Projectomschrijving

MPS I is een zeldzame stofwisselingsziekte waarbij progressieve schade ontstaat aan de gewrichten, de botten, het hart, de luchtwegen en soms ook de hersenen. Voor kinderen met de ernstigste vorm van MPS I, waarbij de hersenen beschadigd raken, is een stamceltransplantatie de beste behandeling. Voor alle andere kinderen en volwassenen met MPS I bestaat sinds 2003 de mogelijkheid van behandeling met intraveneuze enzymvervangingstherapie met Laronidase. Laronidase is geregistreerd voor de langdurige behandeling van de niet-neurologische symptomen van MPS I.

Op grond van onderzoek van alle beschikbare literatuur en eigen ervaring binnen Nederland, zowel van behandelaars als van patiënten, stellen wij vast dat Laronidase veilig en effectief is gebleken in de behandeling van meerdere symptomen en op uiteenlopende leeftijden. Laronidase is van therapeutische waarde te zijn voor hiervoor geselecteerde patiënten. Relatief kortdurende behandeling voorafgaand aan een stamceltransplantatie verbetert de conditie voorafgaand aan de transplantatie.

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website