Verslagen

Eindverslag

Samenvatting
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

Het ZorgInstituut Nederland baseert advies over vergoeding van medicijnen onder meer op een schatting van de doelmatigheid. Fabrikanten moeten een kosteneffectiviteitsanalyse (KEA) uitvoeren voor die geneesmiddelen waarvan wordt geclaimd dat ze een nieuwe behandeling bieden (“therapeutische meerwaarde”). Daarbij gebruiken ze vaak simulatiemodellen om de gevolgen op de lange termijn schatten. Ook in andere toepassingsgebieden van kosteneffectiviteitsanalyses, zoals preventie en zorgonderzoek, worden vaak gezondheidseconomische beslismodellen gebruikt om de gegevens bijelkaar te brengen en zonodig te extrapoleren.

Uiteraard moet zo’n KEA-model valide zijn. Bestaande richtlijnen voor modelvalidatie voldoen echter niet en nadere selectie en aanscherping is nodig. Daarom is in dit project een instrument ontwikkeld voor modelvalidatie speciaal voor KEA-modellen. Daarnaast is onderzoek gedaan naar wanneer en hoe belanghebbenden en dan vooral patiënten beter dan nu het geval is te betrekken in het proces van modelontwikkeling.

Het nieuwe instrument bestaat uit een selectie van validatietesten die modelontwikkelaars kunnen gebruiken om aan modelgebruikers te rapporteren over de validatiestatus van hun model. Ze laten zien welke testen zijn uitgevoerd en wat de resultaten daarvan waren. Hiermee wordt dubbel werk voorkomen en verbetert de transparantie van beslissingen gebaseerd op KEA-modellen.

 

Resultaten
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

De projectgroep is uitgebreid met een extra postdoc, de hoofdonderzoeker op dit project, Dr P Vemer.

 

De uiteindelijke projectgroep had daarmee de volgende samenstelling:

Projectleiding: Dr TL Feenstra, ism Dr MJ Al en Dr GAK van Voorn.

Uitvoering: Dr P Vemer, ism Dr I Corro-Ramos en Dr GAK van Voorn.

Advisering: Prof dr HC Boshuizen, Dr PFM Krabbe, Dr CMJ van der Meijden, Mw Drs D Hamerlijnck.

 

Het project heeft de volgende opbrengsten.

Als eerste is een groslijst opgesteld van 35 technieken opgeleverd, die gebruikt is als startpunt voor het ontwerpen van AdViSHE.

Vervolgens is met behulp van een internationaal Delphi panel van 47 personen AdViSHE ontwikkeld. AdViSHE is een vragenlijst met 13 vragen rond validatie, die ingevuld kunnen worden door modelleurs, waarna modelgebruikers de uitkomsten kunnen gebruiken als basis voor hun eigen oordeel over het model. AdViSHE is uitgetest op twee modellen waarbij geen verdere problemen zijn gevonden.

 

Ten tweede is een nieuwe methode ontwikkeld die gebruikt kan worden om de modeluitkomsten van GE modellen te valideren door ze te vergelijken met empirische data. Deze methode wordt uiteengezet in een manuscript.

 

Ten derde is de mogelijke rol van patiënten bij modelontwikkeling beschreven in een opiniepaper.

 

Als extra opbrengst hebben we dankzij de discussies in onze multidisciplinaire onderzoeksgroep beter inzicht verkregen in de definitie en terminologie rond validatie van gezondheidseconomische beslismodellen. Hierover hebben we een brief gepubliceerd in Value in Health.

 

 

Voortgangsverslag

Samenvatting
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

Computersimulatie modellen in de besluitvorming over dure geneesmiddelen: een nieuw instrument voor gestructureerde model beoordeling.

 

Het College voor Zorgverzekeringen (CVZ) baseert advies over vergoeding deels op informatie over de doelmatigheid. Fabrikanten moeten voor geneesmiddelen die therapeutische meerwaarde claimen een kosteneffectiviteitsanalyse (KEA) uitvoeren.

Met een computer simulatie model kunnen onderzoekers de gegevens uit diverse klinische studies combineren en/of de gevolgen op de lange termijn schatten. Uiteraard moet zo’n model valide zijn. Bestaande richtlijnen voor modelvalidatie voldoen echter niet. Daarom is nadere selectie en aanscherping nodig van de validatietesten.

In dit project ontwikkelen we een instrument voor modelbeoordeling specifiek gericht op KEA-modellen. Dit instrument kan bijvoorbeeld worden gebruikt door indieners van farmacoecomische dossiers om model-beoordelaars zoals het College van Zorgverzekeringen (CVZ) te informeren. Het instrument zal bestaan uit: 1 een selectie van validatietesten (checklist), en 2 een “stakeholder” perceptie meting, om de mening van belanghebbenden over het model en de uitkomsten te bepalen.

Hiermee verbetert de rapportage van uitgevoerde model validatie testen. Bovendien komt er zicht op het oordeel van belanghebbenden.

 

Inmiddels is een groslijst van validatietechnieken samengesteld. Met behulp van een internationaal panel van experts wordt elke techniek nu beoordeeld op relevantie, formulering en definitie. De tweede ronde van dit Delphi panel is in december 2013 geweest.

 

Resultaten
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

Voorlopige resultaten van het project zijn:

- Een beter inzicht in de definitie en typologie van modelvalidatie, resulterend in een brief welke is gepubliceerd door Value in Health.

- een groslijst van modelvalidatietechnieken, welke door een internationaal panel zijn beoordeeld op bruikbaarheid en relevantie. Deze lijst wordt nu (december 2013) in een aantal Delphi rondes verder aangescherpt en vormt de basis van het modelvalidatie-instrument (de checklist).

 

Samenvatting van de aanvraag

Samenvatting
Dit item is dichtgeklapt
Dit item is opengeklapt

About one third of the drug reimbursement applications in the Netherlands claim more effectiveness than existing treatments and therefore require a cost-effectiveness analysis (CEA) as part of the reimbursement dossier. The fast majority of such applications use a health economic decision model (HE model), in the form of a computer simulation model. More generally, many cost effectiveness studies use models to combine information from different sources and/or to extrapolate from a specific study to the setting that is relevant for the decision at hand.

An obvious requirement for model-based CEAs to be used in (reimbursement) decisions is that the models are valid. Guidelines exist on model validation, but have limitations. First, they often present ideals rather than feasible acceptability criteria. Second, guidelines are written to support model development, not model judgment. Finally, the recommendations are necessarily general and not geared towards validating HE models. In CEA practice, modelers have to balance rigor with feasibility; validation information is needed to support expert review of finished models; and the major interest is the validity regarding CEA outcomes.

The current proposal enhances the possibilities for decision makers and their advisors to transparently and consistently evaluate model based CEA results by developing a model assessment tool.

The tool consists of a checklist of validation tests relevant for HE models and an assessment of stakeholder perception. The checklist asks for performance criteria or opt out explanation and is to be filled out by the model developers to help reviewers assess the model, while stakeholder perception informs further appraisal of the model and its outcomes. The research strategy is to have a Delphi panel selection of validation tests from a broad inventory based on guidelines from several disciplines. Stakeholder perception assessment is to be developed adapting existing user experience tools. The entire tool will be tested on example models and discussed in a workshop to improve it further. The project group contains expertise on HE models, quality assessment of models, the statistics of validation tests, and the use of expert opinion. Furthermore, several members have practical experience with reimbursement and/or involving stakeholders, to ensure that the project can be successfully performed.

The new tool improves the model review process by providing a clear overview of validation efforts performed and their results in relation to the model’s aim, that is, to support a decision regarding cost effectiveness.

 

Dutch/Nederlands

De Nederlandse besluitvorming over vergoeding van geneesmiddelen die therapeutische meerwaarde claimen vereist onder andere een kosteneffectiviteitsanalyse (KEA). De overgrote meerderheid van deze analyses gebruikt een computer simulatie model. Met dergelijke modellen kunnen onderzoekers de gegevens uit diverse klinische studies combineren en/of extrapoleren vanuit de specifieke setting van een bepaalde klinische studie.

Goed onderbouwde besluitvorming op basis van dit type KEAs vereist dat het gebruikte model valide is. Bestaande richtlijnen voor modelvalidatie geven onvoldoende houvast. Meestal schetsen ze een ideaalbeeld zonder minimale vereisten voor een acceptabel model. Ze zijn vooral bedoeld voor gebruik tijdens de ontwikkeling van een model. Ten slotte dient validatie rekening te houden met het specifieke doel van het model, in dit geval een KEA en met de perceptie van stakeholders. Daartoe is nadere selectie en aanscherping nodig van de validatietesten. Dat gebeurt onvoldoende in de huidige standaarden voor farmacoeconomisch onderzoek en mede daardoor komt het zelden voor dat de validatie inzichtelijk wordt gerapporteerd in bijvoorbeeld vergoedingsdossiers.

Het huidige voorstel omvat het ontwikkelen van een instrument voor modelbeoordeling specifiek gericht op ondersteuning van KEA om deze situatie te verbeteren. Dit instrument kan onder andere worden gebruikt door indieners van farmacoecomische dossiers om model-beo

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website