Mobiele menu

Acknowledging heterogeneity in Health Technology Assessment to improve efficient use of pharmaceuticals

Projectomschrijving

Iedereen is uniek. In de gezondheidszorg worden daarom steeds meer behandelingen op maat gemaakt voor individuen. Tegelijkertijd worden voor de besluitvorming over vergoeding van geneesmiddelen gemiddelde resultaten van economische evaluaties voor groepen patiënten gebruikt. In dit project hebben we onderzocht hoe economische evaluaties meer rekening kunnen houden met verschillen tussen patiënten, de zogenaamde heterogeniteit. We hebben aangetoond dat het met behulp van beschikbare methoden uitvoerbaar en informatief is om heterogeniteit te erkennen in economische evaluaties. Het belang van het meenemen van heterogeniteit wordt internationaal erkend. Er worden echter nauwelijks aanbevelingen gegeven omtrent de specifieke toepassing van methoden hiervoor. Wij bevelen aan dat toekomstige farmaco-economische richtlijnen specifieke adviezen omvatten voor het erkennen van heterogeniteit in economische evaluaties. Dit kan uiteindelijk het doelmatig gebruik van geneesmiddelen verbeteren.

Producten

Auteur: Ramaekers BL, Grutters JP, Pijls-Johannesma M, Lambin P, Langendijk JA, Joore MA.
Auteur: Ramaekers BL, Joore MA, Grutters JP
Auteur: Chair van de sessie is de projectleider (Joore), spreker is de projectleider en penvoerder (Grutters), alsmede dr. Kimman (Sydney, Australië) en drs. Van Gestel (Maastricht, Nederland). Discussianten zijn projectadviseurs prof.dr. Sculpher (York, United Kingdom) en dr. Stahl (Boston, United States of America), alsmede dr. Basu (Washington, USA).
Auteur: Ramaekers BL, Joore MA, Grutters JP
Auteur: Ramaekers BL, Joore MA, Grutters JP
Titel: Acknowledging patient heterogeneity in economic evaluation: a systematic literature review
Auteur: Grutters JP, Sculpher M, Briggs AH, Severens JL, Candel MJ, Stahl JE, De Ruysscher A, Boer A, Ramaekers BL, Joore MA
Magazine: PharmacoEconomics)
Titel: How should we deal with patient heterogeneity in economic evaluation according to pharmacoeconomic guidelines?
Auteur: Ramaekers BL, Joore MA, Grutters JP
Magazine: Value in Health
Titel: Protons in head and neck cancer: bridging the gap of evidence
Auteur: Ramaekers BL, Grutters JP, Pijls-Johannesma M, Lambin P, Joore MA, Langendijk JA
Magazine: International Journal of Radiation Oncology, Biology, Physics
Titel: Published abstract: odified fractionation radiotherapy versus conventional radiotherapy for unresected non-small cell lung cancer patients: a cost-effectiveness analysis.
Titel: Published abstract: Acknowledging patient heterogeneity in economic evaluation: A systematic review of guidance from pharmacoeconomic guidelines

Verslagen


Eindverslag

Introductie: Het erkennen van patiënt heterogeniteit in economische evaluaties en vergoedingsbesluiten kan potentieel leiden tot verhoogde gezondheidswinsten op populatie niveau. Echter wordt patiënt heterogeniteit momenteel vaak genegeerd in economische evaluaties en vergoedingsbesluiten.
Doel: Het ontwikkelen van aanbevelingen omtrent het erkennen van patiënt heterogeniteit in economische evaluaties en vergoedingsbesluiten.
Methode: Twee systematische reviews zijn uitgevoerd voor het identificeren van 1) methodologie en 2) aanbevelingen van nationale farmaco-economische richtlijnen omtrent het erkennen van patiënt heterogeniteit. Vervolgens zijn twee economische evaluaties uitgevoerd waarin patiënt heterogeniteit wordt erkend. De eerste casus betreft een vergelijking tussen protonen en fotonen radiotherapie voor hoofd-halskanker. De tweede casus betreft een vergelijking tussen gemodificeerde fractionatie en conventionele fractionatie radiotherapie voor niet-kleincellig longkanker. Ten slotte zijn de project resultaten bediscussieerd met internationaal erkende experts en beleidsmakers voor het formuleren van aanbevelingen omtrent het erkennen van patiënt heterogeniteit.
Resultaten: Op basis van de systematische review omtrent methodologie, hebben we gevonden dat patiënt heterogeniteit kan worden erkend 1) in het design van model-based economische evaluaties door het linken van input parameters en patiënt karakteristieken en/of het onderverdelen van subgroepen in verschillende ‘health states’ of patient-level simulatie wanneer dit te complex wordt; 2) in de analyse van economische evaluaties door middel van regressie technieken met kosten, effecten en/of netto monetaire winsten als afhankelijke variabele, door het kwantificeren van de waarde van subgroep beleid en/of geïndividualiseerde zorg en; 3) in de presentatie van een economische evaluatie door het presenteren van equity restricties en de geassocieerde opportuniteits verliezen en/of door het opnemen van onzekerheid analysen voor subgroepen.
Op basis van de systematische review omtrent nationale farmaco-economische richtlijnen, hebben we gevonden dat de meeste richtlijnen aanbevelingen geven voor het erkennen van patiënt heterogeniteit in economische evaluaties. Het was echter onduidelijk wanneer en hoe patiënt heterogeniteit erkend dient te worden omdat de meeste aanbevelingen niet specifiek waren. Dit zou kunnen inhouden dat het belang van het meenemen van patiënt heterogeniteit wel wordt erkend maar er geen consensus is omtrent de specifieke methoden voor het meenemen van patiënt heterogeniteit. Op basis van deze review hebben we een checklist ontwikkeld die kan helpen met het ontwikkelen van aanbevelingen voor het erkennen van patiënt heterogeniteit.
De casussen lieten zien dat het erkennen van patiënt heterogeniteit uitvoerbaar en informatief is, onafhankelijk van de beschikbaarheid van data. Geïndividualiseerd beleid zou waardevol zijn in de eerste casus, in de tweede casus zijn geïndividualiseerde besluiten echter niet waardevol. Niettemin, was het erkennen van patiënt heterogeniteit informatief in beide casussen. Geïnterviewde beleidsmakers gaven aan dat, gezien de complexiteit van de methoden voor het erkennen van patiënt heterogeniteit, aandacht moet worden besteed dat de resultaten simpel en duidelijk gecommuniceerd dienen te worden naar beleidsmakers.
Conclusies: Methoden zijn beschikbaar voor het erkennen van patiënt heterogeniteit in 1) het design; 2) de analyse en; 3) de presentatie van economische evaluaties. Gebaseerd op de casussen kan worden geconcludeerd dat het uitvoerbaar en informatief is om deze methoden toe te passen voor het erkennen van patiënt heterogeniteit in economische evaluaties. Dit geldt ook wanneer vergelijkend onderzoek ontbreekt, een vaak genoemde barrière voor het erkennen van patiënt heterogeniteit. Echter, met betrekking tot de complexiteit van de methoden voor het erkennen van patiënt heterogeniteit, dienen de resultaten simpel e

Iedereen is uniek. In de gezondheidszorg worden behandelingen daarom steeds meer aangepast aan de individuele patiënt. Tegelijkertijd worden gemiddelde resultaten van economische evaluaties voor groepen patiënten gebruikt bij de beslissing om nieuwe geneesmiddelen wel of niet te vergoeden.
Het doel van dit project is het ontwikkelen van richtlijnen met betrekking tot het omgaan met verschillen tussen patiënten (heterogeniteit) in economische evaluaties en het bestaande raamwerk voor besluitvorming. Hoewel we binnen economische evaluaties steeds meer aandacht besteden aan onzekerheid (meetfouten), weten we nog weinig van het onderzoeken van en omgaan met heterogeniteit.
De nieuwe richtlijn zal efficiënt gebruik van geneesmiddelen bevorderen en zal onderzoekers en besluitvormers zowel instrumenten als prikkels geven om heterogeniteit te erkennen in economische evaluaties en besluitvorming.

Samenvatting van de aanvraag

PROBLEM Every person is unique. In health care, treatments are therefore increasingly tailored to the individual patient. At the same time, average results of economic evaluations for patient groups are used when deciding upon reimbursement of for instance new pharmaceuticals. Consequently, a pharmaceutical that is deemed cost-effective for an individual patient may not be reimbursed, because on average it is not cost-effective for patients with that particular disease. Or, inefficiency occurs because a pharmaceutical is reimbursed based on its average cost-effectiveness for the total population, while it may not be cost-effective for a subpopulation of these patients. This is especially relevant in decision-making upon expensive medicines, where inefficient use can have considerable cost-consequences. OBJECTIVE The objective of the proposed project is to develop guidelines on how to handle heterogeneity within economic evaluations and the decision-making framework. Reimbursement decisions are made under two main types of uncertainty, being 1) that we do not have precise estimates of the mean expected costs and effects (sampling uncertainty); and 2) that patients are unique and therefore vary in their expected costs and effects (variability), which may partly be explained by individual characteristics (heterogeneity). Economic evaluations increasingly acknowledge sampling uncertainty, but little is known about exploring and handling heterogeneity. In reducing uncertainty it may be more efficient to incorporate heterogeneity instead of acquiring additional patient data to reduce sampling uncertainty. METHODS First, methods to acknowledge heterogeneity are identified from various scientific disciplines through a literature review. Second, the performance (feasibility and usefulness) of these methods within the decision-making framework is examined, as well as the impact of acknowledging heterogeneity through different methods on decision recommendations, decision uncertainty and the expected value of information. For this purpose we will use three case study models. Finally, guidelines will be developed on how to incorporate and present heterogeneity within economic evaluations for decision-making upon pharmaceuticals. During the project close cooperation with (inter)national experts is warranted by means of two expert meetings and through informal communication throughout the project. RESULTS The project contributes to the current debate on how to address heterogeneity in economic evaluation. It will result in a comprehensive and feasible guideline regarding how and when to incorporate heterogeneity in economic evaluations, to assist reimbursement decisions upon expensive medicines. The guideline and case study models will be made freely available, and the results will be described in a ZonMw report, scientific papers and in abstracts for presentation at (inter)national conferences. The findings will be made part of the short courses and the Health Sciences Research Master at Maastricht University. The new guideline will improve efficient use of pharmaceuticals and gives researchers and decision-makers tools as well as incentives to acknowledge heterogeneity and to examine efficient use during coverage with evidence development.

Onderwerpen

Kenmerken

Projectnummer:
152002021
Looptijd: 100%
Looptijd: 100 %
2010
2013
Onderdeel van programma:
Gerelateerde subsidieronde:
Projectleider en penvoerder:
Dr. J.P.C. Grutters PhD
Verantwoordelijke organisatie:
Maastricht Universitair Medisch Centrum+