Projectomschrijving

Samenvatting bij afronding

Het cryopyrine-geassocieerd periodiek syndroom (CAPS) is een zeldzame ziekte gekenmerkt door koorts, huiduitslag en andere symptomen. In totaal zijn er veertig patiënten met CAPS in Nederland. Vierentwintig daarvan deden mee aan het onderzoek. De meeste patiënten worden behandeld met canakinumab. Dit is een effectieve behandeling voor CAPS.

Resultaten

De gemiddelde kwaliteit van leven was lager dan die van Nederlanders in het algemeen. Voornamelijk pijn gaf veel problemen. CAPS leidt regelmatig tot afwezigheid van school en werk. Het verschil in kosten tussen de behandelingen wordt voornamelijk bepaald door de hoge medicijnkosten van canakinumab vergeleken met anakinra. Voor deze studie is een kosteneffectiviteitsmodel ontwikkeld dat mogelijk kan worden getest wanneer meer (inter)nationale data beschikbaar komt. De totale kosten van behandeling van CAPS met canakinumab voor het Nederlandse zorgbudget bedragen €1,9 miljoen per jaar.
 

Samenvatting bij start

Cryopyrine-geassocieerd periodiek syndroom (CAPS) is een zeldzame erfelijke ziekte, waarbij patienten hun leven lang last hebben van onder andere koorts, huiduitslag, gewrichtsklachten, gehoorsverlies, vermoeidheid en meer. Het wordt veroorzaakt door te veel ontstekingseiwit interleukine-1 beta (IL-1beta). Behandeling met een specifieke remmer van IL-1beta geeft een sterke verbetering. Hiervoor zijn nu 2 medicijnen beschikbaar, anakinra en canakinumab, die sterk verschillen in gebruiksvriendelijkheid en kosten.
In deze studie onderzoeken we het doelmatig gebruik van canakinumab. Hiervoor zullen we informatie verzamelen van zoveel mogelijk Nederlandse CAPS-patiënten, over onder andere verschijnselen, kwaliteit van leven, bijwerkingen en ontstekingswaarden, gebruik van de gezondheidszorg en deelname aan school en/of werk. In de kosten-effectiviteitstudie zullen we daarbij een model ontwikkelen, dat in de toekomst ook van waarde kan zijn voor andere weesgeneesmiddelen en weesziekten.

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website