Het doel van het programma Translationeel Gentherapeutisch Onderzoek (TGO) is het stimuleren van klinisch onderzoek na preklinisch translationeel onderzoek op het terrein van de gentherapie. Translationeel onderzoek is de noodzakelijke vertaalslag van veelbelovende resultaten van onderzoek naar toepassing in de kliniek. Door translationeel onderzoek kan op een verantwoorde wijze de overgang naar toepassingen in de kliniek worden gemaakt. Het onderzoek binnen dit programma is vooral gericht op veiligheid en effectiviteit van de nieuwe gentherapieën.
Gentherapie is, zoals de naam al aangeeft, een therapie waarbij genetisch materiaal wordt toegediend. Het kan bijvoorbeeld gaan om een therapie voor mensen met een erfelijke afwijking ('fout') in een bepaald gen die een 'gezond' gen krijgen toegediend. Een ander voorbeeld is het geven van genetisch materiaal aan afweercellen om de afweerreactie van het lichaam tegen tumorcellen te verbeteren. Het genetisch materiaal moet zijn weg vinden naar doelcellen in het lichaam om zijn functie uit te kunnen oefenen. Er zijn verschillende methoden om het genetisch materiaal naar de cellen te transporteren. Meestal worden hiervoor virussen gebruikt, omdat virussen de eigenschap om cellen in te gaan al hebben. Veel van het gentherapieonderzoek richt zich op het vinden van veilige virale vectoren (dragers). Gentherapie kan de oplossing zijn voor veel voorkomende ziekten als diabetes, Alzheimer en hart- en vaatziekten. Daarnaast kan met gentherapie ook ongeneeslijk, zeldzame aandoeningen worden bestreden.