Projectomschrijving

Samenvatting na afronding

Bumetanide is een plastablet die ingezet wordt voor autisme spectrum stoornissen (ASS). De reden hiervoor is dat in diermodellen is aangetoond dat een te hoge chloorconcentratie in zenuwcellen een behandelbare oorzaak van autistische symptomatologie kan zijn. De te hoge chloorconcentratie kan worden verlaagd met bumetanide. De diversiteit binnen het autistisch spectrum zorgt er echter voor dat tot nu toe geen enkele behandeling, zo ook niet bumetanide, voor alle kinderen in het spectrum effectief is.

De BAMBI trial is de eerste gerandomiseerde ASS trial die naast de gebruikelijke symptoomschalen ook heeft gekeken naar zowel de elektrische activiteit van het brein middels EEG, als de informatieverwerkende processen in het brein.

Resultaten

De resultaten laten zien dat bumetanide versus placebo niet effectiever was bij vergelijking op het primaire eindpunt, een brede autisme schaal (SRS-2). Wel werd een significant effect gezien op
repetitief gedrag, een van de kernsymptomen van ASS. Daarnaast is de bevinding dat bumetanide het EEG sterk beïnvloedt en met name de balans tussen het activeren en inhiberen van een zenuwcel verandert. Ook konden kinderen met en zonder gunstig effect op hun gedrag worden onderscheiden op basis van hun uitgangs EEG-waarden. Tezamen zijn deze resultaten veelbelovend om een meer gepersonaliseerde toepassing van geneesmiddelen voor ASS te ontwikkelen.


Richtlijn

Van de onderzoeksprojecten uit het ZonMw programma Goed Gebruik Geneesmiddelen (GGG) is inzichtelijk gemaakt of zij aansluiten bij de richtlijnen en/of modules in de FMS Richtlijnendatabase. Dit onderzoek sluit aan op de volgende richtlijn in de FMS Richtlijnendatabase.
 

Samenvatting bij start

Kinderen, jongeren en volwassenen met autisme spectrum stoornissen (ASS) hebben doorgaans een andere zintuigelijke en sociale wereld. Dit problemen hangt samen met een gestoorde signaaloverdracht in het brein, maar deze kennis heeft nog niet geleid tot gerichte behandeling.

Recent is aangetoond dat bumetanide kan zorgen dat de remmende werking van een bepaalde neurotransmitter kan worden versterkt. Zo kan bumetanide mogelijk de eerste behandeling worden die meer rust in het overprikkelde brein van mensen met ASS kan brengen.

Wat wordt onderzocht?

De effectiviteit van bumetanide op gevalideerde markers in een randomized controlled trial bij een grotere groep kinderen met ASS. Daarnaast wordt bepaald welke cognitieve en EEG kenmerken geassocieerd zijn een gunstige effect van bumetanide.

Deze studie beoogt een gerichte behandeling te ontwikkelen voor de vele jonge mensen met ASS die nu weinig perspectief op verbetering van kwaliteit van leven hebben.

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website