Verslagen

Voortgangsverslag

Samenvatting
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

In Nederland overlijden 150 kinderen per jaar aan kanker. Dit zijn vooral kinderen waar de kanker na behandeling terugkomt en dan niet meer reageert op therapie. Deze resistentie wordt veroorzaakt door veranderingen in het DNA en RNA van de tumorcellen. In het Prinses Máxima Centrum kijken wij binnen het iTHER programma welke veranderingen dit zijn. Slechts de helft van de patiënten heeft dit soort afwijkingen in de tumor en komt in aanmerking voor specifieke medicijnen. Dit is niet genoeg. Daarom zoeken wij in iTHER 2.0 op een andere manier naar nieuwe behandelmogelijkheden: we laten tumorcellen van een patiënt groeien in het laboratorium en testen hierop 170 medicijnen om te kijken waarvoor de tumor gevoelig is en waarvoor niet. Op deze manier hopen we ook kinderen met zeer slechte prognose te genezen, met optimale kwaliteit van leven

 

Resultaten
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

Inmiddels zijn meer dan 150 tumoren van kinderen geanalyseerd binnen het iTHER programma. In de helft van de gevallen zijn bevindingen gedaan op DNA of RNA niveau die bij kunnen dragen aan de behandeling van deze kinderen die geen reguliere behandelingsopties meer hebben.

Sinds januari 2019 worden ook cellen gekweekt uit biopten van de tumoren. Op 19 van deze organoids konden meer dan 180 verschillende medicijnen getest worden die voor de patiënten extra behandelingsopties bieden. Dit zal vanaf oktober 2019 gebeuren in de nieuwe robot faciliteit van het Prinses Maxima Centrum.

We zullen binnen iTHER 2.0 de kinderen nauwgezet volgen om te kijken of deze doelgerichte behandelingen leiden tot betere overleving.

Samenvatting van de aanvraag

Samenvatting
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

PROBLEM DEFINITION AND STUDY POPULATION

 

Over 150 children still die each year from cancer in the Netherlands. To improve treatment, we have initiated the iTHER (individualized THERapy) trial which aims at identification of therapeutic options through full molecular tumor profiling of all relapse pediatric cancer for which no curative options are available.

 

STUDY DESIGN AND DIAGNOSTIC INTERVENTION

 

1.The iTHER clinical trial should proceed to clinical implementation by:

- Transferring profiling to the newly build Princes Maxima Center where all pediatric cancer patients in the Netherlands will be treated.

- Generate a standardized analysis tool to identify actionable events.

2. For the evaluation of the clinical benefit we will:

- Change our target presence report to a treatment advice by the molecular tumor board.

- Perform an observation trial where we will determine the overall survival of patients receiving targeted therapy compared to a nontreated cohort.

3. For 50% of the patients we can’t identify actionable events for which we will parallel the target identification with a compound screening program by:

- Generating organoids from tumors that are included in the iTHER program.

- Perform compound screens on these organoids.

- Explore the opportunities for a compound screen, based treatment advice.

 

DATA-ANALYSIS, OUTCOME MEASURES AND ECONOMIC EVALUATION

 

All data will be implemented in the R2 bioinformatic platform which will allow integrative analysis and public access to the data. We will determine the improvement in overall survival at 1 year for

patients that receive on target treatment based on molecular profiling and personalized modelling data. Economic evaluation will be performed by an independent health technology assessment.

 

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website