The value of reducing uncertainty: merging ethics and economics
Projectomschrijving
Samenvatting na afronding
Het is van groot belang dat onderzoekers goed nadenken over de deelname van verschillende patiëntengroepen aan geneesmiddelenonderzoek. Sommige patiënten mogen niet deelnemen, omdat voor hen het onderzoek te veel risico’s met zich meebrengt. Maar als patiënten geweigerd worden ontstaat er veel onzekerheid over de effectiviteit en veiligheid van het geneesmiddel voor hen in de praktijk.Resultaten
Dit project geeft een handvat voor het nadenken over de inclusie of exclusie van patiënten bij geneesmiddelenonderzoek. Daarbij kan het van belang zijn om een bepaald type economisch onderzoek te doen: dergelijk onderzoek kan namelijk inzicht geven in de onzekerheid rondom het geneesmiddel voor verschillende patiëntengroepen en ook of het onderzoek binnen bepaalde patiëntengroepen ‘rechtvaardig’ is (c.q. kosteneffectief). Als voorbeeld worden het handvat en de economische analyse toegepast op een specifiek geneesmiddel bij een ‘kwetsbare’ patiëntengroep, specifiek gaat het hierbij om het gebruik van ‘nieuwe’ of ‘directe orale anticoagulantia’ bij jongere vrouwen.Samenvatting bij start
Vrouwelijke patiënten die nog niet in de overgang zijn nemen nauwelijks deel aan onderzoek naar nieuwe geneesmiddelen. Dit vanwege risico's voor het ongeboren kind. Als vrouwelijke patiënten aangewezen zijn op nieuwe geneesmiddelen, gebruiken zij die zonder dat ze bij hen zijn getest. Dat brengt risico's met zich mee. Het testen van de nieuwe geneesmiddelen in deze vrouwen brengt ook risico's mee, en vertraagt de beschikbaarheid van deze geneesmiddelen. De onderzoekers gaan een methode ontwikkelen om te onderzoeken of verder onderzoek gewenst is, en in welke vorm. Het vernieuwende aan onze aanpak is dat zij in hun onderzoek methoden uit de economie en de ethiek combineren. Als voorbeeld bestuderen ze nieuwe orale anticoagulantia (NOACs). Deze zijn getest in een oudere, voornamelijk mannelijke, populatie. Hoewel ze ook voorgeschreven worden aan jonge vrouwen, is het onbekend of ze wel veilig zijn. Deze middelen zouden bijvoorbeeld moeilijk te controleren menstruele bloedingen kunnen veroorzaken.Producten
Auteur: Rolden, Herbert J.A., Grutters, Janneke P.C., van der Wilt, Gert Jan, Maas, Angela H.E.M.
Magazine: European Heart Journal
Auteur: Maas, Angela H.E.M., Euler, Mia von, Bongers, Marlies Y., Rolden, Herbert J.A., Grutters, Janneke P.C., Ulrich, Lian, Schenck-Gustafsson, Karin
Magazine: Maturitas
Auteur: van der Wilt, Gert J., Grutters, Janneke P. C., Maas, Angela H. E. M., Rolden, Herbert J. A.
Magazine: BMC Medical Ethics
Auteur: Rolden, Herbert J. A., Maas, Angela H. E. M., van der Wilt, Gert Jan, Grutters, Janneke P. C.
Magazine: BMC Medical Ethics
Auteur: Herbert Rolden
Auteur: Herbert J.A. Rolden, PhD; Gert Jan van der Wilt, PhD; Angela H.E.M. Maas, MD, PhD; Janneke P.C. Grutters, PhD
Verslagen
Eindverslag
Een belangrijk ethische dilemma waar medisch onderzoekers zich wel eens mee geconfronteerd zien, draait om de vraag of men kwetsbare patiënten wel of niet moet includeren in onderzoek naar experimentele farmaceutische middelen (waarbij de term ‘kwetsbaarheid’ doelt op een mogelijke ontvankelijkheid voor buitengewone lasten of risico’s).
Premenopauzale vrouwen vormen een goed voorbeeld van een dergelijke kwetsbare groep: ze worden niet of nauwelijks geïncludeerd in medicijnenonderzoek, maar zijn wel mogelijk ontvankelijk voor bijzondere lasten of risico’s in relatie tot mannen of postmenopauzale vrouwen. Beslissingen rondom de toegang en vergoeding van dergelijke medicijnen – als ook de rol van medicijnen in klinische richtlijnen – worden echter wel voor premenopauzale vrouwen gemaakt op basis van empirisch bewijs dat voornamelijk of alleen verzameld is onder mannen.
Dit is ook het geval voor nieuwe orale anticoagulantia (NOACs). NOACs vormen een nieuwe generatie medicijnen die gebruikt kunnen worden voor de preventie van ischemische CVAs in patiënten met boezemfibrilleren. Vier NOACs zijn sinds enkele jaren op de markt, maar er is nog wel onzekerheid over het profiel van de voordelen en risico’s van deze medicijnen onder premenopauzale vrouwen. Deze onzekerheid is voor een deel gerelateerd aan de verdenking op een verhoogde kans op abnormale vaginale bloedingen in vergelijking met de meer traditionele middelen – de zogenaamde vitamine K antagonisten (VKAs).
Het doel van dit project is om erachter te komen hoe men een normatieve en economische analyse kan combineren om een richtlijn te vormen, die gebruikt kan worden om mensen of instanties te helpen met het maken van een beslissing omtrent de inclusie of exclusie van kwetsbare patiënten. Daarnaast hebben we ons als doel gesteld om deze richtlijn toe te passen op de beschreven casus: is verder onderzoek naar de effectiviteit en veiligheid van NOACs in premenopauzale vrouwen gerechtvaardigd vanuit een klinische, financieel en normatief oogpunt?
Vrouwelijke patiënten die nog niet in de overgang zijn nemen nauwelijks deel aan onderzoek naar nieuwe geneesmiddelen. Dit vanwege risico's voor het ongeboren kind. Als vrouwelijke patiënten aangewezen zijn op nieuwe geneesmiddelen, gebruiken zij die zonder dat ze bij hen zijn getest. Dat brengt risico's met zich mee. Het testen van de nieuwe geneesmiddelen in deze vrouwen brengt ook risico's mee, en vertraagt de beschikbaarheid van deze geneesmiddelen. De onderzoekers gaan een methode ontwikkelen om te onderzoeken of verder onderzoek gewenst is, en in welke vorm. Het vernieuwende aan onze aanpak is dat zij in hun onderzoek methoden uit de economie en de ethiek combineren. Als voorbeeld bestuderen ze nieuwe orale anticoagulantia (NOACs). Deze zijn getest in een oudere, voornamelijk mannelijke, populatie. Hoewel ze ook voorgeschreven worden aan jonge vrouwen, is het onbekend of ze wel veilig zijn. Deze middelen zouden bijvoorbeeld moeilijk te controleren menstruele bloedingen kunnen veroorzaken.