Projectomschrijving

Sikkelcelanemie en thalassemie ontstaan door genetische fouten in de productie van gamma en bèta globuline. Deze eiwitten zijn onderdeel van de rode kleurstof die dient voor het binden van zuurstof in rode bloedcellen. De onderzoekers ontwikkelden een systeem waarmee goed werkende globuline-genen in voorlopercellen van rode bloedcellen kunnen worden gebracht. Dat lukte met behulp van een speciaal virus bij cellen in weefselkweek. Maar een goedkopere en mondiaal toepasbare therapie is niet het inbrengen van genen, maar het vinden van genen of eiwitten die bestaande genen aanzetten om de tekortkomingen in sikkelcelanemie en thalassemie te compenseren. Daartoe is een techniek opgezet om snel grote hoeveelheden van deze zogeheten transcriptiefactoren te screenen op hun werkzaamheid. Die transcriptiefactoren zijn stukjes erfelijk materiaal die sets van genen aan- en uit kunnen zetten. De Rotterdamse techniek is ingezet voor het vinden van transcriptiefactoren voor gamma-globuline.

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website