Verslagen

Eindverslag

Samenvatting
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

Dit verspreidings- en implementatieproject heeft geleid tot het aanscherpen en toegankelijk maken van de nationale richtlijn voor behandeling van de ziekte van Fabry. Daarnaast zijn binnen de EU met behulp van een Delphi consensusprocedure start- en stopcriteria voor het gebruik van enzymtherapie voor Fabry geformuleerd. Deze procedure omvatte het opstellen van een discussiedocument, een online survey en een face-to-face meeting. Aan de bijeenkomst, die op 31 mei 2014 in het AMC plaatsvond, deden 34 deskundigen mee, onder wie artsen uit de EU en vertegenwoordigers van patiëntenverenigingen. De richtlijnen zijn in belangrijke mate gebaseerd op het project 152001001, “Treatment of Fabry disease with the orphan drugs agalsidase alfa en agalsidase beta in the Netherlands: Health Technology Assessment related to Orphan Drug reimbursement policy" (HTA_studie). De richtlijnen worden nu toegepast door de AMC indicatiecommissie.

Tevens zijn binnen dit project de tekortkomingen van de huidige evaluatie systematiek van geneesmiddelen geanalyseerd. Onze eigen ervaringen met de ziekte van Fabry, maar ook die van partijen uit het veld, zowel nationaal als internationaal vormen de basis. Ook is literatuuronderzoek verricht. De problematiek van de extreme kosten van weesgeneesmiddelen zijn ook besproken op een een conferentie in Bergamo (maart 2014), waarbij de casus rond de ziekte van Fabry is ingebracht.

 

Resultaten
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

Het AMC protocol is toegankelijk op de Sphinx website (www.amc.nl/sphinx). De resultaten van de EU consensusprocedure zijn gepresenteerd op een conferentie in Orlando (WORLD Lysosomal Diseases Network, Orlando, USA, Feb 2015) en inmiddels gepubliceerd (Biegstraaten et al; Orphanet J Rare Dis 2015 Mar 27;10(1):36). De consensus richtlijn heeft als belangrijkste aanbevelingen om jonge mannen met de ziekte van Fabry en een klassiek fenotype vanaf 16 jaar al te behandelen met enzymtherapie zelfs als er nog geen symptomen zijn. Eerdere start van behandeling is geïndiceerd als patiënten symptomatisch zijn. Voor de andere groepen (vrouwen, niet-klassieke mannen) was er overeenstemming dat er enige mate van symptomen of orgaanschade aanwezig moest zijn voordat gestart wordt met behandeling omdat het beloop onvoorspelbaar is bij deze patiënten. Specifieke criteria om te stoppen met behandeling betroffen de wens van de patiënt, incompliantie of ernstige irreversibele schade aan hart of nieren. Voor al deze situaties werden duidelijke criteria geformuleerd.

De resultaten van de analyses met betrekking tot de evaluatie van weegsneesmiddelen zijn gepresenteerd op de DMD/ICORD conferentie 2014 ism ZonMw (7 oktober 2014; Ways forward: evaluation, development and societal impact of Orphan drugs) en hebben geresulteerd in 1 publicatie (Luzatto, Hollak et al Lancet. 2015 Feb 28;385(9970):750-2) en 1 manuscript dat ter publicatie wordt aangeboden (Hollak, Hagendijk et al. A case for improvement: post-authorization assessment of orphan drugs). Duidelijk is dat voor sommige extreem zeldzame ziekten met een langzaam progressief beloop de huidige evaluatie van geneesmiddelen ontoereikend is. Gebruik van geneesmiddel-georiënteerde registers moet vervangen worden door een transparantere manier van dataverzameling waarin de behandelde ziekten en aandoeningen centraal staan. Om de kwaliteit van deze dataverzamelingen te garanderen is onafhankelijk toezicht en analyse noodzakelijk alsmede de verplichting voor behandelaars om hoog kwalitatieve gegevens aan te leveren. Samenwerking op EU niveau is hiervoor een vereiste.

 

Samenvatting van de aanvraag

Samenvatting
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

Het project 152001001, “Treatment of Fabry disease with the orphan drugs agalsidase alfa en agalsidase beta in the

Netherlands: Health Technology Assessment related to Orphan Drug reimbursement policy” en het ErasmusMC project over de ziekte van Pompe hebben geleid tot een brede maatschappelijke discussie over vergoeding van enzymtherapie voor de ziekte van Fabry en Pompe en vergoeding van weesgeneesmiddelen in het algemeen. Dit implementatieproject is erop gericht om de ervaringen die het AMC in Nederland met de ziekte van Fabry hebben opgedaan te gebruiken voor de volgende 3 doeleinden:

1. Het opstellen van een richtlijn voor diagnostiek en behandeling van de ziekte van Fabry inclusief implementatie van start- en stopcriteria binnen de EU.

Op grond van de huidige inzichten wordt een richtlijn ontwikkeld volgens de AGREE principes, in samenwerking met de richtlijnencommissie van de NIV/Kwaliteitskoepel medisch specialisten. EU Fabry centra worden betrokken bij de ontwikkeling van deze richtlijn door het organiseren van een consensus procedure met betrekking tot start- en stopcriteria (aangepaste Delphi methode, inclusief een face-to-face bijeenkomst).

2. Het inventariseren van factoren die bijdragen aan de trage evaluatie van effectiviteit, zoals dat bij de ziekte van Fabry opgetreden is. Door middel van gestructureerde interviews met stakeholders worden de knelpunten onderzocht en resultaten aangeboden tijdens (inter) nationale symposia.

3. Het bijdragen aan de evaluatie van doelmatigheidsonderzoek van weesgeneesmiddelen in Nederland vanuit de kennis en ervaring met 10 jaar klinisch onderzoek aan de ziekte van Fabry en ervaringen met andere zeldzame aandoeningen zoals de ziekte van Gaucher. Resultaten van het doelmatigheidsonderzoek en dit verspreidings- en implementatieplan kunnen daarbij worden meegenomen.

 

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website