Mobiele menu

Canakinumab in Cryopyrin-Associated Periodic Syndrome

Projectomschrijving

Samenvatting bij afronding

Het cryopyrine-geassocieerd periodiek syndroom (CAPS) is een zeldzame ziekte gekenmerkt door koorts, huiduitslag en andere symptomen. In totaal zijn er veertig patiënten met CAPS in Nederland. Vierentwintig daarvan deden mee aan het onderzoek. De meeste patiënten worden behandeld met canakinumab. Dit is een effectieve behandeling voor CAPS.

Resultaten

De gemiddelde kwaliteit van leven was lager dan die van Nederlanders in het algemeen. Voornamelijk pijn gaf veel problemen. CAPS leidt regelmatig tot afwezigheid van school en werk. Het verschil in kosten tussen de behandelingen wordt voornamelijk bepaald door de hoge medicijnkosten van canakinumab vergeleken met anakinra. Voor deze studie is een kosteneffectiviteitsmodel ontwikkeld dat mogelijk kan worden getest wanneer meer (inter)nationale data beschikbaar komt. De totale kosten van behandeling van CAPS met canakinumab voor het Nederlandse zorgbudget bedragen €1,9 miljoen per jaar.
 

Samenvatting bij start

Cryopyrine-geassocieerd periodiek syndroom (CAPS) is een zeldzame erfelijke ziekte, waarbij patienten hun leven lang last hebben van onder andere koorts, huiduitslag, gewrichtsklachten, gehoorsverlies, vermoeidheid en meer. Het wordt veroorzaakt door te veel ontstekingseiwit interleukine-1 beta (IL-1beta). Behandeling met een specifieke remmer van IL-1beta geeft een sterke verbetering. Hiervoor zijn nu 2 medicijnen beschikbaar, anakinra en canakinumab, die sterk verschillen in gebruiksvriendelijkheid en kosten.
In deze studie onderzoeken we het doelmatig gebruik van canakinumab. Hiervoor zullen we informatie verzamelen van zoveel mogelijk Nederlandse CAPS-patiënten, over onder andere verschijnselen, kwaliteit van leven, bijwerkingen en ontstekingswaarden, gebruik van de gezondheidszorg en deelname aan school en/of werk. In de kosten-effectiviteitstudie zullen we daarbij een model ontwikkelen, dat in de toekomst ook van waarde kan zijn voor andere weesgeneesmiddelen en weesziekten.

Verslagen


Samenvatting van de aanvraag

English summary: In the rare hereditary Cryopyrin-Associated Periodic Syndrome (CAPS), increased secretion of inflammatory cytokine interleukin-1beta (IL-1beta) causes lifelong increased inflammation. Patients suffer from lifelong symptoms of fever, (urticarial) rash, arthralgia, hearing loss, sterile meningitis, uveitis, fatigue and more, in variable severity. Canakinumab is a specific inhibitor of IL-1beta and strongly improves patients’ health. Canakinumab is listed on the Dutch policy rule on orphan drugs for treatment of CAPS since 2011. The policy rule requires a report on (cost-)effectiveness and budget impact to be submitted in 2015. This project will not only facilitate this cost-effectiveness study, but will also afford an opportunity to gain more insight in this rare disease. The objective is to determine the effect of canakinumab in patients with CAPS in clinical practice. The project is divided in three sections: a clinical study, which includes biochemical parameters, a cost-effectiveness study and a pharmacokinetic study, which includes immunogenicity. These sections are strongly interwoven. Aim will be to include all Dutch CAPS patients, and gather data prospectively and retrospectively on a.o. clinical phenotype, quality of life, side-effects and inflammatory parameters, health care usage, as well as pharmacokinetics and anti-drug antibodies. In the cost-effectiveness study, a modelling approach will be developed, which will also be of worth in other orphan drugs and rare diseases. In this rare hereditary disorder, it is a challenge to define a good control group, since almost all patients in the Netherlands will be treated with canakinumab unless there is a contraindication. Control data will therefore be collected from several sources, including historic data from the patients included and from previous studies, as well as patients from other countries where canakinumab may not yet be available. Nederlandse samenvatting: In de zeldzame erfelijke ziekte “Cryopyrine-geassocieerd periodiek syndroom” (CAPS), veroorzaakt een verhoogde secretie van het ontstekingseiwit interleukine-1 beta (IL-1beta) levenslang een verhoogde mate van ontsteking. Symptomen van patienten bestaan onder andere uit koorts, (urticariele) huiduitslag, gewrichtsklachten, gehoorsverlies, steriele hersenvliesontsteking, uveitis, vermoeidheid en meer, in verschillende mate. Canakinumab is een specifieke remmer van IL-1beta en geeft een sterke verbetering van de gezondheid van deze patienten. Canakinumab staat op de Nederlandse beleidsregel voor weesgeneesmiddelen voor de behandeling van CAPS sinds 2011. Hiervoor is het nodig dat een rapport geschreven wordt over de doelmatigheid en kosten, dat ingediend moet worden in 2015. Dit project is deels bedoeld om dit onderzoek te faciliteren, maar met name om meer inzicht te krijgen in deze zeldzame ziekte en de behandeling ervan. Het doel is om het effect van canakinumab te beoordelen in patienten met CAPS in de klinische praktijk. Het project bestaat uit drie onderdelen: een klinische studie, inclusief biochemische parameters, een kosten-effectiviteitsstudie en een farmacokinetische studie, inclusief immunogeniciteit. Deze onderdelen staan sterk met elkaar in verband. We willen alle Nederlandse patienten met CAPS includeren in deze studie – en zoveel prospectief als retrospectief data verzamelen, onder andere betreffende het klinisch fenotype, kwaliteit van leven, bijwerkingen en ontstekingsparameters, gebruik van de gezondheidszorg, als ook farmacokinetiek en anti-drug antistoffen. In de kosten-effectiviteitstudie zullen we een model ontwikkelen, dat in de toekomst ook van waarde kan zijn voor andere weesgeneesmiddelen en weesziekten. In deze zeldzame erfelijke ziekte zal het een uitdaging zijn om een goede controle groep te definiëren, omdat bijna alle patienten in Nederland behandeld zullen worden met canakinumab. Controle data zullen dus verzameld worden op andere manieren, inclusief historische data van patienten voor start van canakinumab, uit andere studies, en data van patienten uit andere landen waar canakinumab nog niet beschikbaar is.

Onderwerpen

Kenmerken

Projectnummer:
152001023
Looptijd: 100%
Looptijd: 100 %
2012
2018
Onderdeel van programma:
Gerelateerde subsidieronde:
Projectleider en penvoerder:
Dr. A. Simon
Verantwoordelijke organisatie:
Radboudumc