Projectomschrijving

Erfelijke bloedarmoedes behoren tot de meest voorkomende genetische ziektes ter wereld. Jaarlijks worden 300.000 ernstig zieke kinderen geboren. Die kunnen nu alleen genezen worden met een beenmergtransplantatie, een riskante procedure die beperkt toegepast kan worden. De meeste patiënten zijn ziek doordat hun beta-globine gen niet goed functioneert. Tijdens de zwangerschap gebruikt de baby een andere variant van beta-globine, het gamma-globine, dat uitgeschakeld wordt na de geboorte. Bloedarmoede ontstaat omdat de patiënten dan overschakelen op hun kapotte beta-globine gen. De bloedarmoede kan aanzienlijk verminderd worden door gamma-globine weer aan te zetten. Recent zijn een aantal kandidaateiwitten gevonden die waarschijnlijk nodig zijn voor het uitschakelen van gamma-globine. Door deze eiwitten selectief te verwijderen gaan we onderzoeken welke dat precies zijn. Het doel is om voor deze eiwitten specifieke remmers te ontwikkelen, zodat gamma-globine weer aangeschakeld kan worden.

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website