Verslagen

Eindverslag

Samenvatting
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

Deze studie onderzoekt het functioneren van het Nederlandse innovatiesysteem rond zeldzame ziekten. In het rapport geven we een overzicht van activiteiten die bijdragen aan de diffusie van innovaties, waarbij we ons vooral richten op de hoofdcategorieën van zeldzame ziekten: ‘metabole aandoeningen’ en ‘neurologische aandoeningen’. Binnen deze ziektegebieden beschrijven we de prestaties op het gebied van kennisproductie, klinische ontwikkeling, het mobiliseren van resources, het initiëren van bedrijvigheid en belangenbehartiging. Deze activiteiten zijn vervolgens vergeleken met de prestaties van andere landen.

Resultaten
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

De belangrijkste resultaten zijn:

- De wetenschappelijke output van Nederland op het gebied van zeldzame metabole en neurologische aandoeningen is tussen 1995 en 2015 licht toegenomen, terwijl het aandeel van Europa en de VS afnam.

- In deze ziektegebieden is Nederland het vijfde land van Europa in termen van output, en eerste als het gaat om output per capita.

- Het Nederlandse aandeel is hoger voor ziekte waar wereldwijd minder in wordt gepubliceerd.

- Academische ziekenhuizen zijn voor een groot deel verantwoordelijk voor de output in zeldzame metabole (89%) en neurologische ziekten (78%).

- Het aandeel van Nederlandse publicaties waarin klinische trials worden gerapporteerd is 4% van de wereldoutput, wat hoger is dan het gemiddelde aandeel van Nederlandse medische publicaties (3%).

- Het overgrote deel van de onderzoeksfinanciering komt van ZonMw/NWO, collectebusfondsen en de Europese Framework Programmes. 14-17% van de financiering komt van bedrijven.

- Bedrijven met een Nederlands adres zijn verantwoordelijk voor 5% van de orphan drug designations en 9% van de op de markt gebrachte weesgeneesmiddelen. Het merendeel van de bedrijven zijn Europese hoofdkantoren van bedrijven uit Noord-Amerika en Azië. Slechts 5 bedrijven met een orphan drug designation zijn van origine Nederlands.

- 64 bedrijven zijn betrokken bij Nederlandse publicaties, waarvan 10 betrokken waren bij klinische trials en/of het aanvragen van orphan drug designations. Drie bedrijven deden mee aan zowel publiceren, klinische trials als het aanvragen van orphan drug designations.

- 27% van alle zeldzame metabole en neurologische ziekten heeft een ziekte-specifieke patiëntenorganisatie.

- Een zeldzame ziekte met een Nederlandse orphan drug designation kan ook rekenen op een bovengemiddelde Nederlandse kennisproductie en bedrijvigheid.

 

Samenvatting van de aanvraag

Samenvatting
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

Zeldzame ziekten komen de laatste tijd vaak in het nieuws vanwege de hoge prijzen van geneesmiddelen. We weten echter dat investeringen in onderzoek en ontwikkeling voor het begrijpen en behandelen van zeldzame ziekten een positieve bijdrage kan leveren aan de zorg voor een vaak kwetsbare patiëntenpopulatie. Een goede samenhang tussen onderzoek, ontwikkeling en topzorg kan leiden tot een (alternatief) model voor de ontwikkeling van behandelingen van zeldzame ziekten waar kennisinstellingen, patiënten in een publiek-private setting samen met bedrijven. Hoewel de samenhang tussen onderzoek, ontwikkeling en topzorg belangrijk lijkt te zijn, is er nog weinig onderzoek naar gedaan.

 

Dit onderzoeksvoorstel beoogt de onbeantwoorde vraag te adresseren in hoeverre de samenhang tussen onderzoek, ontwikkeling en topzorg leidt tot meer innovatie ten behoeve van zeldzame ziekten. Dit onderzoek heeft als doel inzicht te verschaffen in de innovatie hotspots van Nederland waarbij de samenhang tussen verschillende functies van een innovatie-ecosysteem centraal staat.

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website