Projectomschrijving

De ziekte van Fabry is een zeldzame stofwisselingsziekte. Sinds 2002 is enzymtherapie op de markt is. Om zowel de lange termijn effectiviteit als de kosteneffectiviteit van enzymtherapie te bepalen, werd een nationale database met gegevens van de gehele Nederlandse Fabry populatie opgezet. Analyses lieten zien dat enzymtherapie ziekteprogressie niet voorkomt. Maar ook dat het risico op het ontwikkelen van hart-, nier- of hersencomplicaties afneemt naarmate een patiënt langer behandeld wordt. De kosten per jaar vrij van eindorgaanschade en de kosten per voor kwaliteit van leven gecorrigeerd levensjaar (QALY) werden met behulp van een wiskundig model berekend. Deze hoge bedragen zijn het gevolg van de hoge kosten van enzymtherapie, met uiteenlopende effectiviteit. Het betreft dus gemiddelde waarden voor de gehele groep van Fabry patiënten, terwijl het ziektebeeld sterk varieert tussen patiënten. Hierbij spelen leeftijd, geslacht, ernst van orgaanschade, antistofvorming en andere variabelen een rol. In een aansluitend project wordt de (kosten)effectiviteit in subgroepen bestudeerd. Vervolgstudie


In de media

Gebruiksadvies op maat bij dure medicijnen: ZonMw Parels voor onderzoek zeldzame ziekten (Mediator 29, jun 2018)

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website