Novel modelling approaches to reconcile the paradigms of randomization and representativeness in (cost-) effectiveness analyses: The case of Rheumatoid Arthritis

De effectiviteit van nieuwe medicijnen wordt allereerst onderzocht in een degelijk opgezet wetenschappelijk onderzoek: gerandomiseerde klinisch trials (RCTs). Daarnaast worden deze middelen onderzocht in de dagelijkse praktijk. Resultaten uit RCTs vaak niet overeenkomen met de resultaten uit de dagelijkse praktijk. De resultaten uit RCTs en dagelijkse praktijk kunnen ook niet zomaar met elkaar vergeleken worden o.a. door verschillen in patientengroepen.

Ongeveer 1% van de Nederlanders lijden aan reumatoïde arthritis (RA), een ziekte met hoge ziektelast waarvoor recent veel nieuwe, dure behandelmethodes op de markt zijn gekomen wat evaluatie van effect en kosten van belang maakt.

In deze studie is:

• Methodologie ontwikkeld om de gegevens uit RCTs te vertalen naar resultaten in de dagelijkse praktijk die zowel gegevens uit RCTs als praktijk gebruikt.
• Voorstellen gedaan om deze methodologie toe te passen in (kosten-)effectiviteitsonderzoek voor RA en breder.