Projectomschrijving

Schildklierhormoon is belangrijk voor een normale hersenontwikkeling en stofwisseling. Transporter-eiwitten bepalen het niveau van schildklierhormoon in de cel. Patiënten met mutaties in een belangrijke schildklierhormoon transporter (MCT8) hebben een ernstige verstandelijke beperking en abnormale schildklierhormoonwaarden. Dit komt doordat schildklierhormoon niet meer via MCT8 de cel in kan komen.
 
Een medicijn dat dezelfde eigenschappen als schildklierhormoon heeft, maar via een andere route dan MCT8 de cel binnenkomt zou een ideale therapie zijn.

Uitkomst

Dit project heeft onderzocht of het schildklierhormoonanaloog Triac deze rol kan vervullen. Er is een internationale multi-center studie opgezet in 9 landen met meer dan 40 patiënten om dit te onderzoeken. De laatste fase van de trial is ingegaan en de definitieve resultaten zullen op termijn beschikbaar zijn.

Naar boven
Direct naar: InhoudDirect naar: NavigatieDirect naar: Onderkant website