Projectomschrijving

Samenvatting na afronding

De effectiviteit van geneesmiddelen voor kleine groepen patiënten (‘weesgeneesmiddelen’) is soms
onzeker door gebrek aan betrouwbare onderzoeksgegevens. Ook de kosteneffectiviteit van deze,
veelal dure, geneesmiddelen is vaak moeilijk te bepalen. Ervaringen van patiënten, zoals de impact
van de werking, bijwerkingen en het gebruikersgemak op het dagelijks leven, beïnvloeden
tevredenheid én (kosten)effectiviteit.

Resultaten

In dit project is, onder andere samen met patiëntenorganisaties, een vragenlijst ontwikkeld die deze ervaringen in kaart kan brengen: de vragenlijst Patiënt Ervaringen en Satisfactie met Medicatie (PESaM). Vervolgens heeft onderzoek onder ruim 200 patiënten die een weesgeneesmiddel gebruiken aangetoond dat de lijst in de onderzochte patiëntpopulatie voldoende valide en betrouwbaar is.
De PESaM-vragenlijst biedt de mogelijkheid om patiëntervaringen en -tevredenheid met een (duur) geneesmiddel systematisch en kwantitatief in kaart te brengen en zo de wetenschappelijke kennisbasis van besluitvorming in de zorg te verstevigen.

Samenvatting bij start

De effectiviteit van geneesmiddelen voor kleine groepen patiënten (‘weesgeneesmiddelen’) is soms onzeker door gebrek aan betrouwbare onderzoeksgegevens. Ook de kosteneffectiviteit van deze, veelal dure, geneesmiddelen is moeilijk te bepalen.
Ervaringen van patiënten, zoals de impact van bijwerkingen en het gebruikersgemak op het dagelijks leven, beïnvloeden tevredenheid én de (kosten)effectiviteit. Inzicht in deze ervaringen is daarom van belang, zowel voor vergoedingsbesluiten als in de keuze voor de beste individuele behandeling.

In dit project worden met behulp van een aantal actuele weesgeneesmiddelen een generieke vragenlijst en twee ziektespecifieke vragenlijsten ontwikkeld die patiëntervaringen evalueren:

  1. Pirfenidon en nintedanib voor patiënten met idiopatische longfibrose
  2. Eculizumab voor patiënten met atypisch hemolytisch uremisch syndroom

Middels literatuuronderzoek en interviews met patiënten wordt bepaald welke patiëntervaringen belangrijk zijn. De ontwikkelde lijst zal vervolgens een aantal keer worden ingevuld door 150 patiënten. Hierna volgt een analyse van de validiteit en betrouwbaarheid.

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website