Verslagen

Eindverslag

Samenvatting
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

Gezondheidseconomen staan regelmatig voor het probleem dat er geen kwaliteit van leven metingen verricht zijn in klinische studies, waardoor de, voor economische evaluatie noodzakelijke, op voorkeur gebaseerde effecten van een behandeling bekend zijn. Een mogelijk oplossing voor dit probleem is om de veelgebruikte ziekte specifieke vragenlijsten van waarderingen te voorzien. Het primaire doel van dit onderzoek was om drie verschillende vragenlijsten, de HAQ, de QLQ-C30 en de MSIS-29 van waarderingen te voorzien.

 

Omdat het waarderen van gezondheidstoestanden geen standaard werk is werd ook onderzocht hoe goed verschillende strategieen werken waarmee de ziektespecifieke utiliteiten gegenereerd zijn: Time Trade-off van vignetten, ranking en regressie naar EQ-5D waarden. De voorspelde utiliteiten volgens deze drie strategieen zijn daarom vergeleken met geobserveerde EQ-5D waarderingen.

 

Dit project heeft bijgevolg de volgende resultaten opgeleverd:

 

- Waarderingen van de HAQ, MSIS-29 en de QLQ-C30

- Methodologische richtlijnen voor het waarderen van ziekte specifieke vragenlijsten in een specifieke context.

Resultaten
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

Dit project is volgens planning uitgevoerd. In het eerste onderzoeksjaar werden kwaliteit van leven gewichten voor de HAQ, MSIS en QLQ-C30 bepaald middels regressie van de EQ-5D. In het tweede jaar zijn gezondheidstoestanden uit de HAQ, MSIS en QLQ/C30 geselecteerd en voorzien van kwaliteit van leven waarderingen in een TTO en ranking exercitie.

 

De regressiemodellen op basis van de drie ziektespecifieke vragenlijsten bleken de gemiddelde EQ-5D scores in de patiëntengroepen goed te voorspellen. De voorspellingen op individueel niveau waren minder accuraat waren. De verschillen in voorspelde kwaliteit van leven en geobserveerde EQ-5D het grootst voor het regressie model van de HAQ. Ook vonden we dat voor patiënten in relatief slechte gezondheidstoestand de kwaliteit van leven structureel werd overschat. Een verklaring voor deze bevindingen is dat de QLQ-C30 en de MSIS-29 veel overlap hebben in de domeinen van gezondheid die zij bestrijken met EQ-5D, terwijl de HAQ slechts deels het meetgebied van de EQ-5D overlappen. Hierdoor kunnen antwoorden op de HAQ vragenlijst maar weinig variatie verklaren in EQ-5D scores. Vaak ontbreekt het aan voldoende indicatoren en/of voldoende observaties in de dataset om lage kwaliteit van leven scores goed te voorspellen. De voorspelde kwaliteit van leven waarden kunnen worden verbeterd door naast items uit de ziektespecifieke vragenlijsten ook andere gezondheidsindicatoren op te nemen in het regressiemodel. Daarbij moet worden overwogen om een aparte regressiefunctie te schatten voor patiënten in slechte gezondheid.

 

De TTO waarderingen voor gezondheidstoestanden uit de drie vragenlijsten waren gemiddeld hoger dan de geobserveerde EQ-5D scores. De TTO scores lagen alleen voor de MSIS-29 in de buurt van de EQ-5D scores. Voor TTO is het nodig dat compacte ziektebeschrijvingen gemaakt worden op basis van de beschikbare uitkomsten, en dat vervolgens het algemeen publiek zich uitspreekt over de kwaliteit van leven in deze toestanden. In tegenstelling tot de hierboven beschreven regressie analyse, is deze strategie universeel toepasbaar (men heeft geen externe dataset van de doelmaat met EQ-5D nodig). Maar dat universele karakter komt kennelijk met duidelijke nadelen. Omdat ziektespecifieke omschrijvingen van gezondheid minder dimensies van gezondheid omvatten dan generieke, wordt de kwaliteit van leven overschat ten opzichte van metingen met EQ-5D. Daarnaast leidt een beperktere omschrijving van gezondheid tot minder accurate metingen bij patientenpopulaties in zeer slechte gezondheid. Beide problemen beperken de vergelijkbaarheid van ziektespecifiek en generiek gemeten kwaliteit van leven uitkomsten. Of ook het kwaliteit van leven verschil dat men bereikt door behandeling van een ziekte verkeerd wordt ingeschat is een vraag voor nader onderzoek. De TTO scores behorende bij QLQ-C30 en de MSIS-29 lijken gevoeliger voor veranderingen in milde gezondheidsbeperkingen dan EQ-5D.

 

In de ranking taak werd getest of een focussing effect dat zich kan voordoen in de TTO (mensen geven een te zwaar gewicht aan symptomen omdat deze niet in context worden bezien) kan worden vermeden door een ziektespecifieke gezondheidstoestand naast andere gezondheidstoestanden te presenteren. Daarom hebben respondenten gezondheidstoestanden uit MSIS-29 en QLQ-C30 met elkaar vergeleken en bepaald welke toestand ernstiger was. De resultaten van deze exercitie waren teleurstellend. We vonden weinig consistentie tussen de TTO uitkomsten en de resultaten van de ranking taak. Daarbij vonden we ook dat veel mensen zich op makkelijke manieren door de vragenlijst werkten (bijvoorbeeld door altijd links te verkiezen over rechts). Dit komt vermoedelijk doordat aspecten van gezondheid op verschillende manieren was omschreven in de vragenlijsten. Het vergelijken van twee toestanden is daardoor cognitief veel moeilijker dan het waarderen van een toestand, omdat ongelijksoortige informatie vergeleken moet worden. Mensen bleken niet goed in staat of niet bereid hier diep over na te denken. Deze methode biedt daarom niet de gewenste mogelijkheden om de problemen van directe waardering middels TTO te verlichten.

 

Gezien het belang van vergelijkbaarheid tussen studies, concluderen we dat voor HTA onderzoek mapping de aanbevolen strategie is voor het voorspellen van kwaliteit van leven gewichten indien deze niet gemeten zijn. Wanneer er geen externe dataset mogelijk is om een mapping uit te voeren, kan directe waardering worden toegepast. Beleidsmakers dienen zich echter bewust te zijn van de beperkte vergelijkbaarheid van deze resultaten met kwaliteit van leven uitkomsten gemeten met instrumenten zoals de EQ-5D.

Voortgangsverslag

Samenvatting
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

Gezondheidseconomen staan regelmatig voor het probleem dat er geen kwaliteit van leven metingen verricht zijn in klinische studies, waardoor de, voor economische evaluatie noodzakelijke, op voorkeur gebaseerde effecten van een behandeling bekend zijn. Een mogelijk oplossing voor dit probleem is om de veelgebruikte ziekte specifieke vragenlijsten van waarderingen te voorzien.

 

Het primaire doel van dit onderzoek is om drie verschillende vragenlijsten, de HAQ, de QLQ-C30 en de MSIS-29 van waarderingen te voorzien. Omdat het waarderen van gezondheidstoestanden geen standaard werk is wordt ook onderzocht hoe goed verschillende strategieen werken waarmee men de de ziektespecifieke utiliteiten kan genereren: Time Trade-off van vignetten, ranking en regressie van EQ-5D waarden. De voorspelde utiliteiten volgens deze drie strategieen zullen worden vergeleken met geobserveerde EQ-5D waarderingen. De op te leveren resultaten zullen zijn:

 

- Waarderingen van de HAQ, MSIS-29 en de QLQ-C30

- Methodologische richtlijnen voor het waarderen van ziekte specifieke vragenlijsten in een specifieke context.

Resultaten
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

Na het eerste onderzoeksjaar zijn we halverwege het project. Voor de HAQ, MSIS-29 en QLQ-C30 is nu een waarderingsset beschikbaar, gebaseerd op regressie. Het waarderen van ziekte specifieke vragenlijsten via regressie blijkt een haalbare methode, maar onze resultaten tonen belangrijke beperkingen. Omdat iedere ziektespecifieke vragenlijst anders is (zowel psychometrisch als de inhoudelijke beschrijving van algemene gezondheid), bestaat het gevaar dat ze zich niet allemaal even makkelijk via regressie laten omzetten in generieke utiliteiten.

 

Zo blijkt uit ons onderzoek naar het schatten van EQ-5D utiliteiten dat EQ-5D utiliteiten geschat uit de HAQ bij reuma en de MSIS-29 bij multiple sclerose grotere afwijkingen vertonen van geobserveerde utiliteiten dan utiliteiten geschat uit de QLQ-C30 bij kanker. Dat komt omdat de QLQ-C30 en EQ-5D vergelijkbare domeinen van kwaliteit van leven meten. Wanneer er minder overeenkomst is tussen de instrumenten, zoals HAQ en MSIS-29 relatief weinig overeenkomst vertonen met EQ-5D, is het mogelijk de voorspelling van de EQ-5D utiliteiten te verbeteren door meer voorspellende variabelen te gebruiken. Voor alle schatting geldt dat er een grove overschatting is van de kwaliteit van leven van patiënten in slechte gezondheid.

 

Een tweede bevinding is dat waarderingen op basis van EQ-5D regressie overschatten de kwaliteit van leven van patiënten en slechte gezondheid. Het moet worden overwogen om voor die groep een aparte regressie functie te schatten

 

In het eerste studie jaar zijn verder de voorbereidingen getroffen voor de TTO studie voor de QLQ-C30 en de MSIS-29. De QLQ-C30 en de MSIS-29 kunnen worden gebruikt om gezondheidstoestanden te omschrijven die geschikt zijn voor waardering in een TTO of ranking taak. Gezondheidstoestanden kunnen worden ontwikkeld door gebruik te maken van psychometrie, Rasch analyse en klinische experts. De TTO en ranking studie ter waardering van de drie vragenlijsten zijn ingeroosterd direct na de zomer van 2010.

 

Samenvatting van de aanvraag

Samenvatting
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

Health economists frequently encounter the problem that generic health related quality of life has not been assessed in clinical trials, so that preferences for effects of treatment are unavailable at the time of economic evaluation. A method proposed to overcome this problem is to determine values for the health states described by disease specific questionnaires, which are more commonly included in clinical trials. The primary objective of this proposal is to undertake valuation exercises for the three following disease specific questionnaires to generate values that can be used in the economic evaluation of drugs that have been placed on the list of expensive medicines:

 

- The HAQ: to evaluate treatment effects of abatacept in reumatoid artritis

- The EORTC QLQ-C30: to evaluate treatment effects of bevacizumab, panitumumab, irinotecan, oxaliplatin, or trastuzumab in cancer patients

- the Multiple Sclerosis Impact Scale (MSIS-29): to evaluate treatment effects of nataluzimab in patients with MS.

 

Since the valuation of disease specific health states is not without problems yet, a secondary objective is to consider the question of how to reliably estimate health states valuations for the health states described by disease specific questionnaires.

 

In order to draw conclusions about how to establish values for DSQ states, we will compare health state valuations for patients with rheumatic arthritis, MS, and colorectal cancer as measured with EQ-5D to health state valuations derived on basis of their DSQ scores using various analytical techniques (ranking, TTO and regression on EQ-5D results), with the aim of determining whether procedures for valuing health states of DSQs are applicable and produce value estimates that are comparable to the preferred method for measuring utilities: direct assessment with EQ-5D.

 

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website