Taming uncertainty: Handling uncertainty in deciding upon new pharmaceuticals

Samenvatting Probleem; Aandacht voor onzekerheid in besluitvorming in de gezondheidszorg is in het laatste decennium gegroeid. Er wordt echter meestal verondersteld dat alle onzekerheid te kwantificeren en op te lossen is door verder onderzoek te doen. Onzekerheden die niet gemeten zijn of moeilijk te kwantiferen zijn, worden in de praktijk vaak genegeerd. Daarnaast is het moeilijk om in besluitvorming om te gaan met onzekerheid. Ten gevolge van deze twee problemen wordt onzekerheidsinformatie vaak slecht weergegeven, verkeerd begrepen en/of genegeerd. Dit kan leiden tot verlies van gezondheid, inefficiente allocatie van bestaande budgetten en gehinderde innovatie. Doelstelling: Het doel van dit project is te onderzoeken hoe beter omgegaan kan worden met onzekerheid in besluitvorming rondom geneesmiddelen. De volgende onderzoeksvragen worden beantwoord: RQ1 Wat zijn innovatieve methoden om onzekerheid beter weer te geven, te integreren en te communiceren? RQ2 Welke patronen en mechanismen illustreren de huidige omgang met onzekerheid in vergoedings- en onderzoeksbeslissingen? RQ3 Hoe kan een breder raamwerk voor het omgaan met onzekerheid er uitzien? Methoden: In studie I (RQ1) zoeken we door middel van literatuurstudie naar methoden om onzekerheid weer te geven, te integreren en te communiceren die afkomstig zijn uit andere disciplines. Vervolgens passen we deze methoden toe op de vier casussen van de lijst van dure- en weesgeneesmiddelen. In studie II (RQ2) bestuderen we patronen en mechanismen die het besluitvormingsproces op T=0 en T=4 illustreren, door het analyseren van documenten en interviews. In studie III (RQ3) onderzoeken we of de resultaten van studie I en II aanleiding geven tot veranderingen in raamwerken die de besluitvorming rondom geneesmiddelen ondersteunen. Resultaten: Ten eerste zal het onderzoek leiden tot een overzicht en test van nieuwe methoden om onzekerheid weer te geven en te communiceren. Ten tweede geeft het onderzoek inzicht in de patronen en mechanismen van het omgaan met onzekerheid in besluitvorming rond geneesmiddelen. De resultaten zullen huidige HTA richtlijnen en raamwerken aanvullen, en uiteindelijk leiden tot meer systematische en transparante besluitvorming rondom geneesmiddelen. Summary Problem: In the last decade, uncertainty has received increasing attention in policy decision making in health care. However, it is generally assumed that all uncertainty is quantifiable and solvable. Uncertainties that are not measured, or are difficult to quantify, are hereby disregarded. Second, it is deemed difficult to handle uncertainty in policy decision making. As a result of these interacting problems, uncertainty information tends to be ill reflected, misunderstood and/or ignored. This may involve health loss, inefficient allocation of budgets, and hampering innovation. Objective: To investigate how uncertainty can be better handled in policy decision making regarding pharmaceuticals. For this purpose, the following research questions will be answered: RQ1 What are innovative methods to better reflect, integrate and communicate uncertainties? RQ2 What patterns and mechanisms illustrate the current handling of uncertainty in reimbursement and research decisions? RQ3 What could be a broadened framework for the handling of uncertainty? Methods: In the first study (RQ1) we perform a literature review to find methods to reflect, integrate and communicate uncertainty that are used in HTA or other disciplines. We will focus on methods to reflect uncertainties that are difficult to quantify. We will apply promising methods to four cases from the Dutch list of expensive medicines or orphan drugs. For each case we explore which methods were used to reflect, integrate and communicate uncertainty at T=0 (coverage under evidence development decision) and T=4 (final coverage decision). Next, we examine the feasibility, impact and usefulness of the new methods. In the second study (RQ2) we explore patterns and mechanisms that illustrate the handling of uncertainty in the decision making process at T=0 and T=4, through analysis of documents and interviews. In the third study (RQ3), if indicated by the results of study 1 and study 2, we expand existing frameworks to better allow for the handling of uncertainty in policy decision making regarding pharmaceuticals. Results: First, the research will result in an overview and test of novel methods to reflect, integrate and communicate uncertainties beyond statistical uncertainty. Second, the research will provide insight into the patterns and mechanisms of handling uncertainty in policy decision making upon pharmaceuticals. Based on these results the current framework is broadened. The results will complement current HTA methodology and will provide an important supplement to existing guidelines. Eventually the results will lead to more systematic and transparent policy decision making upon pharmaceuticals.