Projecten

Development of exon-skip gene therapy for Duchenne Muscular Dystrophy

Afgerond (maart 2006 - november 2010)

Geen projectomschrijving beschikbaar.

Bekijk dit project

AAV mediated liver directed gene therapy for Crigler-Najjar syndrome, inherited unconjugated hyperbilirubinemia

Lopend (oktober 2007 - oktober 2019)

Crigler-Najjar (CN) patiënten missen het lever enzym UGT1A1 en stapelen daardoor bilirubine op. Dit afbraakproduct veroorzaakt blijvende hersenschade. Vroeger overleden CN patiënten jong maar nu is er fototherapie mogelijk. Dit is een belastende behandeling die aan effectiviteit inboet waardoor een levertransplantatie uiteindelijk nodig is. Vanwege het tekort aan donoren en de nadelige effecten...

Bekijk dit project

Retroviral gene transfer of T cell receptors recognizing minor histocompatibility antigens to virus-specific T cells as cellular immunotherapy of patients with hematological malignancies after allogeneic stem cell transplantation.

Afgerond (maart 2008 - september 2019)

Het project richt zich op het introduceren van T-cel receptors (TCRs) specifiek voor minor histocompatibility antigenen in ontvanger T-cellen ter behandeling van hematologische maligniteiten. Toepassing gebeurt in combinatie met allogene stamceltransplantatie. Virus specifieke T-cellen zijn de ontvanger T-cellen in dit project. Er is gekozen voor virus specifieke T-cellen omdat van deze T-cellen...

Bekijk dit project

Gene therapy for LPL deficiency

Afgerond (augustus 2005 - februari 2007)

De gentherapie vector AMT-010 is met succes naar de kliniek gebracht. AMT-010 is afgeleid van een adeno-associated virus en is ontwikkeld voor de behandeling van lipoproteïne lipase (LPL) deficiëntie. Bij deze ziekte is er een tekort aan goed functionerend LPL, een enzym dat essentieel is voor de afbraak van overtollige triglyceriden (TG) in het bloed. Patiënten met deze ziekte lopen een groot...

Bekijk dit project
Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website