Janine Blom
Senior Programmamanager
+31 70 349 51 37
Mensen willen betaalbare gezondheidszorg die zoveel mogelijk is toegespitst op het individu. De toekomst van de gezondheidszorg zal in toenemende mate afhangen van de identificatie en juiste interpretatie van de vroegste signalen van ziektegevoeligheid, om op individuele basis ziekte te voorkomen of zo goed mogelijk te behandelen. Hierdoor kunnen mensen gezonder en ouder worden.
Personalised medicine (of ‘precisiegeneeskunde’ of ‘therapie op maat’) speelt een hoofdrol in deze ontwikkelingen: het gaat hierbij om de mogelijkheid op basis van individuele kenmerken van een patiënt (zoals genetische blauwdruk of expressie van eiwitten) en/of specifieke kenmerken van de ziekte (bijvoorbeeld mutaties in een tumor) de meest succesvolle behandeling te bepalen. Er zijn vele factoren die deze meest optimale benadering bepalen die vaak per individu verschillend zijn en vaak ook nog in de loop van het leven of ziekte kunnen veranderen. Dat betreft zowel de effectiviteit van de behandeling als het voorkomen van ongewenste bijwerkingen. Personalised medicine is van groot belang voor zowel het individu als voor de maatschappij en zal bijdragen aan minder overbehandeling en betere effectiviteit en doelmatigheid van gegeven interventies.
Personalised medicine vraagt om een totaal andere kijk op ziekten, patiënten en data. Dat begint ermee dat we niet langer kijken naar de grootste gemene deler, maar juist nieuwsgierig worden naar de verschillen tussen patiënten.
Voor personalised medicine zijn enorme hoeveelheden gegevens nodig, maar ook monsters en beelden, van zeer grote aantallen mensen en ziekten. Big data dus. Er is al veel geïnvesteerd in het opzetten van data-infrastructuren en biobanken. In de komende jaren moeten deze verschillende databronnen, gevoed met betrouwbare FAIR (Findable, Accessible, Interoperable, Reusable) data, ook door betere registratie aan de bron en goede kwaliteit van data (FACT: Fairness, Accuracy, Confidentiality, Transparancy) met elkaar worden gecombineerd en nog beter toegankelijk worden voor onderzoekers. In het kader van de “open science” politiek is het ook belangrijk dat alle nieuw gegenereerde onderzoeksdata eveneens toegankelijk wordt en blijft.
In de komende jaren zullen fundamentele onderzoekers samen met translationele onderzoekers, clinici en epidemiologen de huidige kennis over ziekteprocessen en interventies verder moeten verfijnen. Nieuwe methodes, nieuwe technieken en nieuwe, op kleine aantallen patiënten of individuen gerichte onderzoeksmethodologieën zullen ontwikkeld moeten worden. Daarbij is belangrijk steeds de “unmet clinical need” voor ogen te houden.
Artsen en andere zorgprofessionals moeten leren omgaan met nieuwe beslissingsinstrumenten en met een breed palet aan communicatiemiddelen. In het rechtstreekse contact, maar ook via uiteenlopende e-health applicaties dienen zij de patiënt te informeren en te motiveren en samen met de patiënt te beslissen over mogelijke behandelingen. Betrokkenheid van burgers/patiënten in het onderzoek wordt steeds belangrijker en moet worden gefaciliteerd door een transparante en effectieve onderzoeksinfrastructuur.
Het dichten van de innovatiekloof tussen wetenschap en praktijk vraagt om samenwerking tussen partners die elkaar nu nog niet altijd goed weten te vinden. Binnen het biomedisch onderzoek zal meer samenwerking ontstaan tussen fundamentele, translationele en toegepaste onderzoekers. Om daadwerkelijk innovatie te kunnen realiseren in de zorgpraktijk, moeten bedrijven nieuwe kennis doorontwikkelen tot bruikbare producten en standaarden.
In 2017 is een werkgroep aan de slag gegaan om de personalised medicine-route verder te concretiseren. De opdracht was te richten op 4 ziektegerichte thema's – oncologie, hart- en vaatziekten, longziekten en de psychiatrie – omdat personalised medicine hier al sterk in ontwikkeling is. Gedurende het proces bleek de consensus zo groot dat de werkgroep op basis van de NWA 17 thema’s formuleert die in principe relevant zijn voor alle ziektegebieden. Deze zijn noodzakelijk om personalised medicine daadwerkelijk mogelijk te maken, inclusief de stap te komen tot implementatie in de dagelijkse praktijk. De thema’s kunnen dienen als onderwerpen voor subsidieoproepen (‘’calls”) door partijen die gezondheidsonderzoek financieren (zowel publieke als private partijen). Om draagvlak te verwerven is onder stakeholders in het gezondheidsonderzoek domein (fondsen, patiëntenorganisaties, topsector partners, professionele organisaties) geïnventariseerd of deze thema’s op steun uit het veld kunnen rekenen.
Boegbeeld van deze route is Prof. dr. Hanneke W.M. van Laarhoven, MD, PhD, PhD (Amsterdam UMC). Janine Blom (ZonMw) is de contactpersoon.
Senior Programmamanager