Verslagen

Eindverslag

Samenvatting
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

Chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP) leidt tot spierzwakte en gevoelsstoornissen en wordt vaak langdurig met intraveneus immunoglobuline (IVIg) behandeld. IVIg kan leiden tot ongemak en bijwerkingen en het leidt tot zeer hoge kosten. Het doel van deze studie was om vast te stellen of er inderdaad sprake is van overbehandeling met IVIg.

 

In deze studie lootten 60 patiënten met langdurige IVIg behandeling voor afbouw of continueren van IVIg. De primaire uitkomst van de studie was het verschil in beperkingen tussen begin en het einde van de studie. Andere uitkomsten waren o.a. het percentage deelnemers dat achteruitgaat, spierkracht en kwaliteit van leven. Wij vonden op al deze maten geen verschillen tussen beide groepen. In de afbouw groep bleef 40% van de patiënten stabiel zonder behandeling. Patiënten die achteruitgingen herstelden snel naar het oude niveau na het herstarten van de behandeling.

We concludeerden dat in de meeste mensen behandeling met IVIg nog steeds nodig is, maar dat er ook sprake is van overbehandeling in sommige patiënten. Afbouwpogingen moeten een belangrijk onderdeel worden van de behandeling van CIDP. Toekomstig onderzoek moet zich vooral richten om het identificeren van markers van ziekteactiviteit (biomarkers) waardoor er beter kan worden voorspeld welke patiënten kunnen proberen af te bouwen.

 

Resultaten
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

Tussen april 2014 tot november 2018, werden er 60 patiënten geïncludeerd in 7 Nederlandse centra.

De primaire uitkomst was het verschil tussen baseline en eindpunt op de Inflammatory Rasch-Overall Disability Scale (iRODS), een lineaire beperkingen schaal, die tussen -5.31 en 8.11 logits loopt.

Beide groepen lieten een lager gemiddelde iRODS score zien bij het eindpunt (-0.99 logits in de IVIg afbouwgroep versus -0,52 logits in de IVIg doorbehandelde groep). Er was geen significant verschil tussen de groepen. Het absolute verschil was-0.47 (95% CI -0.85;-0.08), waardoor er niet aan de non-inferioriteit hypothese werd voldaan. Percentage patiënten met een vroeg eindpunt door verslechtering was 59% in de IVIg afbouwgroep en 41% in de IVIg doorbehandelde groep (p=0.30). Er waren geen significante verschillen op andere secundaire uitkomsten, zoals kracht, moeheid en pijn.

Voortgangsverslag

Samenvatting
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

In dit project wordt onderzocht of er overbehandeling is met onderhoudsbehandeling intraveneuze immunoglobuline (IVIg) in chronische inflammatoire demyeliniserende neuropathie (CIDP). In een dubbelblinde gerandomiseerde studie wordt afbouw van IVIg in combinatie met placebo vergeleken met het doorbehandelen met IVIg. Primaire uitkomst is de verandering op beperkingenniveau tussen baseline en het eindpunt van de studie. Deelnemers die verslechteren tijdens afbouw van IVIg worden behandeld volgens een vast restabilisatieprotocol. Door gebrek aan bewijs uit de literatuur en richtlijnen over de lange termijn behandeling in CIDP, bestaat er uitgesproken variatie in de behandeling van CIDP. Doel van dit project is om landelijke richtlijnen voor lange termijn behandeling met IVIg in CIDP samen te stellen die bijdragen aan de uniformiteit in de behandeling van CIDP.

Resultaten
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

Momenteel is twee derde van het beoogde aantal deelnemers geïncludeerd. Indien een deelnemer een studie eindpunt bereikt vindt er deblindering plaats. Dit brengt ons in de gelegenheid om gedurende de studie al enkele belangrijke observaties te doen. Zo zien we dat er meer fluctuaties zijn dan verwacht in de doorbehandelde groep. Ook blijkt dat in patiënten die gedurende de trial de medicatie bleven gebruiken succesvol afbouw en staken van IVIg na de trial mogelijk was. Belangrijker is wellicht het feit dat alle deelnemers die tijdens afbouwen van IVIg achteruit zijn gegaan met het restabilisatieprotocol binnen 6 weken op hun oude niveau waren teruggekeerd. Definitieve resultaten worden verwacht in 2018.

Samenvatting van de aanvraag

Samenvatting
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

Chronic inflammatory demyelinating polyradiculoneuropathy (CIDP) is characterized by inflammation of the outer nerve layer causing weakness and/or sensory symptoms and signs in arms and legs. Recent studies have suggested overtreatment in patients with intravenous immunoglobulin (IVIg) maintenance treatment but the extent of overtreatment is unknown. Preventing overtreatment with IVIg is important because regular infusions may lead to discomfort, adverse events and high health care costs.

The primary objective of this multicentre double-blind non-inferiority study is to determine whether patients are overtreated with maintenance IVIg treatment and to reduce overtreatment-associated patients’ burden and health care costs. Patients will be randomized into continuing IVIg treatment as previously administered or to placebo and followed for 4 months. Primary outcome is defined as the difference between the mean Rasch-Overall Disability Scale score, a sensitive CIDP-specific disability scale.

The study will be conducted by the Dutch CIDP study group in collaboration with the international Inflammatory Neuropathy Consortium, the Dutch CIDP patient Group (Spierziekten Nederland) and Sanquin, the Dutch Blood Supply Foundation which will co-finance the study.

The results will be used to provide recommendations for IVIg withdrawal trials which will be summarized in a national treatment guideline and will be used for future updates of the international EFNS/PNS CIDP guidelines.

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website