Mobiele menu

Development of a prediction rule for patient recruitment in randomized clinical trials

Projectomschrijving

Veel richtlijnen voor medisch beleid worden gebaseerd op uitkomsten van gerandomiseerde trials (een type onderzoek waarbij wordt geloot tussen behandelingen). Echter, een veel voorkomend probleem bij het uitvoeren van trials is het vinden van voldoende geschikte patiënten die aan het onderzoek willen meedoen. We bekijken welke factoren ertoe bijdragen dat voldoende patiënten aan een onderzoek meedoen (binnen de tijd die de onderzoeker heeft gepland).
We interviewen patiënten waarom ze wel of niet aan een onderzoek wilden meedoen. We sturen een vragenlijst naar een groep onderzoekers om factoren te vinden waarom er wel of niet voldoende patiënten hebben meegedaan aan hun onderzoek. Ook kijken we naar verschillen tussen afdelingen. Door te begrijpen waarom sommige trials wel en andere niet voldoende deelnemers krijgen, kan hierop worden ingespeeld. Hierdoor hopen we deelname aan trials te verbeteren en beter te kunnen inschatten of voldoende mensen gaan meedoen.

Producten

Titel: Pregnant women’s views about participation in trial – a qualitative study.
Titel: What influences patient participation in randomized controlled trials of surgical interventions?
Titel: Pregnant women’s views about participation in trial – a qualitative study.
Titel: Why do some centeres recruit better than others? – An analysis of recruitment rates in 17 trials in Obstetrics and Gynaecology.
Titel: Improving PArticipation of Clinical Trials, design and rationale of IMPACT.
Titel: Factors influencing recruitment in trials.
Titel: Pregnant women’s views about participation in trial – a qualitative study.
Titel: IMproving PArticipation of patients in Clinical Trials--rationale and design of IMPACT
Auteur: Oude Rengerink K, Opmeer BC, Logtenberg SL, Hooft L, Bloemenkamp KW, Haak MC, Oudijk MA, Spaanderman ME, Duvekot JJ, Willekes C, van Pampus MG, Porath MM, van Eyck J, Sikkema MJ, Mol BW
Magazine: BMC Medical Research Methodology
Titel: Pregnant womens' concerns when invited to a randomized trial: a qualitative case control study
Auteur: Katrien Oude Rengerink, Sabine Logtenberg, Lotty Hooft, Patrick M. Bossuyt and Ben Willem Mol

Verslagen


Eindverslag

De gerandomiseerde klinische trial wordt beschouwd als het beste instrument om de effectiviteit van medische interventies te evalueren. Het is helaas niet altijd eenvoudig ervoor te zorgen dat er voldoende patiënten meedoen aan een klinische trial. Redenen hiervoor kunnen liggen bij de patiënt, de zorgverlener, de studieopzet of de organisatie van de zorginstelling.
Op dit moment bestaat er weinig systematische kennis die gebruikt kan worden om voorafgaand aan een trial in te schatten of het lukt om binnen de geplande tijd voldoende patiënten te vinden die deelnemen aan het onderzoek, of welke maatregelen het rekruteren kunnen verbeteren.

In het IMPACT project bekijken we vanuit drie perspectieven naar problemen met voldoende deelname aan trials:
1. Welke factoren in organisatie en studieopzet maken dat studies wel of niet voldoende patiënten hebben die meedoen? Om deze vraag te beantwoorden hebben we een vragenlijst gestuurd naar 1130 hoofdonderzoekers van trials die in Nederland zijn uitgevoerd tussen 2005-2010.
2. Welke factoren verklaren de verschillen in het rekruteren van patiënten voor dezelfde studies tussen verschillende centra Verloskunde & Gynaecologie? Om deze vraag te beantwoorden hebben we een vragenlijst gestuurd naar alle afdelingen Verloskunde & Gynaecologie die patiënten rekruteren voor studies binnen het Consortium voor Verloskunde & Gynaecologie.
3. Wat zijn de motiverende en belemmerende factoren voor patiënten in de beslissing om wel of niet mee te doen aan een trial als ze gevraagd zijn? Om deze vraag te beantwoorden hebben we 81 interviews gehouden met patiënten die gevraagd zijn om deel te nemen aan een studie, waarvan de helft wel en de andere helft niet deelgenomen heeft.

We willen deze resultaten te gebruiken om van nieuwe trials voorafgaand de haalbaarheid van het aantal patiënten dat verwacht wordt te beoordelen, en factoren te identificeren die tot verbetering van inclusie van patiënten kunnen leiden.

‘Development of a prediction rule for patient recruitment in randomized clinical trials’

De titel is gewijzigd naar IMPACT: Improving Participation in Clinical Trials - het verbeteren van deelname aan klinische trials.

IMPACT study – studie informatie

De gerandomiseerde trial wordt gezien als het beste design om de effectiviteit van medische interventies te evalueren. Een vaak gerapporteerd probleem van de gerandomiseerde trial is dat het rekruteren van patiënten vaak langzamer gaat dan verwacht. Hierdoor gaan de kosten voor trials omhoog en duren ze langer, waardoor de resultaten pas later voor de klinische praktijk beschikbaar komen. Bovendien leidt een niet complete steekproef tot verminderde statistische power en bruikbaarheid van de resultaten.
Met dit project willen we barrières en faciliterende factoren identificeren voor het succesvol rekruteren van patiënten – op het niveau van de patiënt, de dokter, de ziekenhuisorganisatie en het trial design, over een brede range aan studies.

Methode
We voeren twee cohort studies uit en een patiëntcontrole onderzoek in Nederland. Het eerste cohort rapporteert over een serie trials die gedaan zijn in meerdere centra, binnen het Consortium in Verloskunde, Fertiliteit en Urogynecology (www.studies-obsgyn.nl). Er wordt een vragenlijst gestuurd naar iedereen die patiënten counselt voor deze trials, om determinanten te vinden voor succesvolle inclusie.
In een patiënt- controle onderzoek (ingebed in dit cohort) zullen we patiënten interviewen die hebben toegestemd of hebben geweigerd deel te nemen aan deze trials.
In een tweede cohort studie zullen we trials bestuderen die prospectief geregistreerd zijn in het Nederlands Trial Register (NTR), met een geplande stopdatum van de rekrutering van patiënten tussen 2005 en 2010. Met een vragenlijst bepalen we de factoren op ziekenhuisniveau, trial organisatie, planning en trial design die geassocieerd zijn met succesvolle patiënten inclusie.

Deze studie zal inzicht geven in de belemmerende en faciliterende factoren voor succesvolle patiënten rekrutering in klinische trials.
Op basis hiervan kunnen we aanbevelingen doen om de inclusie te verbeteren.
Ook kan er een checklist ontwikkeld worden voor onderzoekers om vóór de start van een nieuw onderzoek inzicht te krijgen in mogelijke problemen met de rekrutering van patiënten.

Samenvatting van de aanvraag

BACKGROUND: The randomized clinical trial is considered to be the best research tool to evaluate the effectiveness of medical interventions. Unfortunately, inclusion of patients in randomized clinical trials is not always easy, and many studies suffer from slow recruitment. Reasons for such lack of recruitment can be found at the patient’s level, the doctor’s level, and at the level of the hospital organization, but issues on trial design and trial organisation also play a role. There is no systematic knowledge that can be helpful in predicting lack of recruitment. AIM: We will develop a set of prediction rules that can be used to predict patient recruitment in clinical trials. These prediction rules can be used to assess the feasibility of new trials prior to funding and they can be used to identify room for improvement in recruitment of patients . METHODS: The study will start with an update of existing systematic reviews on the subject. We will then perform two cohort studies and one case control study. The first cohort study will be done among patients that were eligible for a set of 20 trials that have been performed in the period 2004-2008. In this cohort, we will predict recruitment of patients based on factors in the patient, the clinician, hospital organization, trial organization and trial design. In a case-control study nested in this cohort we will interview patients who refused participation (cases) and patients who participated (controls) in five trials. In a second cohort study, we will study trials that were prospectively registered in the Dutch trial register in 2005. We will study whether issues on hospital organization, trial organization, planning and trial design were predictive for successful recruitment. Primary endpoint will be whether 80% of the patients was recruited within the planned time. We will use standard techniques to assess model validity. PRODUCT: At the end of the study, we will have developed valid models that predict whether patient recruitment in individual trials will be successful. Moreover, we will develop a set of recommendations and a checklist that can be used by individual trialists at study design and study planning as well as during the study. FEASIBILITY: The study group has tremendous experience in clinical trials, has successfully completed multicenter clinical trials in different fields of medicine, and has a clear vision on how to share this experience with others. TIME SCHEDULE: 24 months. ACHTERGROND: Het gerandomiseerde klinische onderzoek wordt beschouwd als het best instrument om de effectiviteit van medische interventies te evalueren. Veel projectvoorstellen binnen het ZonMW programma ‘Doelmatigheidsonderzoek’ bevatten daarom gerandomiseerde trials. Helaas is de inclusie van patiënten in gerandomiseerd onderzoek niet altijd eenvoudig. Redenen voor zo’n beperkte inclusie liggen op patiënt niveau, op dokters niveau, en op het niveau van de ziekenhuis organisatie, maar trial design en trial organisatie spelen mogelijk ook een rol. Momenteel bestaat er geen systematische kennis die gebruikt kan worden bij het voorspellen van een slechte inclusie. DOEL: Wij zullen een set predictie regels ontwikkellen voor het voorspellen van inclusie van patiënten in trials. Deze predictie regels kunnen gebruikt worden om de haalbaarheid van nieuwe trials voorafgaand aan subsidiering te beoordelen. Bovendien kunnen ze gebruikt worden om mogelijkheden tot verbetering van inclusie van patiënten voor en tijdens klinische studies te evalueren. METHODEN: De studie zal starten met een update van bestaande systematische literatuuroverzichten over het onderwerp. Daarna zullen twee cohort studies en een case control study over het onderwerp uitgevoerd worden. De eerste cohort studie zal gedaan worden bij patiënten die includeerbaar waren in een serie van 20 gerandomiseerde studies in de periode 2004-2008. In dit cohort zal de includeerbaarheid van patiënten gebaseerd op factoren bij de patiënt, de clinicus, de ziekenhuis organisatie, trial organisatie en trial design. In een ‘nested case-control studie’ zullen patiënten die inclusie weigerden (cases) en patiënten die gerandomiseerd werden (controles) ineen vijftal trials geinterviewd worden. In een tweede cohort studie zullen gerandomiseerde trials die prospectief geregistreerd zijn in het Nederlands trial register in 2005 geïncludeerd worden. We zullen evalueren of factoren als ziekenhuis organisatie, trial organisatie, planning en trial design voorspellend waren voor succesvolle inclusie. Primair eindpunt is of 80% van de patiënten geincludeerd was binnen de geplande tijd. PRODUCT: De studie zal modellen opleveren die voorspellen of patiënten inclusie in individuele studies succesvol zal verlopen. Bovendien zullen aanbevelingen gedaan worden en zal een checklist ontwikkeld worden die door individuele onderzoekers gebruikt kunnen worden bij design, planning en uitvoering van studies.

Onderwerpen

Kenmerken

Projectnummer:
171002210
Looptijd: 100%
Looptijd: 100 %
2009
2012
Onderdeel van programma:
Projectleider en penvoerder:
Prof. dr. B.W.J. Mol
Verantwoordelijke organisatie:
Amsterdam UMC - locatie AMC