Het atypisch hemolytisch uremisch syndroom (aHUS) is een zeldzame, maar zeer ernstige nierziekte. Zonder behandeling overlijdt 25% van de patiënten in de acute fase en ontwikkelt meer dan 50% nierfalen. De incidentie wordt geschat op 1/2.000.000, met ongeveer 10 nieuwe patiënten per jaar in Nederland.
In 2012 is het eerste medicijn, eculizumab, voor de behandeling van aHUS op de markt gekomen. Dit medicijn is duur en kost €250.000,- per volwassene op jaarbasis. Het is echter niet bekend hoe de effectiviteit van de behandeling het beste gecontroleerd kan worden en of de behandeling bij sommige patiënten misschien zelfs verantwoord gestaakt kan worden.
In dit project zal worden gekeken of de dosering van eculizumab bij aHUS-patiënten (op geleide van spiegels en effectiviteit) aangepast kan worden. Dit zal leiden tot nieuwe richtlijnen voor de behandeling van aHUS, een verhoging van de kwaliteit van leven en een drastische kostenbesparing (€1,5 miljoen per jaar).