Achtergrond

Wat brengt 2015?

In 2015 is 20% van de bevolking in de EU tussen de nul en negentien jaar, wat neerkomt op 150 miljoen kinderen. De markt voor pediatrische farmacie is hierdoor groot. Nog steeds worden veel geneesmiddelen, die gebruikt worden voor de behandeling van zieke kinderen, niet naar behoren getest. Ze worden buiten de geregistreerde indicatie gegeven (off label gebruik) of gebruikt in een andere farmaceutische vorm (unlicensed gebruik). Als gevolg van het gebrek aan voldoende kennis over de farmacotherapeutische eigenschappen van geneesmiddelen in kinderen is hun behandeling suboptimaal, resulterend in bijbehorende risico’s voor onvoorziene bijwerkingen.

Kinderen zijn geen kleine volwassenen en de achterstand in de kennis van farmacokinetiek en farmacodynamiek bij kinderen moet weggenomen worden door specifiek onderzoek bij en met kinderen. Daarvoor moeten financiële, wetenschappelijke en praktische hordes overwonnen worden. De huidige inzichten met betrekking tot farmacotherapie bij kinderen zijn beperkt door onvoldoende onderzoeken gedurende de kinderleeftijd. 
Therapeutische toepassing vindt nu nog vaak plaats op basis van extrapolatie van onderzoek bij volwassenen. Om dit te veranderen zal er evidence-based farmacotherapie tot stand moeten komen: rationeel geneesmiddelgebruik.

Door de Europese wetswijziging per 1 januari 2007 dient de farmaceutische industrie voor registratie van een nieuw geneesmiddel naast klinische studies bij volwassenen deze ook bij kinderen uit te voeren. Als stimulans wordt een patentverlenging van zes maanden gegeven aan het bedrijf.

Om te komen tot rationeel geneesmiddelgebruik is verhoging van het aantal klinische studies vanuit de geneesmiddelen industrie niet genoeg. Het is belangrijk om te beseffen dat er door de nieuwe regelgeving weliswaar meer klinische studies bij kinderen zullen plaatsvinden, maar dat de overheid nog steeds de taak heeft om de lacunes binnen het niet-commerciële geneesmiddelenonderzoek bij kinderen aan te pakken. Meer fundamenteel en klinisch gedreven onderzoek naar de werking van bestaande geneesmiddelen bij kinderen zal belangrijk zijn om de basale kennis van farmacokinetische processen bij kinderen van alle leeftijden te verhogen.

Wetenschappelijke onderbouwing leidt tot een meer afgewogen en rationeel geneesmiddelgebruik bij kinderen. Om dit te realiseren moet geïnvesteerd worden in farmacologisch pediatrisch onderzoek. De farmaceutische industrie ziet dit niet als een primaire taak. Daarom moet het met publiek geld gestimuleerd worden. Het nationale onderzoeksprogramma Priority Medicines voor Kinderen geeft een impuls aan onderzoek op het vlak van farmacologische behandeling van kinderen in Nederland. Hierbij wordt expertise vanuit de kindergeneeskunde en de farmacologie samengebracht in multidisciplinaire onderzoeksprojecten. 

Samenwerken voor betere geneesmiddelen

Nationaal 

Op verzoek van het ministerie van VWS heeft de WHO in 2004 het rapport “Priority Medicines for Europe and the World” uitgebracht. Hierin wordt beschreven aan welke geneesmiddelen de maatschappij grote behoefte heeft. In Nederland heeft dit onder andere geleid tot de oprichting van het Top Institute Pharma. ZonMw heeft bij VWS in de periode 2006-2007 voorstellen voor programma’s ingediend over vier onderwerpen:

  • Priority Medicines voor Kinderen
  • Priority Medicines voor Ouderen
  • Priority Medicines Antimicrobiële Resistentie
  • Priority Medicines Zeldzame Aandoeningen en Weesgeneesmiddelen

De programma's Priority Medicines Antimicrobiële Resistentie, Priority Medicines voor Ouderen en Priority Medicines voor Kinderen zijn in in 2009 gestart.

Europese samenwerking

ZonMw is coördinator van een Europees project, gericht op samenwerking tussen organisaties die onderzoek naar geneesmiddelen voor kinderen financieren.

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website