Projectomschrijving

Implementatie en betaalbaarheid van weesgeneesmiddelen is een onderwerp dat sinds de discussie over weesgeneesmiddelen voor de ziekte van Pompe en Fabry in beweging is. Weesgeneesmiddelen zijn veelal kostbaar en daarmee is het een uitdaging om innovatieve middelen die op de markt komen ook (snel) beschikbaar te maken voor de patiënt.

Deze VIMP was erop gericht de ervaringen van belanghebbenden in het proces van vergoeding en implementatie van weesgeneesmiddelen samen te brengen. Hiervoor is een position paper opgesteld.

Resultaten

In de afgelopen jaren zijn de adviezen vanuit dit position paper uitgedragen, onder andere tijdens het TREATNMD congres in 2019 en in publicaties van het Zorginstituut Nederland. Daarnaast was prof Van der Ploeg promotor bij een proefschrift over Health Technology Assessment, waarbij de ziekte van Pompe als voorbeeld werd gebruikt.
Hiermee wordt een bijdrage geleverd aan de dialoog die gevoerd wordt om te komen tot een weesgeneesmiddelenbeleid dat duurzaam is en toegang biedt voor alle patiënten, die deze middelen nodig hebben. Ook houden de onderzoekers en behandelaren van metabole ziekten de ontwikkelingen op het gebied van nieuwe beschikbare behandelingen, zoals asfotase alfa voor de behandeling van Hypofosfatasia, nauwlettend in de gaten om beschikbaar te maken voor de patiënten.

De grootste uitdaging voor de toekomst in beschikbaarheid van weesgeneesmiddelen ligt waarschijnlijk in de hoge prijs die voor deze middelen betaald moet worden en de kleine groep patiënten die gebruik kunnen maken van deze middelen. De onderzoekers zullen zich hier blijvend voor inzetten.


Dit is een vervolgstudie van 152001005

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website