Bleeding in patients with hemato-oncological disease in relation to platelet function

DOEL/VRAAGSTELLING Bloedingen zijn een bijwerking van chemotherapie, waarschijnlijk door extreem lage bloedplaatjesaantallen. Huidige richtlijnen schrijven bloedplaatjestransfusies voor bij bloedplaatjesaantallen <5% van normaal om bloedingen te voorkomen. Maar bloedplaatjesaantal is geen goede voorspeller van bloedingsrisico met overbodige bloedplaatjestransfusies tot gevolg. Omdat deze transfusies gepaard gaan met ernstige bijwerkingen, is er een accurate voorspeller van bloedingsrisico nodig bij patiënten met een laag bloedplaatjesaantal. HYPOTHESE Het gebruik van bloedplaatjesfunctie in plaats van bloedplaatjesaantal als voorspeller van bloedingsrisico in hemato-oncologische patiënten onder behandeling van chemotherapie zal leiden tot een daling van het aantal transfusies en bijbehorende complicaties. STUDIE OPZET Multicenter longitudinaal cohortonderzoek. STUDIEPOPULATIE Opgenomen hemato-oncologische patiënten met een bloedplaatjesaantal <50x10^9/L door chemotherapie. INTERVENTIE Geen GEBRUIKELIJKE ZORG Alle deelnemers aan de studie krijgen de standaard zorg. UITKOMSTMATEN Het voorspellend vermogen van bloedplaatjesfunctie in vergelijking tot bloedplaatjesaantal, de huidige standaard, met betrekking tot het optreden van een bloedingen. SAMPLE SIZE BEREKENING/DATA-ANALYSE Bloed wordt afgenomen bij 100 hemato-oncologische patiënten onder chemotherapiebehandeling bij bloedplaatjes <50x10^9/L voor bloedplaatjesfunctiemeting, tot max 6 keer. Het optreden van bloedingen zal dagelijks worden beoordeeld ( WHO-bloedingsscore) tot 7 dagen na de laatste bloedafname. Predictief vermogen van bloedplaatjesfunctie zal worden uitgedrukt in sensitiviteit en specificiteit en vergeleken met bloedplaatjesaantal als voorspeller van bloedingen. Om te corrigeren voor andere factoren zal logistische regressieanalyse worden uitgevoerd. Het resulterende model zal dienen als input voor de kosteneffectiviteitsanalyse. KOSTENEFFECTIVITEITSANALYSE/ BUDGET IMPACT ANALYSE Profylactisch toedienen van bloedplaatjes op basis van bloedplaatjesaantal leidt jaarlijks tot verbruik van 130.000 eenheden met totale kosten van M€ 278. Gebruik van bloedplaatjesfunctie als voorspeller van bloedingsrisico zal naar verwachting leiden tot kostenbesparingen en verbeterde kwaliteit van leven. Studieresultaten zullen worden gebruikt voor analyse van zowel kosteneffectiviteit als impact op budget t.b.v. gebruik van bloedplaatjesfunctie in de gebruikelijke zorg in de hemato-oncologie. TIJDPAD Patiëntinclusies in 2018. In 2019 analyse/rapportage van de data en implementatie zal eind 2020 zijn afgerond. OBJECTIVE(S)/RESEARCH QUESTION(S) Bleeding is a common side-effect of chemotherapy and assumed to be due to extremely low platelet counts. Current guidelines dictate prophylactic platelet transfusions when the platelet count falls below 5% of normal to prevent bleeding. Interestingly, there is ample evidence that platelet count does not accurately predict bleeding risk. As a result, too many patients receive redundant transfusions and are at risk of severe transfusion-associated adverse events. There is an urgent need for a parameter that identifies patients with low platelet count at risk of bleeding. HYPOTHESIS The use of platelet function instead of platelet count to predict bleeding risk in hemato-oncology patients treated with chemotherapy will decrease the number of platelet transfusions and related complications. STUDY DESIGN A multicenter prospective longitudinal cohort study. STUDY POPULATION Hospitalized hemato-oncological patients with a platelet count <50x10^9/L due to chemotherapy. INTERVENTION None USUAL CARE Participants will receive the usual care. OUTCOME MEASURES The predictive ability of platelet function in comparison to the current standard platelet count with regard to the occurrence of a bleeding tendency. SAMPLE SIZE CALCULATION/DATA ANALYSIS From 100 hospitalized hemato-oncological patients on chemotherapy blood will be collected when platelet count is <50x10^9/L, max 6 times. Bleeding will be scored (WHO bleeding score) until 7 days after the last blood sampling. Predictive ability of platelet function will be expressed in terms of sensitivity and specificity, and compared with platelet count. To correct for factors like age, gender and ethnicity, logistic regression analysis will be conducted. The resulting model will serve as input for the cost-effectiveness analysis. COST-EFFECTIVENESS ANALYSIS/ BUDGET IMPACT ANALYSIS Administering prophylactic platelet transfusions based on platelet counts results in the annual use of 130,000 units, with a total cost of M€ 278. Using platelet function to predict bleeding risk is expected to save costs and increase quality of life. Data collected will be used to perform analysis of both cost effectiveness and budget impact for implementing platelet function measurement in the usual care of hemato-oncology. TIME SCHEDULE Inclusion of patients in 2018. Implementation into hospital guidelines in 2020, following data analysis in 2019.