Projectomschrijving

Optimale opzet en analyse van klinisch onderzoek in zeldzame ziekten

Het doel van dit project was het optimaliseren van klinisch onderzoek bij patiënten met zeldzame ziekten.
Verschillende benaderingen zijn bekeken:

  • het zo betrouwbaar mogelijk schatten van het benodigde aantal patiënten;
  • sequentiële analyse van de cumulatieve resultaten van een klinische studie;
  • sequentiële meta-analyse van verschillende klinische studies bij patiënten met dezelfde aandoening;
  • het gebruik van (biomarker) informatie uit eerder (observationeel) onderzoek voor de opzet van een nieuwe, gerandomiseerde studie.

Het project heeft geresulteerd in

  • richtlijnen bij de berekening van benodigde aantallen voor klinische studies met kinderen;
  • aanpassingen van sequentiële analysemethoden voor kleine aantallen patiënten;
  • adviezen voor betrouwbare schattingen van de heterogeniteit tussen studies in een sequentiële meta-analyse.

Voor klinisch onderzoek in zeldzame ziekten zijn onze conclusies:

  • Informatie uit eerder onderzoek dient een hoge voorspellende waarde te hebben.
  • Sequentiële analyse is een efficiënt alternatief.
  • Sequentiële meta-analyse kan resultaten van verschillende kleine studies (prospectief) combineren.
Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website