Patiënten in de dagelijkse praktijk kunnen verschillen van patiënten in klinische studies. Dit project onderzocht de impact van verschillen op de kosteneffectiviteit. De effectiviteit uit klinische studies is vergeleken met de effectiviteit in de dagelijkse praktijk voor multiple myeloom behandelingen die al langer in Nederland gebruikt werden. Voor sommige behandelingen was de effectiviteit vergelijkbaar, maar niet voor alle behandelingen.
Met een ziektemodel zijn de verwachte kosten en effecten berekend voor bestaande en verwachte behandelmogelijkheden. Het model geeft een goed inzicht in de effecten, kosten en kosteneffectiviteit van het toevoegen van een nieuwe behandeling aan het huidige behandelpalet.
Resultaten laten zien dat nieuwe behandelingen effectief zijn maar ook hoge kosten met zich mee brengen ten opzichte van de huidige behandelingen. De kosteneffectiviteitsratio van bestaande behandelingen was hoger (minder gunstig) op basis van de effectiviteit in de dagelijkse praktijk dan de ratio op basis van effectiviteit uit klinische trials.
De (kosten-)effectiviteit van medicatie wordt bepaald door onderzoek in klinische trials. Daarin bekijken onderzoekers verschillen tussen verschillende behandelingen. Maar bij de hematologische aandoening multipel myeloom gaat het niet om de effecten van enkele behandelingen. Het gaat vooral om de effecten van de verschillende manieren waarop behandelingen op elkaar kunnen volgen.
Om die effecten goed te kunnen vergelijken ontwikkelden onderzoekers een speciaal gezondheidseconomisch model. Maar het is nog niet duidelijk, wat dit theoretische model precies zegt over de (kosten-)effectiviteit van verschillende opeenvolgingen van behandelingen in de klinische praktijk.
Sinds kort worden de gegevens over patiënten met multipel myeloom systematisch samengebracht. Die verzameling van klinische data maakt onderzoek mogelijk naar de klinische praktijk.
Dit onderzoek wil met behulp van gegevens uit deze databank onder andere: