ZonMw organiseerde op 26 oktober een webinar over ATMP’s, Advanced Therapy Medicinal Products. Prof. Rob Hoeben (LUMC) praatte het webinar aan elkaar. Drie onderzoeken uit de translationele programma’s werden belicht. Dit betrof projecten over een levend geneesmiddel, over botvorming en over moleculaire pleisters voor zeldzame aandoeningen.

De conclusie van Prof. Hoeben na de drie presentaties was dat de subsidie van de translationele programma’s onmisbaar is geweest en als vliegwiel heeft gefungeerd voor de projecten.

Als eerste kwam dr. Mirjam Heemskerk (Hematologie, LUMC) aan het woord. Zij vertelde meer over haar project TCR-gentherapie om kanker te bestrijden. Zoals zij het noemt, het levende geneesmiddel. De gentherapie wordt getest bij leukemie-patiënten. Heemskerk benadrukte het belang van patenten. Voor de laatste fase van een onderzoek naar een geneesmiddel is samenwerking met een bedrijf namelijk onmisbaar.

Botvorming
De tweede spreker was dr. Jeroen van den Beucken (Radboud umc). In zijn presentatie ging hij in op botvorming door het gebruik van ATMP’s. Hij liet zien dat botvorming gebaat is bij het toevoegen van verschillende typen cellen aan botvervangende materialen. Het maakt het verkrijgen van goedkeuring wel ingewikkelder. Hij gaf de kijker mee dat het belangrijk is om artsen vanaf het begin te betrekken bij het project en om de procedure zo eenvoudig mogelijk te maken.

Moleculaire pleister
Hoogleraar Annemieke Aartsma-Rus (LUMC) sprak over de drie projecten sinds 2006 rondom exon-skipping die ZonMw de afgelopen jaren heeft gefinancierd. Zij noemen dit een moleculaire pleister. De eerste twee projecten, die ze samen leidde met Gert-Jan van Ommen, waren gericht op een therapie voor de ziekte van Duchenne. Het derde project ging over de toepassing van exon-skipping bij andere zeldzame ziekten. Hoewel er biologisch gezien wel effecten waren van de therapie, bleken deze functioneel niet aantoonbaar. Dit was gedeeltelijk te wijten aan de gekozen uitkomstmaat. Ook Aartsma-Rus benadrukte het belang van de samenwerking met bedrijven en patiënten.

Het webinar terugkijken kan via deze link.

Bekijk de vragen tijdens het webinar met antwoorden van dr. van den Beucken

Webinar genomics
Al meer dan 15 jaar stimuleert ZonMw via verschillende subsidieprogramma’s translationeel onderzoek. Rondom de evaluatie van deze programma’s eind dit jaar organiseren we een serie webinars over ontwikkelingen in translationeel onderzoek, zoals ATMP’s, vaccins, genomics, leefstijlgeneeskunde en medtech. Het volgende webinar vindt plaats op 23 november en gaat over genomics. Aanmelden kan via deze link.

 

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website