Verslagen

Voortgangsverslag

Samenvatting
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

Jeugdreuma treft meer dan 20.000 kinderen in Canada en Nederland met een enorme impact op kind en gezin. Soms kost het veel tijd het juiste medicijn te vinden en uiteindelijk krijgt een derde biologische medicijnen. Hoewel deze kostbare biologische medicijnen het ziekteverloop hebben verbeterd, krijgen gebruikers vaker ernstige bijwerkingen en is staken vaak niet mogelijk zonder het krijgen van een terugval. Bij personalised medicine, behandeling op maat, kan mede door bloedbepaling (biomarkers) beter voorspeld worden wie welk medicijn nodig heeft, met een laag risico op ernstige bijwerkingen en op welk moment dit eventueel weer af te bouwen is.

Een uniek internationaal netwerk van Nederlandse en Canadese onderzoekers onder de naam UCAN CAN-DU moet binnen 5 jaar de basis leggen voor een personalised medicine behandeling van kinderen met jeugdreuma. Alle 6 academische kinderreumatologische centra in Nederland werken samen met alle 18 academische centra in Canada mee aan dit unieke project.

Door het internationale karakter van de studie en de vernieuwde wetgeving in Europa (AVG) heeft het even geduurd voordat de onderzoeks-aanvraag met alle getekende contracten naar de medisch ethische toetsingscommissie (METC) kon worden gestuurd. Het onderzoek is momenteel goedgekeurd in twee centra in Canada (Toronto en Calgary) en is recent beoordeeld door de METC in Utrecht. Zodra de studie ook in Utrecht is goedgekeurd zal het worden voorgelegd aan de overige 5 academische centra. Deze stap zal naar verwachting niet lang duren.

Ondertussen is er een gehele beveiligde infrastructuur opgezet voor de centrale verzameling van gegevens (van patiënt en arts), gezondheid-economische data, buizen bloed en de bloedbepalingen.

De eerste patiënten in Canada worden reeds gevolgd in dit onderzoek en het zal niet lang duren of ook in Nederland kunnen we echt van start gaan.

Resultaten
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

De studie bestaat uit twee delen:

1) Ontdekkingsfase

2) Bevestigingsfase

 

De ontdekkingsfase is reeds gaande waarbij de klinische gegevens worden gekoppeld aan de biologische gegevens van JIA patiënten uit bestaande cohorten in Nederland en Canada.

Hieruit zijn al een paar stoffen in het bloed naar voren gekomen die mogelijk kunnen voorspellen dat iemand gaat falen op een biological (zoals TNF-ligand-1a). Ook worden de gegevens van de eerste paar honderd patiënten nog meegenomen in deze ontdekkingsfase om tot een breder assortiment van voorspellende factoren te komen.

Vervolgens worden de gegevens verzameld van patiënten, waarbij deze gebruikt zullen worden voor de bevestigingsfase.

Het bouwen van een veilige infrastructuur dat door juridische afdelingen van beide landen wordt goedgekeurd en voldoet aan de modernste eisen (inclusief AVG) had heel wat voeten in de aarde. We kunnen echter met trots melden dat we een prachtig dynamisch systeem hebben opgezet voor het veilig invoeren en achterhalen van de patiëntgegevens (ingevuld door arts en patiënt) en de bijpassende bloedmonsters en bloed-resultaten. Er is al veel internationale interesse getoond in ons ontwerp (vanuit de VS, Engeland, Zweden en Italië).

Nu de eerste patiënten in Canada hun deelname hebben toegezegd en worden gevolgd in het kader van deze studie, kunnen we concluderen dat we nu pas echt zijn begonnen.

Er wordt een driedaagse UCAN CAN-DU meeting gehouden in april 2019 in Canada waarbij patiënten, kinderreumatologen, internationale experts en betrokken bedrijven en organisaties aanwezig zullen zijn. Hierbij zal de goede richting van het UCAN CAN-DU project worden bestendigd en waar mogelijk zelfs verbeterd.

Er is reeds een eerste wetenschappelijk artikel geschreven welke nu beoordeeld wordt voor publicatie in Rheumatology

Samenvatting van de aanvraag

Samenvatting
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

Juvenile Idiopathic arthritis (JIA) is the most common immune mediated inflammatory musculoskeletal disease affecting more than 20.000 children in Canada and the Netherlands.JIA is devastating to the child and family.Many children with JIA will continue to have active arthritis as adults, some with severe disability. High risk children with arthritis often require advanced therapeutic agents. Although biologic therapy can dramatically improve disease outcomes, potential adverse events, including infections and malignancy, and their use imposes substantial burdens on patients,families and society. One in three paediatric and adult patients currently receives biologic therapy for arthritis without any treatment end-date. Recent work by our team has established that patients and treatment responses can be meaningfully classified using approaches that integrate comprehensive biologic and clinical data. Our biomarker discovery program is matureand poised to rapidly deliver robust and highly relevant results and deliver a simple predictive tool to guide therapy. New concepts of standardised disease activity outcomes, novel e-health based patient reported outcome and the real-time integration of individual biological profiles will enable us to learn from every child and family - we will inform practice while caring for children, accellerating tranformative care.

Our group is at the fore-front of high quality data collection. we have assembled an inter-disciplinary that will capitalize on our international network's research infrastructure and harmosised data and sample collection and access to large,rigorously- characterised childhood arthritis cohorts. We currently lead these national and international consortia,which will provide biological samples and detailed patient data- our unique advantage for an unpredented value-added opportunity for collaboration and synergy in already established collaborations between Canadian and Dutch researchers.

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website