Meer dan alleen maar liefdewerk

Voor zeldzame aandoeningen komen steeds meer effectieve geneesmiddelen beschikbaar. Maar de behandeling is vaak zwaar en de kosten hoog. Een gerichte inzet van de geneesmiddelen is beter voor de patiënt én een stuk doelmatiger. Een reeks studies van AMC (Amsterdam) en Radboudumc (Nijmegen) laat zien dat geïndividualiseerde behandelschema’s net zo veilig en effectief kunnen zijn. Tijdens het zesde congres Goed Gebruik Geneesmiddelen op 19 april 2018 kregen Carla Hollak (AMC) en Nicole van de Kar (Radboudumc) een ZonMw Parel voor het werk van hun onderzoeksgroepen.

Bij patiënten met de zeldzame nierziekte aHUS (atypisch hemolytisch-uremisch syndroom) remt eculizumab het op hol geslagen afweersysteem effectief. Wel moet de patiënt elke twee weken aan een infuus, volgens het registratielabel zelfs levenslang. Het team van Van de Kar toonde aan dat dit niet nodig is. Met een zorgvuldige monitoring kunnen veel patiënten zelfs veilig stoppen met het middel. Samen met andere umc’s ontwikkelde het Radboudumc een aangepast beleid, dat sinds 2016 is vastgelegd in een landelijke richtlijn.

Bij de stofwisselingsziekte Fabry ontstaat orgaanschade door stapeling van niet afgebroken vetachtige stoffen. Enzymtherapie helpt, maar de behandeling vergt veel van de patiënt en is niet bij iedereen even effectief. Door analyses van klinische en biochemische gegevens van bijna 600 Fabry-patiënten in een internationale database, kon het team van Hollak geïndividualiseerde richtlijnen voor de behandeling formuleren. Mede op basis van dit onderzoek heeft Zorginstituut Nederland een voorwaardelijke toelating verleend voor de enzymtherapie, met de AMC-studie als monitor.

Bij de Parel-uitreiking noemde Hollak zichzelf ‘een enorme fan’ van de farmaceuten, vanwege hun werk aan nieuwe geneesmiddelen. Maar in de post-marketingfase gaat veel mis, zei ze er meteen bij. In 2001 kwamen twee bedrijven met een enzymtherapie voor Fabry, met elk een eigen registratie. Die situatie, aldus Hollak, staat een goede doorontwikkeling in de weg. Wie op zoek gaat naar behandeling op maat, stuit op incomplete gegevens en het ontbreken van follow-up bij patiënten. Pas met de onafhankelijke (internationale) database die Hollak opzette, werd het mogelijk goede start- en stopcriteria te formuleren, toegespitst op de zeer diverse patiëntengroep.

Ook Van de Kar benadrukt de noodzaak van onafhankelijke registraties. Daarmee kun je nauwgezet – en onafhankelijk – monitoren wat er in de behandelpraktijk met een middel gebeurt. ‘Toen eculizumab voor aHUS op de markt kwam, wilde de firma zelf een registry opzetten waar ze ons ook voor vroegen. We hebben nee gezegd, en daar ben ik nog steeds blij om. Juist doordat we onafhankelijk onze data gingen verzamelen, konden we naar die alternatieve behandelschema’s toe. Met door de fabrikant beheerde data was dat nooit gelukt.’ Volgens Hollak past onderzoek naar de veiligheid heel goed bij de fabrikant. Maar als het gaat om de effectiviteit, heeft die een te groot belang bij het positief in de markt zetten van het middel. ‘Bij ons speelde dus bovendien dat er twee firma’s met enzymtherapie kwamen. Dan móét je zelfs naar een onafhankelijke database, zodat je ook de verschillen tussen behandelingen kunt monitoren, samen met de patiënten.’

Beide onderzoekers zijn kritisch op de huidige ‘innovatiecyclus’ die geneesmiddelengebruik moet verbeteren. Hollak: ‘Wat Nicole en ik doen is nog te veel liefdewerk oud papier. Deze Parel is prachtig, maar het geld van ZonMw is intussen wél op. Dus is het niet vanzelfsprekend dat onze databases ook op langere termijn overeind kunnen blijven.’ Van de Kar: ‘Wij zijn allebei wél zo gedreven dat we ermee willen doorgaan. Maar het zou inderdaad een structurelere basis moeten hebben. Een goede database voegt zoveel waarde toe. Voor de patiënt, vanwege de passende behandeling, maar ook voor de samenleving, die er een veel doelmatiger zorg voor terugkrijgt.’

Hollak wijst nog eens op de marketingkermis van de farmaceuten. ‘We moeten ons als maatschappij goed realiseren dat we die met zijn allen betalen. Al die artsenbezoekers, sorry, maar dat gaat helemaal nergens over. Het is vooral “patiëntje zoeken” en heeft niets met innovatie te maken.’ De belangrijke rol van de industrie zit wat Hollak betreft in nieuwe middelen ontwikkelen. Zoiets kost geld en dat moeten we er ook voor over hebben, op voorwaarde dat de industrie inzage geeft in de gehanteerde verdienmodellen.

Beide Parel-winnaars vinden ZonMw-onderzoek nog altijd onmisbaar, maar laat partijen als zorgverzekeraars, VWS en Zorginstituut Nederland dan wel inhaken op de resultaten en een meer structurele inbedding van innovatief onderzoek in de expertisecentra bevorderen. Hollak: ‘Ik denk bijvoorbeeld aan een opslag op een DBC, waarmee we dit werk kunnen voorzetten zonder al te veel te leunen op liefdewerk of projectgeld.’ Van de Kar ziet veel in het samen optrekken door de expertisecentra. ‘Carla is al sinds de jaren ’90 hiermee bezig en ik heb inmiddels ook veel ervaring. Bij ons staat de patiënt werkelijk centraal. Die wordt er beter van, maar de premiebetaler ook. Faciliteer dat de expertisecentra die op deze manier willen bijdragen aan vernieuwing, van elkaar kunnen leren.

Auteur: Marc van Bijsterveld
Foto: Geert van Tol