Acknowledging heterogeneity in Health Technology Assessment to improve efficient use of pharmaceuticals
Projectomschrijving
Iedereen is uniek. In de gezondheidszorg worden daarom steeds meer behandelingen op maat gemaakt voor individuen. Tegelijkertijd worden voor de besluitvorming over vergoeding van geneesmiddelen gemiddelde resultaten van economische evaluaties voor groepen patiënten gebruikt. In dit project hebben we onderzocht hoe economische evaluaties meer rekening kunnen houden met verschillen tussen patiënten, de zogenaamde heterogeniteit. We hebben aangetoond dat het met behulp van beschikbare methoden uitvoerbaar en informatief is om heterogeniteit te erkennen in economische evaluaties. Het belang van het meenemen van heterogeniteit wordt internationaal erkend. Er worden echter nauwelijks aanbevelingen gegeven omtrent de specifieke toepassing van methoden hiervoor. Wij bevelen aan dat toekomstige farmaco-economische richtlijnen specifieke adviezen omvatten voor het erkennen van heterogeniteit in economische evaluaties. Dit kan uiteindelijk het doelmatig gebruik van geneesmiddelen verbeteren.
Producten
Auteur: Grutters JP, Sculpher M, Briggs AH, Severens JL, Candel MJ, Stahl JE, De Ruysscher A, Boer A, Ramaekers BL, Joore MA
Magazine: PharmacoEconomics)
Auteur: Ramaekers BL, Joore MA, Grutters JP
Magazine: Value in Health
Auteur: Ramaekers BL, Grutters JP, Pijls-Johannesma M, Lambin P, Joore MA, Langendijk JA
Magazine: International Journal of Radiation Oncology, Biology, Physics
Verslagen
Eindverslag
Introductie: Het erkennen van patiënt heterogeniteit in economische evaluaties en vergoedingsbesluiten kan potentieel leiden tot verhoogde gezondheidswinsten op populatie niveau. Echter wordt patiënt heterogeniteit momenteel vaak genegeerd in economische evaluaties en vergoedingsbesluiten.
Doel: Het ontwikkelen van aanbevelingen omtrent het erkennen van patiënt heterogeniteit in economische evaluaties en vergoedingsbesluiten.
Methode: Twee systematische reviews zijn uitgevoerd voor het identificeren van 1) methodologie en 2) aanbevelingen van nationale farmaco-economische richtlijnen omtrent het erkennen van patiënt heterogeniteit. Vervolgens zijn twee economische evaluaties uitgevoerd waarin patiënt heterogeniteit wordt erkend. De eerste casus betreft een vergelijking tussen protonen en fotonen radiotherapie voor hoofd-halskanker. De tweede casus betreft een vergelijking tussen gemodificeerde fractionatie en conventionele fractionatie radiotherapie voor niet-kleincellig longkanker. Ten slotte zijn de project resultaten bediscussieerd met internationaal erkende experts en beleidsmakers voor het formuleren van aanbevelingen omtrent het erkennen van patiënt heterogeniteit.
Resultaten: Op basis van de systematische review omtrent methodologie, hebben we gevonden dat patiënt heterogeniteit kan worden erkend 1) in het design van model-based economische evaluaties door het linken van input parameters en patiënt karakteristieken en/of het onderverdelen van subgroepen in verschillende ‘health states’ of patient-level simulatie wanneer dit te complex wordt; 2) in de analyse van economische evaluaties door middel van regressie technieken met kosten, effecten en/of netto monetaire winsten als afhankelijke variabele, door het kwantificeren van de waarde van subgroep beleid en/of geïndividualiseerde zorg en; 3) in de presentatie van een economische evaluatie door het presenteren van equity restricties en de geassocieerde opportuniteits verliezen en/of door het opnemen van onzekerheid analysen voor subgroepen.
Op basis van de systematische review omtrent nationale farmaco-economische richtlijnen, hebben we gevonden dat de meeste richtlijnen aanbevelingen geven voor het erkennen van patiënt heterogeniteit in economische evaluaties. Het was echter onduidelijk wanneer en hoe patiënt heterogeniteit erkend dient te worden omdat de meeste aanbevelingen niet specifiek waren. Dit zou kunnen inhouden dat het belang van het meenemen van patiënt heterogeniteit wel wordt erkend maar er geen consensus is omtrent de specifieke methoden voor het meenemen van patiënt heterogeniteit. Op basis van deze review hebben we een checklist ontwikkeld die kan helpen met het ontwikkelen van aanbevelingen voor het erkennen van patiënt heterogeniteit.
De casussen lieten zien dat het erkennen van patiënt heterogeniteit uitvoerbaar en informatief is, onafhankelijk van de beschikbaarheid van data. Geïndividualiseerd beleid zou waardevol zijn in de eerste casus, in de tweede casus zijn geïndividualiseerde besluiten echter niet waardevol. Niettemin, was het erkennen van patiënt heterogeniteit informatief in beide casussen. Geïnterviewde beleidsmakers gaven aan dat, gezien de complexiteit van de methoden voor het erkennen van patiënt heterogeniteit, aandacht moet worden besteed dat de resultaten simpel en duidelijk gecommuniceerd dienen te worden naar beleidsmakers.
Conclusies: Methoden zijn beschikbaar voor het erkennen van patiënt heterogeniteit in 1) het design; 2) de analyse en; 3) de presentatie van economische evaluaties. Gebaseerd op de casussen kan worden geconcludeerd dat het uitvoerbaar en informatief is om deze methoden toe te passen voor het erkennen van patiënt heterogeniteit in economische evaluaties. Dit geldt ook wanneer vergelijkend onderzoek ontbreekt, een vaak genoemde barrière voor het erkennen van patiënt heterogeniteit. Echter, met betrekking tot de complexiteit van de methoden voor het erkennen van patiënt heterogeniteit, dienen de resultaten simpel e
Iedereen is uniek. In de gezondheidszorg worden behandelingen daarom steeds meer aangepast aan de individuele patiënt. Tegelijkertijd worden gemiddelde resultaten van economische evaluaties voor groepen patiënten gebruikt bij de beslissing om nieuwe geneesmiddelen wel of niet te vergoeden.
Het doel van dit project is het ontwikkelen van richtlijnen met betrekking tot het omgaan met verschillen tussen patiënten (heterogeniteit) in economische evaluaties en het bestaande raamwerk voor besluitvorming. Hoewel we binnen economische evaluaties steeds meer aandacht besteden aan onzekerheid (meetfouten), weten we nog weinig van het onderzoeken van en omgaan met heterogeniteit.
De nieuwe richtlijn zal efficiënt gebruik van geneesmiddelen bevorderen en zal onderzoekers en besluitvormers zowel instrumenten als prikkels geven om heterogeniteit te erkennen in economische evaluaties en besluitvorming.