Towards a more sensible development and meaningful implementation of orphan drugs
Projectomschrijving
Implementatie en betaalbaarheid van weesgeneesmiddelen is een onderwerp dat sinds de discussie over weesgeneesmiddelen voor de ziekte van Pompe en Fabry in beweging is. Weesgeneesmiddelen zijn veelal kostbaar en daarmee is het een uitdaging om innovatieve middelen die op de markt komen ook (snel) beschikbaar te maken voor de patiënt.
Deze VIMP was erop gericht de ervaringen van belanghebbenden in het proces van vergoeding en implementatie van weesgeneesmiddelen samen te brengen. Hiervoor is een position paper opgesteld.
Resultaten
In de afgelopen jaren zijn de adviezen vanuit dit position paper uitgedragen, onder andere tijdens het TREATNMD congres in 2019 en in publicaties van het Zorginstituut Nederland. Daarnaast was prof Van der Ploeg promotor bij een proefschrift over Health Technology Assessment, waarbij de ziekte van Pompe als voorbeeld werd gebruikt.
Hiermee wordt een bijdrage geleverd aan de dialoog die gevoerd wordt om te komen tot een weesgeneesmiddelenbeleid dat duurzaam is en toegang biedt voor alle patiënten, die deze middelen nodig hebben. Ook houden de onderzoekers en behandelaren van metabole ziekten de ontwikkelingen op het gebied van nieuwe beschikbare behandelingen, zoals asfotase alfa voor de behandeling van Hypofosfatasia, nauwlettend in de gaten om beschikbaar te maken voor de patiënten.
De grootste uitdaging voor de toekomst in beschikbaarheid van weesgeneesmiddelen ligt waarschijnlijk in de hoge prijs die voor deze middelen betaald moet worden en de kleine groep patiënten die gebruik kunnen maken van deze middelen. De onderzoekers zullen zich hier blijvend voor inzetten.
Dit is een vervolgstudie van 152001005
Producten
Auteur: Kanters T.
Auteur: A.T. van der Ploeg, M.E. Kruijshaar, A. Toscano and B. Schoser On behalf of the European Pompe consortium
Magazine: European Journal of Neurology
Auteur: Zorginstituut in samenwerking met het Erasmus MC
Auteur: Iris Plug, Klaas Jan Hindriks, Ans T. van der Ploeg
Verslagen
Eindverslag
Samenvatting van de aanvraag
Dit Verspreiding en Implementatie Plan (VIMP) is gericht op de evaluatie en het presenteren aanbevelingen ten aanzien van het implementatie en het besluitvormingsproces rond de vergoeding van (dure) weesgeneesmiddelen in Nederland. Dit vanuit het oogpunt van de behandelaars. Deze VIMP heeft tot doel de ervaringen van belanghebbenden in het implementatie proces in Nederland samen te brengen. We menen dit succesvol te doen middels round table discussions onder leiding van een ervaren gespreksleider aangevuld met gestructureerde interviews/vragenlijstenonderzoek en een afsluitend symposium/advies. Dit laatste is dan het eindproduct van deze VIMP (fase 1). We trachten deze VIMP in één jaar af te ronden. Gelijktijdig als vervolg op deze VIMP zal een start gemaakt worden met een inventarisatie hoe het Nederlandse beleid aansluit bij dat van Europa (fase 2). Dit plan is verder uitgewerkt in het kader van een recente aanvraag (5 november 2013) binnen Goed Gebruik Geneesmiddelen (GGG) betreffende de ziekte van Pompe door het Erasmus MC, een recent gehonoreerde European Neuro Muscular Center (ENMC) aanvraag voor een driedaags workshop om een Europees netwerk rond de ziekte van Pompe te consolideren in samenhang met een VIMP van het AMC en een reeds gehonoreerde GGG aanvraag betreffende de ziekte van Fabry, waarin onder andere een Europees netwerk voor Fabry behandelaars wordt geconsulteerd.