aanvragen voor onderzoek naar geneesmiddelen voor ME/CVS. ZonMw opent deze ronde binnen het onderzoeksprogramma ME/CVS, dat werd uitgebreid met 4,4 miljoen euro voor biomedisch onderzoek naar deze multisysteemziekte. 3 betrokkenen vertellen in dit interview waarom deze stap zo belangrijk is.
Het is te hopen dat de inzichten zullen bijdragen aan de ontwikkeling van een, mogelijk zelfs curatieve, behandeling.
‘Medicatie kan voor veel patiënten echt het verschil maken’
Voor Elzemarij ’t Hart is de urgentie duidelijk. Ze leeft al jaren met ME/CVS en ziet hoeveel patiënten kampen met een breed scala aan klachten, terwijl effectieve behandeling ontbreekt.
Waarom is deze subsidieronde zo belangrijk?
‘ME/CVS is een multisysteemziekte. Er zijn nog geen gevalideerde medicijnen die de symptomen verminderen of draaglijker maken, terwijl patiënten die wél nodig hebben. Een klein aantal artsen schrijft off-label medicatie voor – middelen die buiten de officiële indicatie worden gebruikt – en sommige patiënten hebben daar echt baat bij. Maar niet alle artsen durven dat, juist omdat het off-label is. Goed klinisch onderzoek kan aantonen of deze middelen daadwerkelijk helpen. Dat zou voor veel mensen een enorme verbetering van hun kwaliteit van leven kunnen betekenen.’
Wat betekent dit onderzoek voor kansen op de lange termijn?
‘De uitkomsten van lopende biomedische onderzoeken binnen het ME/CVS-programma kunnen aanwijzingen opleveren voor toekomstige studies naar behandelingen. Het is te hopen dat deze inzichten zullen bijdragen aan de ontwikkeling van een, mogelijk zelfs curatieve, behandeling. Dat gaat een wereld van verschil maken voor patiënten.’
Samenwerking met ervaringsdeskundigen
Binnen het onderzoeksprogramma speelt de betrokkenheid van ervaringsdeskundigen een belangrijke rol. Zij zijn commissielid, klankbordgroeplid of referent en denken mee in alle fasen van onderzoek: van onderzoeksopzet tot het delen van resultaten. Om de diversiteit onder patiënten goed mee te nemen, zijn ervaringsdeskundigen ook nauw betrokken bij de geneesmiddelenronde.
‘Elke patiënt reageert namelijk anders,’ benadrukt ‘t Hart. ‘Sommigen reageren al op een minieme dosering. Dat is belangrijk om mee te nemen in de onderzoeksopzet.’
De projecten gaan altijd over grote maatschappelijke vragen die het publieke belang dienen.
‘Met deze subsidieronde richten we ons op medicijnen die écht kansrijk zijn’
Ingrid Geesink is senior programmamanager ZonMw en betrokken bij de organisatie van de geneesmiddelenronde. Het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) heeft ZonMw dit jaar een extra bedrag van 4,4 miljoen euro toegekend om het biomedische onderzoeksprogramma ME/CVS uit te breiden. Dit bedrag is een aanvulling op het al bestaande biomedische onderzoeksprogramma ME/CVS. Volgens Geesink is zorgvuldig gekeken waar dat geld het meeste effect kan hebben.
Waarom is gekozen voor een subsidie specifiek voor geneesmiddelenonderzoek?
‘We hebben dit samen met de klankbordgroep bepaald, waarin ME/CVS-patiëntenorganisaties vertegenwoordigd zijn. Een enorme behoefte ligt bij onderzoek naar mogelijk kansrijke medicijnen, omdat dit concreet iets kan betekenen voor patiënten. Daarom is besloten hier het grootste deel van de middelen voor in te zetten.’
Hoe kwamen jullie tot de selectie van kansrijke middelen?
‘Voorafgaand aan deze subsidieronde is een uitgebreide kennissynthese gedaan door een extern bureau (Technopolis). Dit bevat een overzicht van wat we nu weten over medicamenteuze behandelingen voor ME/CVS en wat er mogelijk aankomt. Daaruit zijn veelbelovende geneesmiddelen geselecteerd. De criteria – wat noemen we ''veelbelovend'' en waarom – zijn vervolgens uitgewerkt en voorgelegd aan de programmacommissie, zodat onderzoekers gericht voorstellen kunnen indienen.’
Waar richt deze subsidieronde zich concreet op?
‘Deze subsidieronde is gericht op klinisch onderzoek naar de effectiviteit van een bestaand geneesmiddel als nieuwe toepassing voor patiënten met ME/CVS . Dit heet ‘drug repurposing’. Verschillende onderzoeksmethoden komen in aanmerking, zoals gerandomiseerde klinische studies (RCT’s), het uitbreiden van een lopende medicijnstudie of platformstudie, en cross-over-onderzoek. Lopende studies en platformtrials kunnen bijvoorbeeld worden uitgebreid met een nieuwe categorie ME/CVS-patiënten of met een extra medicamenteuze behandeling gericht op ME/CVS. In alle gevallen is het belangrijk dat de geneesmiddelen beschikbaar komen voor ME/CVS patiënten in Nederland.’
Werken onderzoekers daarbij samen met farmaceuten?
‘Ja, dat is juist wenselijk. Als een fabrikant vroeg in een project meedenkt, kan een middel op een transparante manier worden doorontwikkeld en hopelijk later beschikbaar komen tegen een maatschappelijk aanvaardbare prijs.'
'De projecten gaan altijd over grote maatschappelijke vragen die het publieke belang dienen. Ze moeten bijdragen aan het verbeteren van de kwaliteit, betaalbaarheid en toegankelijkheid van de zorg in Nederland. Het moet duidelijk zijn dat het om onderzoek gaat dat niet door private bedrijven zelf wordt gestart, zodat het logisch is dat er publiek geld wordt ingezet.’
Ik hoop dat de resultaten van deze ronde richtinggevend zijn voor verder onderzoek.
‘De nood is hoog – ME/CVS-patiënten hebben nauwelijks werkzame behandelingen’
Sjaak de Gouw, als programmavoorzitter van de commissie betrokken bij het onderzoek naar ME/CVS, benadrukt dat de maatschappelijke urgentie groot is.
Waarom is dit onderzoek zo hard nodig?
‘Er zijn nauwelijks medicijnen waarvan is bewezen dat ze het leven van ME/CVS-patiënten verbeteren. Anderzijds is de nood hoog: veel patiënten met ME/CVS ervaren een ernstig lijden en er zijn niet of nauwelijks niet-medicamenteuze behandelingen om dit lijden te verlichten. We hebben in Nederland strenge toelatingseisen voor geneesmiddelen, dus je hebt stevige klinische data nodig. Zonder onderzoek komt er simpelweg niets in beweging.’
Waar moet een onderzoeksvoorstel volgens de commissie aan voldoen?
‘Een scherpe definiëring van de patiëntengroep is essentieel, juist vanwege de diversiteit binnen ME/CVS en de raakvlakken met post-COVID. En we verwachten dat aanvragers de kennissynthese gebruiken als inspiratie. Omdat maar een beperkt aantal projecten kan worden gefinancierd, moet de commissie echt overtuigd worden van de kansrijkheid.’
Hoopvolle verwachtingen
Wat hopen de betrokkenen dat deze ronde oplevert?
Sjaak de Gouw: ‘Ik hoop dat de resultaten van deze ronde richtinggevend zijn voor verder onderzoek. En dat dit uiteindelijk leidt tot toelating en financiering vanuit de zorgverzekering. Het resultaat van het onderzoek zal waarschijnlijk niet zijn dat er een ‘silver bullet’ wordt gevonden. Het is een stap op een lange weg, maar wel een belangrijke stap die gezet moet worden.’
Ingrid Geesink: ‘Doordat deze ronde beweging creëert – ook internationaal – kan uiteindelijk een geneesmiddel worden ontwikkeld dat daadwerkelijk verschil maakt voor ME/CVS- patiënten.’
Elzemarij ’t Hart: ‘Mijn hoop is dat een aantal medicijnen eindelijk gevalideerd wordt. Als we klachten kunnen verminderen, verbeteren we direct het leven van patiënten. Hierdoor kan de kwaliteit van leven van patiënten worden verbeterd.’
Meer weten?
Deze subsidieronde is te vinden op de subsidiekalender. Meer informatie over het onderzoeksprogramma ME/CVS is te vinden op de programmapagina. Daar staat ook een overzicht met veelgestelde vragen. Op de hoogte blijven? Volg ons op LinkedIn via ZonMw ‘Leven met een beperking’ en meld u aan voor onze nieuwsbrief ‘Leven met een beperking’.