Projectomschrijving

Een medicijn wordt op de markt gebracht voor een specifieke ziekte maar soms hebben artsen goede redenen om het medicijn voor te schrijven voor een andere ziekte. Dit heet off-label gebruik. Voordat de verzekering een duur, off-label medicijn vergoedt moet er bewijs zijn dat het effectief is. Dit is lastig te realiseren als er weinig patiënten zijn. Bij zeldzame ziekten zou het efficiënt zijn om het effect van een medicijn te beoordelen binnen individuele patiënten (n=1-trials). De ziekte moet wel stabiel zijn en het medicijn moet snel werken.

Dit project vond toepassingsgebieden voor n=1-trials voor off-label medicijnen bij zeldzame aandoeningen waaronder spierziekten. Zorgverzekeraars hebben op dit moment geen mogelijkheid om n=1-trials te beoordelen voor individuele verzekerden. Toch zijn er aanwijzingen dat gezondheidsautoriteiten openstaan om bewijs uit n=1-trials te overwegen. Het moet daarbij gaan om (kleine) series n=1-trials bij meerdere patiënten. Vervolgstudie

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website