Projectomschrijving

In dit project is gebruikgemaakt van een nieuwe onderzoeksmethode: gecombineerde N-of-1 trial, waarbij het effect van het geneesmiddel mexiletine is bestudeerd bij patiënten met de erfelijke spierziekte myotonie.

Van de 28 myotonie patiënten die hun individuele N-of-1 trial hebben afgerond, werd bij 25 patiënten een vermindering gevonden in de dagelijks ervaren spierstijfheid. Hiervoor was 1 behandelperiode nodig. Dit succes was reden om bij alle patiënten een positief advies uit te brengen om na beëindiging van hun individuele N-of-1-trial de mexiletine-therapie voort te zetten. Een analyse op groepsniveau toonde tevens aan dat mexiletene een kosteneffective behandeling is voor deze patiënten. Er deden zich tijdens de studie geen ernstige bijwerkingen voor.

Resultaten

Met dit project is aangetoond dat het uitvoeren van een gecombineerde N-of-1 trial met 30 patiënten goed uitvoerbaar is in de dagelijkse praktijk, goed te analyseren is met nieuwe analysemethodes (Bayesiaans) en tot patiëntrelevante uitkomsten leidt.

Meer informatie

Dit project kent een vervolg in: Verspreiding en implementatie van N-of-1 trials in de dagelijkse neurologische praktijk (1520020291)

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website