Impact of new approaches to pharmacological management of patients with renal cell carcinoma: a population-based study of process and outcomes in The Netherlands.

De behandelmogelijkheden voor patiënten met gemetastaseerd niercelkanker (mRCC) zijn de afgelopen jaren toegenomen met het beschikbaar komen van nieuwe, doelgerichte middelen: sunitinib (2006), sorafenib (2006), temsirolimus (2007), bevacizumab (2008), everolimus (2009) en pazopanib (2010). De doelstelling van deze studie was enerzijds het verzamelen van gedetailleerde gegevens over patiënten met mRCC en hun behandeling in de dagelijkse, klinische praktijk. Daarbij werden klinische uitkomsten bestudeerd, maar ook kwaliteit van leven en kosten. Daarnaast beoogde de studie prognostische groepen te identificeren gebaseerd op zowel klassieke als niet-klassieke parameters om patiënten in de toekomst gerichter te kunnen behandelen.

In het retrospectieve deel van de studie werden 645 patiënten geïncludeerd die tussen 2008 en 2010 werden gediagnosticeerd met primair mRCC, d.i. metastasen bij diagnose. 52% (336/645) van deze patiënten werd behandeld met een doelgerichte therapie. Het merendeel werd behandeld met sunitinib (84%, 282/336). Patiënten in het retrospectieve deel van PERCEPTION hadden veelal een slechtere prognose dan de patiënten in de klinische studies. Dit resulteerde in een lagere mediane totale overleving in vergelijking met de mediane totale overleving zoals aangetoond in klinische studies.

Op basis van gegevens uit het retrospectieve deel van de studie is een ziektemodel ontwikkeld waarmee de kosteneffectiviteit van diverse eerste- en tweedelijnsbehandelingen voor mRCC berekend is. Dit model liet zien dat zowel levensjaren als voor kwaliteit gecorrigeerde levensjaren gewonnen kunnen worden indien alle patiënten behandeld zouden worden met sunitinib gevolgd door een tweedelijnsbehandeling met sorafenib of everolimus. Gemiddelde totale kosten per patiënt zouden hierdoor wel toenemen.

Voor het prospectieve deel van de studie kwamen alle patiënten met niercelkanker in aanmerking, niet alleen patiënten met gemetastaseerde ziekte (diagnose tussen 2011 en medio 2013). In dit gedeelte van de studie werden gegevens verzameld over kwaliteit van leven. Bovendien werd bloed verzameld van patiënten die deelnamen aan dit gedeelte van de studie. Een aantal DNA markers bleek sterk geassocieerd met respons op sunitinib-behandeling. Het is echter nog te vroeg om definitief te kunnen concluderen dat de gevonden markers nieuwe markers zijn om prognose en therapie-respons te voorspellen. Daarvoor zullen eerst replicaties moeten worden verkregen in onafhankelijke patiëntengroepen.