Verslagen

Voortgangsverslag

Samenvatting
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

Dankzij de subsidie van ZonMw is digitale druppel PCR voor BCR-ABL1 succesvol geïmplementeerd door de projectgroep als nieuwe techniek voor detecteren van de hoeveelheid restziekte bij chronische myeloide leukemie (CML). Voor de duur van de projectperiode is dit kosteloos beschikbaar voor alle patiënten in Nederland.

 

De resultaten van de bepaling kunnen gebruikt worden om een optimaal moment te kiezen voor een patiënt om een poging te ondernemen de CML-medicatie te stoppen. Hiermee is het mogelijk om de medicatie in totaal korter te gebruiken.

 

In het resterend deel van het project worden de resultaten van medicatie-stoppogingen bijgehouden. Bovendien wordt onderzoek gedaan naar aanvullende experimentele testen om een succesvolle stoppoging nog beter te kunnen voorspellen.

Resultaten
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

Digitale PCR voor BCR-ABL1 is nu beschikbaar. De test kan aangevraagd worden met formulieren beschikbaar op deze website: hema13.erasmusmc.nl/digitale_druppel_pcr_BCR-ABL1.html

 

 

Er zijn nog geen resultaten beschikbaar van het implementatieonderzoek aangezien de inclusie hiervan pas recent van start is gegaan.

Samenvatting van de aanvraag

Samenvatting
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

RESEARCH QUESTION

Main research question:

Does digital droplet PCR (ddPCR) negativity for BCR-ABL1 predict a high (60% or higher) Treatment Free Remission (TFR) success rate in patients with a short (3-6 year) Tyrosine Kinase Inhbitor (TKI) treatment duration?

 

A secondary research question is if three novel tests correlate with TFR success rate, which may improve the predictive power of ddPCR testing:

a. Circulating residual CD26+CD34+ leukemic cells

b. Circulating CD56+ NK cells

c. Pneumococcal vaccine response

 

HYPOTHESES

I CML patients treated for 3-6 years with TKI and a negative ddPCR for BCR-ABL1 have a minimal TFR success rate of 60%, thus comparable to the general success rate of patients treated >6 years

II TFR success rate is higher in patients discontinuing TKI therapy who have

a. lower levels of CD26+CD34+ leukemic cells

b. higher levels of CD56+ NK cells

c. a positive pneumococcal vaccine response

 

STUDY DESIGN

Observational cohort study

 

STUDY POPULATION

Patients eligible for attempted TFR discontinuation (chronic phase CML, no previous switch in TKI for treatment failure, minimal 3 years total TKI therapy, durable deep molecular remission defined as MR 4.0 or better)

 

INTERVENTION

TKI cessation in CML patients treated for 3-6 years with a TKI who are ddPCR negative for BCR-ABL1

 

OUTCOME MEASURES

Sustained MMR (BCR-ABL <0,1% IS) at 12 months after TKI discontinuation

 

SAMPLE SIZE/DATA-ANALYSIS

For main study: calculated sample size of n=148

For substudy: estimated sample size of n=60

 

1. Main data analysis: Non-inferiority to a level of minimally 60% of proportion of sustained TFR at 12 months in patients with TKI treatment duration <6 years and with negative ddPCR BCR-ABL1 test.

2. Exploratory correlative analysis for three predictive factors: CD26+ leukemic cells and CD56+ NK cells as continuous variables; pneumococcal vaccine response as dichotomized and categorical variable; all vs. sustained MMR at 12 months after TKI discontinuation.

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website