Mobiele menu

Potential Outcomes

Projectomschrijving

‘Multipele imputatie’ als kansrijke methode om effecten te schatten

Vraagstuk

‘Multipele imputatie’ is een methode om de onzekerheid te schatten bij ontbrekende informatie. Met name bij preventieve interventies is het lang niet altijd mogelijk om op basis van vergelijkend onderzoek vast te stellen of er een causaal verband is tussen interventie (of een ‘dagelijkse praktijk’ als het geven van borstvoeding) en uitkomst. Met name in observationeel onderzoek zijn oorzaak en gevolg vaak lastig te scheiden.

Onderzoek

In dit project is een statistische methode ontwikkeld om effecten van behandeling te schatten uit observationele studies. Zo is te bepalen wat er zou zijn gebeurd als iemand een behandeling níét ondergaat.

Uitkomst

‘Multiple imputation of potential outcomes’ vormt een zeer bruikbare toevoeging aan het arsenaal van reeds beschikbare methoden voor het schatten van causale effecten uit observationele studies. Multipele imputatie vult ontbrekende waarden aan, zodat de doelgroep van een interventie twee scores krijgt; een echte en een ‘geïmputeerde’. Zo is ook te bepalen wat er zónder een interventie (of bepaalde praktijk) zou gebeuren.

Verslagen


Eindverslag

De Wereld Gezondheid Organisatie (WGO) heeft onlangs standaarden gepubliceerd van borstgevoede zuigelingen. In het eerste half jaar zijn de WGO babies beduidend zwaarder dan in andere onderzoek. Zijn borstgevoede babies zwaarder omdat zij borstvoeding krijgen? Of krijgen babies die zwaarder zijn vaker borstvoeding? Oorzaak en gevolg zijn in observationeel onderzoek lastig te scheiden.

In dit project wordt een nieuwe statistische methode ontwikkeld die tot doel heeft effecten van behandeling te schatten uit observationele studies. Theoretisch uitgangspunt is het Rubin Causal Model. Binnen dit model is het behandeleffect voor elk individu gedefinieerd als het verschil tussen de uitkomst van de daadwerkelijke behandeling, en de uitkomst die verkregen zou zijn indien dit individu de andere behandeling zou hebben ondergaan. Voor elk individu zijn er dus twee potentiële uitkomsten, maar slechts één van deze is bekend.

Met behulp van multipele imputatie worden de ontbrekende waarden aangevuld. Op deze wijze krijgen alle kinderen op elk tijdstip twee scores, een echte en een geïmputeerde. Op basis hiervan is een schatting mogelijk van het effect van borstvoeding op gewicht die vrij van is selectie-effecten.

De hoofdconclusie is dat multiple imputation of potential outcomes een zeer bruikbare toevoeging vormt aan het arsenaal van reeds beschikbare methoden voor het schatten van causale effecten uit observationele studies.

We bevelen gebruik van multipele imputatie aan voor het schatten van causale effecten in twee groepen, vooralsnog in combinatie met gangbare methoden. Meer onderzoek is nodig naar de generalisatie naar drie of meer groepen.

Potential Outcomes: Een nieuwe methode voor het schatten van behandeleffecten op basis van observationele data

De Wereld Gezondheid Organisatie (WGO) heeft onlangs standaarden gepubliceerd van borstgevoede zuigelingen. In het eerste half jaar zijn de WGO babies beduidend zwaarder dan in andere onderzoek. Zijn borstgevoede babies zwaarder omdat zij borstvoeding krijgen? Of krijgen babies die zwaarder zijn vaker borstvoeding? Oorzaak en gevolg zijn in observationeel onderzoek lastig te scheiden.

In dit project wordt een nieuwe statistische methode ontwikkeld die tot doel heeft effecten van behandeling te schatten uit observationele studies. Theoretisch uitgangspunt is het Rubin causal model. Binnen dit model is het behandeleffect voor elk individu gedefinieerd als het verschil tussen de uitkomst van de daadwerkelijke behandeling, en de uitkomst die verkregen zou zijn indien dit individu de andere behandeling zou hebben ondergaan. Voor elk invidu zijn er dus twee potentiële uitkomsten, maar slechts één van deze is bekend.

Met behulp van multipele imputatie worden de ontbrekende waarden aangevuld. Op deze wijze krijgen alle kinderen op elk tijdstip twee scores, een echte en een geimputeerde. Op basis hiervan is een schatting mogelijk van het effect van borstvoeding op gewicht die vrij van is selectie-effecten.

We verwachten dat de methode breed bruikbaar is voor het schatten van effecten uit observationele studies.

Samenvatting van de aanvraag

Cost-effectiveness studies require high-quality estimates of the effects caused by the intervention under study. The theoretically best estimates call for randomized controlled designs, but conducting such studies is often not feasible. The goal of this project is to enhance statistical methodology for estimating treatment effects from nonrandomized experiments. The enhanced methodology is expected to decrease the bias and to increase the precision of estimates of the cost-effectiveness ratio from nonrandomized trials. We develop and evaluate new estimation techniques based on the Rubin Causal Model (RCM). In this model, the treatment effect is defined as the difference between the subject’s observed response and the response that would have been observed had the subject been allocated to the other treatment. So for each subject, there are two potential outcomes, but only one outcome is observed. The other potential outcome is missing. The idea is to fill in the missing potential outcomes by multiple imputation (MI). This will produce multiple complete data sets from which the treatment effect per subject can be calculated as the simple difference between both potential outcomes. RCM and MI are entirely consistent and complementary. The combination is new to cost-effectiveness research. We expect that imputation of potential outcomes will be more efficient than conventional methods for analyzing data from observational studies (e.g. covariate adjustment, propensity score methods). The new method will be illustrated to estimate health effects of breastfeeding. Generalizations to other settings will be carefully discussed. Tools will be made publicly available.

Onderwerpen

Kenmerken

Projectnummer:
200400003
Looptijd: 100%
Looptijd: 100 %
2011
2013
Onderdeel van programma:
Gerelateerde subsidieronde:
Projectleider en penvoerder:
Prof. dr. S. van Buuren MD
Verantwoordelijke organisatie:
TNO