Verslagen

Voortgangsverslag

Samenvatting
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

Rendu-Osler-Weber (ROW) is een erfelijke ziekte die 1 op de 1600 patiënten treft. De ziekte wordt gekenmerkt door malformaties van bloedvaten (bekend als arterioveneuze malformaties en Teleangiëctasieën) in meerdere organen, waaronder het maagdarmkanaal. De huidige behandeling van deze vaatafwijkingen is onvoldoende, wat leidt tot bloedarmoede waardoor patiënten chronische bloedarmoede hebben die wordt behandeld door frequente ijzer en/of bloedtransfusies. Het doel van deze gerandomiseerde, open-label studie is om aan te tonen of het medicijn Octreotide effectief het aantal transfusies verlaagd die patiënten nodig hebben en daarmee ook de kwaliteit van leven verhoogd, terwijl het kosteneffectief blijft. 38 patiënten met ROW en bloedingen in het maagdarmkanaal worden geïncludeerd. De helft van de patiënten krijgt, bovenop de standaardzorg, tweemaal daags kortwerkende Octreotide subcutaan toegediend gedurende een periode van 26 weken. De andere helft krijgt standaardzorg. De hoofduitkomst van het onderzoek is het verschil tussen de Octreotide- en de observationele arm van patiënten met een klinisch relevante succesvolle afname (≥ 50%) in het aantal transfusies. Andere resultaten zijn verbetering van de kwaliteit van leven, mate van vermoeidheid, ernst van de bloedneuzen, aantal endoscopische behandelingen en kosteneffectiviteit.

Resultaten
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

In dit fase III, gerandomiseerd, open-label, parallel-groep, superioriteit, multicenter onderzoek kijken we primair naar het verschil tussen de Octreotide- en de observationele arm van patiënten met een klinisch relevante succesvolle afname (≥ 50%) in het aantal transfusies. Andere resultaten zijn verbetering van de kwaliteit van leven, mate van vermoeidheid, ernst van de bloedneuzen, aantal endoscopische behandelingen en kosteneffectiviteit. Momenteel werven wij patiënten uit verschillende centra in Nederland, Duitsland, Frankrijk en Italië. Deze centra maken onderdeel uit van de VASCERN HHT werkgroep: een werkgroep die bestaat uit Europese artsen die expert zijn in de behandeling van de ziekte van Rendu-Osler-Weber. We hebben geen voorlopige resultaten van de SAIPAN-studie.

Samenvatting van de aanvraag

Samenvatting
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

RESEARCH QUESTION: Are somatostatin analogues (SSA) effective in decreasing the transfusion requirements in patients with hereditary hemorrhagic telangiectasia (HHT) and gastrointestinal (GI) bleeding who are refractory to APC therapy?

HYPOTHESIS SSA are effective in decreasing transfusion requirements and improving quality of life while being cost-effective.

STUDY DESIGN A phase III, randomized, open-label, parallel-group, superiority, multicenter trial.

STUDY POPULATION HHT with GI bleeding and transfusion dependency (=4 blood units and/or IV iron in the previous 26 weeks).

INTERVENTION Short-acting octreotide subcutaneously 0.1mg twice daily for a period of 26 weeks, on top of standard of care.

OUTCOME MEASURES The difference between the octreotide and observational arm in patients with a clinical relevant successful decrease in number of IV iron and blood transfusions. Clinical relevant successful decrease defined as =50% in IV iron and/or blood transfusions. Secondary outcomes: quality of life, level of fatigue, epistaxis severity, number of endoscopic APC treatments and cost-effectiveness.

SAMPLE SIZE/DATA-ANALYSIS It is conservatively hypothesized that the intervention arm with octreotide will have a success rate of 40% (40% in this arm will have a decrease of =50% in IV iron and/or blood transfusions) compared to 3.7% in the placebo arm. With an alpha-level of 0.05, a power of 0.80 a total sample size of 34 patients is required. Accounting for a 10% drop-out, 38 patients should be randomized.

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website