Achtergrond

Voor het programmavoorstel Priority Medicines Zeldzame aandoeningen en weesgeneesmiddelen heeft het ministerie van VWS eind 2009 aangegeven financiële middelen beschikbaar te stellen vanaf 2011. 
Het programmavoorstel is in april 2007 ingediend bij het ministerie van VWS.

Doelstellingen van het onderzoeksprogramma

Het onderzoeksprogramma heeft twee doelstellingen: translationeel onderzoek stimuleren op het vlak van zeldzame aandoeningen teneinde therapieën te ontwikkelen en de vorming van (inter)nationale netwerken en aansluiting bij internationale initiatieven stimuleren.

Algemene overwegingen bij het programma

In tegenstelling tot de meeste andere Priority Medicines programma’s van ZonMw gaat het in dit programma om het ontwikkelen van nieuwe therapieën en niet om het onderzoeken van bestaande geneesmiddelen.

Een eerste voorwaarde voor indiening van een project in het programma Priority Medicines Zeldzame aandoeningen en weesgeneesmiddelen is dat de zeldzame aandoening een levensbedreigende of chronische invaliderende aandoening is die niet vaker voorkomt dan 1:2000 inwoners in de Europese Unie. Dit is het prevalentiecriterium dat de European Medicines Agency (EMA, Europese Geneesmiddelenbeoordelingsautoriteit) hanteert bij het verlenen van de status van weesgeneesmiddel aan een product. In de database www.orpha.net staan meer dan 5000 zeldzame aandoeningen genoemd met hun prevalentie.

Bij de verschillende subsidievormen is gekozen voor een bottom-up benadering: er worden geen zeldzame aandoeningen van tevoren geprioriteerd, omdat excellente kwaliteit en entrepreneurship van de aanvragers van doorslaggevende betekenis zal zijn voor een succesvol project. Enige mate van sturing vindt alleen plaats indien twee multidisciplinaire doorbraakprojecten gelijk worden beoordeeld op grond van de criteria kwaliteit en relevantie. In dat geval wordt de hoogte van de ziektelast van de zeldzame aandoening als extra criterium gehanteerd.

Subsidievormen in het programma

De subsidievormen in het programma zijn gekozen op grond van de doelstellingen van het programma:

  1. Translationeel onderzoek stimuleren op het vlak van zeldzame aandoeningen ten einde therapieën te ontwikkelen. Om deze hoofddoelstelling te bereiken zijn twee subsidievormen voorgesteld:
    • Grote, multidisciplinaire doorbraakprojecten, met de ambitie om binnen vijf jaar een doorbraak voor therapieën te bereiken. De projecten kennen een aantal randvoorwaarden, waaronder duidelijke participatie van patiënten(organisaties) en contacten met farmaceutische bedrijven;
    • Kleine aanjaagprojecten om ‘proof of concept/principle’ aan te tonen van een idee rond een nieuwe therapie.
  2. Vorming van (inter)nationale netwerken en aansluiting bij internationale initiatieven stimuleren. Ook voor deze doelstelling zijn twee subsidievormen voorgesteld:
    • Financiering van deelname van Nederlandse onderzoeksgroepen in zogenoemde Joint Transnational Calls van het Europese ERA-Net project E-Rare (2006-2014);
    • Kleine netwerksubsidies 
Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website