Projectomschrijving

In dit project is de toepassing van liposomaal enzym voor behandeling van de ziekte van Fabry en MPS type 1 onderzocht.

Deze erfelijke ziekten worden veroorzaakt door een deficiëntie van een lysosomaal enzym, leidend tot een stapeling van macromoleculen en aantasting van organen. Voor beide ziekten is enzymtherapie beschikbaar. Het effect hiervan is echter wisselend. Therapie-gerelateerde factoren zijn een ongunstige verdeling van het enzym over de weefsels in het lichaam, het niet passeren van de bloed-hersen-barrière en antistofvorming.

BBB-therapeutics ontwikkelde speciale GSH-PEG liposomen die leiden tot verbeterde opname van geneesmiddelen in de hersenen. Het enzym, verpakt in GSH-PEG liposomen, leidde echter niet tot een verbeterde opname in de hersenen van MPS1 muizen. Antistofvorming was toegenomen, mogelijk door de langere circulatietijd.
Voor de ziekte van Fabry werden PEG-liposomen gebruikt. Alleen bij jonge Fabry muizen werd een gering effect op antistofvorming gezien. Er was geen verbetering in weefseldistributie of afname van stapeling in organen.

Uitkomst

Liposomale enzymtherapie is niet veelbelovend om de behandeling met enzymtherapie te optimaliseren.

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website