A framework for real world economic evaluation of pharmaceuticals

PROBLEM Cost-effectiveness analyses inform real-world resource allocation decisions about the value of technologies. But to provide timely information for the reimbursement decision it is usually necessary to base the economic evaluation on data from explanatory trials. A problem with these data is that it reflects a highly controlled ideal world, rather than daily practice. Moreover, economic analyses make the implicit assumption that the pharmaceutical, once adopted, will be perfectly implemented immediately. As a result, pharmacoeconomic evaluations fail to anticipate on the fact that it may not always be cost-effective to use (that is: adopt and implement) an, in an ideal world, cost-effective pharmaceutical. OBJECTIVE The objective of this proposal is to develop a decision analytical framework for the real-world economic evaluation of pharmaceuticals that builds on Bayesian value of information analysis. In this framework real-world factors relevant to the decision problem are explicitly modelled, regardless of whether sampling data is yet available. This enables us to inform three distinct but simultaneous decisions throughout the development process of a technology: Based on available evidence, 1) is this technology, in principle, cost-effective? (ideal world), 2) is it cost-effective to use the new technology? (real world), and, 3) is additional evidence required to support these decisions in the future? This proposal is innovative because it integrates the assessment of cost-effectiveness and implementation. Currently, cost-effectiveness of implementation is regarded as a separate issue that should first be assessed after the reimbursement decision. Secondly, the framework allows for the incorporation of all relevant parameters, and the uncertainty of these parameters, relevant for the real world economic evaluation of pharmaceuticals. Available methods allow for only one implementation parameter and do not take into account the uncertainty of the parameter. METHODS Systematic literature review is used to develop a theoretical and mathematical framework for the assessment and performance of real-world economic evaluation of pharmaceuticals. The framework will be applied on the case of trastuzumab for the treatment of HER2 positive early breast cancer. RESULTS The results will be described in a ZONMw report, and a scientific paper. Also, abstracts will be submitted to conferences, and the findings will be incorporated in regular and other teaching activities. DURATION and BUDGET Duration of 6 months (0.5 fte researcher, budget € 22.660) PROJECT TEAM Dr. M. Joore and Dr. J. Grutters. PROBLEEM Economische evaluaties hebben de bedoeling om allocatie beslissingen te informeren. Maar om tijdige informatie voor een vergoedingsbesluit te leveren is het vaak noodzakelijk gebruik te maken van data van ‘explanatory trials’. Een probleem met data van deze trials is dat deze niet de dagelijkse praktijk weergeven. Bovendien gaan economische evaluaties er impliciet vanuit dat de technologie perfect, en onmiddelijk, wordt geïmplementeerd. Gevolg is dat economische evaluaties niet anticiperen op de mogelijkheid dat een in principe kosteneffectief geneesmiddel in de dagelijkse praktijk niet kosteneffectief blijkt te zijn. DOEL Doel van dit voorstel is het ontwikkelen van een raamwerk voor economische evaluaties van geneesmiddelen, gebaseerd op Bayesiaanse ‘value of information’ analyse, dat rekening houdt met de dagelijkse praktijk. In dit raamwerk worden implementatie factoren expliciet gemodelleerd, ook als er nog geen data is. Met dit raamwerk kunnen gedurende de ontwikkeling van een geneesmiddel, op ieder gewenst moment, gelijktijdig de volgende drie vragen worden beantwoord: is op basis van de huidige kennis het geneesmiddel in principe kosteneffectief?, is op basis van de huidige kennis het geneesmiddel in de dagelijkse praktijk kosteneffectief? Is aanvullende informatie nodig om deze besluiten te ondersteunen? Het voorstel is innovatief omdat kosteneffectiviteit en implementatie worden geïntegreerd, terwijl deze momenteel als afzonderlijke, elkaar opvolgende, analyses worden beschouwd. Bovendien voorziet het raamwerk in de opname van meerdere implementatie parameters, en de onzekerheid rondom deze parameters. In beschikbare methoden is dat niet het geval. METHODE Systematisch literatuuronderzoek wordt gebuikt om het raamwerk te ontwikkelen. Vervolgens wordt het raamwerk toegepast op het onderwerp trastuzumab voor de adjuvante behandeling van HER2 positieve borstkanker. RESULTATEN De resultaten worden beschreven in een ZONMw rapport en een publicatie. Abstracts zullen worden ingediend bij congressen en de bevindingen zullen worden gebruikt in regulier en overig onderwijs. PROJECTDUUR en BUDGET De duur is 6 maanden (0.5 fte onderzoeker, budget € 22.660) PROJECTTEAM Dr. M. Joore and Dr. J. Grutters.